În situația în care în mod nejustificat nu voi respecta obligațiile asumate, inclusiv cea de a mă prezenta sistematic la controalele periodice stabilite prin protocolul terapeutic pentru fibroză chistică, care mi-au fost comunicate de către medicul curant sau medicul coordonator din Centrul de Fibroză chistică, aceștia au dreptul de a exclude copilul meu din acest program de tratament, așa cum este stipulat în protocolul terapeutic. În cazul în care evoluția clinică este nefavorabilă sau nu se îndeplinesc criteriile de eficiență, medicul curant, împreună cu medicul coordonator pot opta pentru întreruperea tratamentului cu Ivacaftor. Sunt de acord să respect condițiile de includere în programul de tratament cu Ivacaftor.
\nÎnainte de a începe tratamentul, mă voi prezenta împreună cu copilul meu la medicul curant în vederea instructajului efectuat de medic și de către asistenta medicală privind modul de administrare. După inițierea tratamentului în Centrul de Fibroză chistică, în termen de maxim 14 zile mă oblig să mă prezint cu toate documentele medicale la medicul din teritoriu care urmează a continua prescrierea tratamentului (medicii din specialitatea pediatrie, pneumologie pediatrică, pneumologie din teritoriu sau medicul meu de familie). Pacient Semnătura: Părinte/ Tutore legal: Semnătura: Medie curant: Semnătură: Medic coordonator Centru: Semnătură:Data ...
\n10.
\nProtocol terapeutic corespunzător poziției nr. 325 cod (B06AC01): DCI INHIBITOR DE ESTERAZĂ C1, UMANĂ1. INDICAȚII TERAPEUTICE Inhibitorul de esterază C1, umană (pdC1-INH) este un produs derivat din plasmă umană, indicat pentru tratamentul și prevenția pre-procedurală al episoadelor de angioedem la pacienții adulți, adolescenți și copii (cu vârsta de 2 ani și peste) cu angioedem ereditar (AEE). ... 2. DEFINIȚIE AEE este o boală genetică, rară, debilitantă și cu potențial letal. Este cauzat, în marea majoritate a cazurilor de deficiența de C1-inhibitor esterază (AEE tipul 1 și 2), o serin protează cu rol în inhibarea sistemului complement și de contact. În tipul 3 de AEE valorile de C1-inhibitor esterază (C1-INH) sunt normale.
\nÎn această formă a bolii, simptomele, identice cu cele din tipul 1 și 2, sunt cauzate de mutațiile genetice de la nivelul genei factorului de coagulare FXII, a angiopoietineil, a plasminogenului sau a kininogenului1. În unele cazuri etiologia rămâne necunoscută. Clinic, AEE se manifestă prin episoade recurente de edem subcutanat dureros localizat, atacuri dureroase abdominale recurente și obstrucție a căilor respiratorii superioare. Atacurile recurente dureroase abdominale mimează abdomenul acut chirurgical. Edemul facial se complică în 30% din cazuri cu edem al căilor respiratorii superioare și risc de asfixiere prin edem laringian. Mortalitatea pacienților netratați cu AEE este de aproximativ 30%.
\nAtacurile de AEE apar imprevizibil și au localizare aleatoare. Numărul atacurilor poate varia de la un atac pe an la 2-4 atacuri pe lună. Netratate, atacurile durează 2-8 zile. Între atacuri pacientul este asimptomatic. ... 3. DIAGNOSTIC Diagnosticul de AEE se suspicionează pe baza anamnezei familiale, a simptomelor caracteristice bolii și este confirmat prin modificările specifice de laborator. Anamneza familială: este pozitivă în 75% din cazuri. În 25% din cazuri apar mutații de novo (spontane). Simptomele caracteristice bolii sunt: a) episoade recurente de angioedem fără urticarie și/sau b) dureri abdominale colicative asociate cu grețuri, vărsături și/sau diaree și/sau c) edem de căi respiratorii superioare.
\nScăderea nivelului seric de C4 și C1-INH dozare proteică și/sau activitate confirmă diagnosticul de AEE tip 1 și 2. În subtipurile de AEE cu valori normale de C1-INH (tipul 3) diagnosticul este stabilit prin testare genetică. ... 4. CRITERII DE INCLUDERE ÎN TRATAMENT În programul de tratament cu pdC1-INH (tratament și prevenție pre-procedurală) pot fi incluși pacienții adulți, adolescenți și copii (cu vârsta de 2 ani și peste), cu diagnosticul confirmat de AEE de către Centrul de Expertiză de AEE și înregistrați la Centrul de Expertiză de AEE. Inițierea tratamentului se va face pe baza scrisorii medicale eliberate de acesta, care va fi reînnoită anual. În cazul tratamentului curativ de lungă durată, în primul an de tratament acesta va fi reevaluat și reavizat de către Centrul de Expertiză de AEE, inițial la 3 luni după începerea tratamentului, apoi la 6 luni și apoi anual sau ori de câte ori este nevoie. ... 5.
\nCRITERII DE EXCLUDERE DIN TRATAMENT Nu beneficiază de tratament cu pdC1-INH pacienții cu hipersensibilitate la substanța activă sau excipienții produsului. Deoarece există doar un număr limitat de cazuri cu administrarea pdC1-INH în perioada de sarcină, dar care nu au indicat reacții adverse asupra sarcinii sau asupra sănătății fătului/nou-născutului, administrarea acestuia la gravide și în perioada de alăptare trebuie să se facă numai dacă există o indicație clară în acest sens. În rarele cazuri în care răspunsul la pdC1-INH nu este satisfăcător și necesită repetarea exagerată a dozelor, este necesară revizuirea indicației. ... 6. MOD DE ADMINISTRARE pdC1-INH se prezintă sub formă de pulbere și solvent pentru soluție injectabilă, sub 2 denumiri comerciale, respectiv Cinryze (pdC1-INH 10 mg/ml) și Berinert (pdC1-INH 500 UI).
\nUn flacon de pdC1-INH soluție reconstituită corespunde unei doze de 500 UI. După reconstituire medicamentul trebuie utilizat imediat. pdC1-INH se administrează prin injecție intravenoasă, cu un debit de 1 ml/minut. Se recomandă notarea numărului lotului medicamentului utilizat în jurnalul pacientului. Fiind un derivat de plasmă umană, la pacienții cu administrări repetate/regulate, se va lua în considerare vaccinarea adecvată antihepatită A și B. Temperatura de păstrare a medicamentului este între 15 și 25°C. pdC1-INH(10 mg/ml, 500 UI) poate fi administrat de medicul specialist alergolog, pediatru, dermatolog, de medicină internă sau medicul de familie, pe baza scrisorii medicale eliberate de către Centrul de Expertiză de AEE.
\nDecizia de utilizare a tratamentului la domiciliu și/sau de auto-administrare pentru un anumit pacient trebuie luată de către medicul expert în tratamentul AEE, care trebuie să se asigure că este oferit instructajul adecvat, și să verifice la intervale regulate, modul de administrare al tratamentului. ... 7. DOZE:A. Tratamentul atacurilor de angioedem ereditar:a. Adulți și adolescenți (12-17 ani): pdC1-INH 10 mg/ml: 1000 UI, administrat prin injecție intravenoasă la primele semne de atac. În caz de răspuns inadecvat, o a doua doză de 1000 UI se poate administra la 60 minute de la prima administrare sau mai devreme în caz de edem de căi respiratorii superioare. pdC1-INH 500UI: 20 UI/kg masă corporală, administrat prin injecție intravenoasă la primele semne de atac. ... b.
\nCopii (2-11 ani): Greutate > 25 kg:– pdC1-INH 10 mg/ml: 1000 UI, administrat prin injecție intravenoasă, la primele semne de atac. ... În caz de răspuns inadecvat, o a doua doză de 1000 UI se poate administra la 60 minute de la prima administrare– pdC1-INH 500 UI: 20 UI/kg masă corporală, administrată prin injecție intravenoasă ... Greutate 10-25 kg:– pdC1-INH 10 mg/ml: 500 UI, administrat prin injecție intravenoasă, la primele semne de atac. ... În caz de răspuns inadecvat, o a doua doză de 500 UI se poate administra la 60 minute de la prima administrare– pdC1-INH 500 UI: 20 UI/kg masă corporală, administrată prin injecție intravenoasă ... ... ... B. Tratamentul pre-procedural: Indicații: intervenții/proceduri medicale, chirurgicale și stomatologicea.
\nAdulți:– pdC1-INH 10 mg/ml: 1000 UI, administrat prin injecție intravenoasă în decurs de 24 de ore înaintea procedurii ... – pdC1-INH 500 UI: 1000 UI, administrat prin injecție intravenoasă cu mai puțin de 6 ore înaintea procedurii ... ... b. Adolescenți (12-17 ani):– pdC1-INH 10 mg/ml: 1000 UI, administrat prin injecție intravenoasă în decurs de 24 de ore înaintea procedurii ... – pdC1-INH 500 UI: 15-30 UI/kg masă corporală, administrat prin injecție intravenoasă, cu mai puțin de 6 ore înaintea procedurii ... ... c. Copii (2-11 ani): ... Greutate > 25 kg:– pdC1-INH 10 mg/ml: 1000 UI, administrat prin injecție intravenoasă în decurs de 24 de ore înaintea procedurii sau ... – pdC1-INH 500UI: 15-30 UI/kg masă corporală, administrat prin injecție intravenoasă, cu mai puțin de 6 ore înaintea procedurii ... Greutate 10 - 25kg– pdC1-INH 10 mg/ml: 500 UI, administrat prin injecție intravenoasă în decurs de 24 de ore înaintea procedurii sau ... – pdC1-INH 500 U1: 15-30 UI/kg masă corporală, administrat prin injecție intravenoasă, cu mai puțin de 6 ore înaintea procedurii ... ... C.
\nTratamentul curativ de lungă durată (prevenția de rutină a atacurilor): Indicații: recomandarea se va stabili individualizat în funcție de severitatea boliia. Adulți și adolescenți (12-17 ani):– pdC1-INH 10 mg/ml: 1000 UI, administrat prin injecție intravenoasă la interval de 3-4 zile, cu posibilitatea ajustării dozei în funcție de răspunsul individual. ... ... b. Copii (6-11 ani):– pdC1-INH 10 mg/ml: 500 UI, administrat prin injecție intravenoasă o dată la 3 sau 4 zile este doza inițială recomandată. Este posibil ca intervalul de dozare și doza să trebuiască să fie ajustate în funcție de răspunsul individual. ... ... În primul an de tratament Centrul de Expertiză de AEE va reevalua eficiența tratamentului și va decide continuarea acestuia, inițial la 3 luni de la începerea utilizării medicației, apoi la 6 luni și ulterior anual sau ori de câte ori este nevoie.
\nOBSERVAȚIE! Pe tot parcursul tratamentului de prevenție de rutină a atacurilor precum și în cazul administrării tratamentului pre-procedural, pacientul trebuie să aibă la dispoziție medicație de urgență/de tratament al atacurilor (Icatibant, C1-INH derivat din plasmă sau recombinant) și acesta va fi administrat la nevoie. În caz de indisponibilitate al acestora se va administra plasma proaspăt congelată. În caz de edem de căi respiratorii superioare (laringian) pacientul necesită supraveghere medicală atentă într-un serviciu de urgență timp de 24 de ore datorită impredictibilității evoluției severității obstrucției. În cazul edemului progresiv al căilor aeriene superioare care nu răspunde la tratamentul specific utilizat, se va lua în considerare intubarea traheală sau traheotomia. ... ... 8.
\nPRESCRIERE ȘI MONITORIZAREA TRATAMENTULUI– pdC1-INH (10 mg/ml, 500 UI) poate fi prescris de medicul specialist alergolog, pediatru, dermatolog, de medicină internă sau medicul de familie, pe baza scrisorii medicale eliberate de către Centrul de Expertiză de AEE. ... În caz de tratament pre-procedural, se va prescrie o doză de medicație, în funcție de vârsta pacientului. Pentru tratamentul curativ de lungă durată, inițial se va prescrie doza de pdC1-INH necesară pentru 1 lună de tratament, în funcție de vârsta pacientului, cu prelungirea acesteia în funcție de durata tratamentului (din 3 în 3 luni). Pentru tratamentul atacului (de urgență): pe prima rețetă se va prescrie doza necesară tratamentului a două atacuri, în funcție de vârsta pacientului.
\nPrescripțiile ulterioare se vor efectua individualizat, prin dovedirea utilizării medicației în jurnalul pacientului și numai după verificarea de către medicul prescriptor a notării de către pacient în jurnal, a datei și orei administrării, localizării atacului și numărul lotului medicației utilizate. O dată pe an tratamentul fiecărui pacient va fi reevaluat și reavizat de către Centrul de Expertiză de AEE.În cazul tratamentului curativ de lungă durată, în primul an de tratament, Centrul de Expertiză de AEE va reevalua eficiența tratamentului și va indica continuarea/întreruperea acestuia, inițial la 3 luni de la începerea utilizării medicației, apoi la 6 luni și apoi anual sau ori de câte ori este nevoie. ... ...
\n11.
\nIsavuconazolul este un triazol de a doua generație cu activitate împotriva unui spectru larg de ciuperci importante din punct de vedere clinic. Precursorul său solubil în apă, sulfatul de isavuconazoniu, disponibil pentru administrare intravenoasă și orală, este aprobat în SUA și UE pentru tratamentul adulților cu aspergiloză invazivă și mucormicoză. INDICAȚIA TERAPEUTICĂ Pacienții adulți diagnosticați cu aspergiloză invazivă sau mucormicoză în condiții particulare CRITERII DE INCLUDERE ÎN TRATAMENT Pacienți adulți cu aspergiloză invazivă sau mucormicoză dovedită micologic și care îndeplinesc minim una din condițiile de mai jos:– pacienți cu aspergiloză invazivă sau - mucormicoză pentru care tratamentul cu amfotericina B și Voriconazol este contraindicat ... – pacienți cu aspergiloză invazivă sau - mucormicoză care nu pot tolera opțiunile terapeutice actuale din cauza toxicității crescute, sau datorită interacțiunii cu alte medicamente pe care acești pacienți la iau ... – pacienți cu aspergiloză invazivă sau - mucormicoză la care terapia cu Amfotericina B sau Voriconazol a dus la eșec terapeutic bine documentat. ... Aspergiloza invazivă la:– pacienți imunocompromiși ... – pacienții cu transplant alogenic de celule stem hematopoietice ... – pacienții cu hemopatie malignă ... CRITERII DE EXCLUDERE Pacienți la care datele clinice, și biologice, microbiologice, imagistice și histopatologice nu susțin forma invazivă de aspergiloză Pacienți cu hipersensibilitate la substanța activă sau la oricare dintre excipienții următori:– Manitol (E421) ... – Acid sulfuric ... Pacienți cu sindrom de QT scurt congenital Administrare concomitentă cu ketoconazol.
\nAdministrare concomitentă cu o doză ridicată de ritonavir (>200 mg la fiecare 12 ore). Administrare concomitentă cu inductori puternici ai CYP3A4/5 precum rifampicină, rifabutină, carbamazepină, barbiturice cu durată lungă de acțiune (de exemplu fenobarbital), fenitoină și sunătoare sau cu inductori moderați ai CYP3A4/5 precum efavirenz, nafcilină și etravirină. EVALUAREA PRETERAPEUTICĂ Una dintre formele clinice de aspergiloză diagnosticate prin examinările de mai jos la:– pacienți imunocompromiși ... – pacienții cu transplant alogenic de celule stem hematopoietice ... – pacienții cu hemopatie malignă ... Radiografia toracică ce evidențiază opacități pneumonice cu tendință la abcedare, infiltrate alveolare, din ce în ce mai difuze.
\nCT torace ce descrie o cavitate ce conține în interior o masă cu \"semnul lunei\" sau semnul Monad și la examinarea CT în dinamică, deplasarea micetomului, care \"cade\" în interiorul cavității la schimbarea poziției pacientului din decubit dorsal în decubit anterior. Lavajul bronhoalveolar, puncția - biopsie cu ac fin sau toracoscopia cu biopsie sunt procedurile standard pentru diagnosticarea aspergilozei pulmonare invazive prin examinare microscopică directă și însămânțare de culturi ce vor fi pozitive pentru A. fumigatus. Examenul ORL ce decelează infecție a canalului auditiv cu secreții verzi, zone hiperemice cu eventuale sângerări și la examenul micologic se evidențiază aspergilus. Examenul oftalmologic cu biopsia corpului vitros și culturi Gram și Giemsa pozitive.
\nEste confirmat de apariția septurilor, hife dihotomizate la analiza lichidului vitreos. Test PCR pozitiv. Test imunoenzimatic de depistare a antigenului galactomannan pozitiv DOZA DE ADMINISTRARE Tratamentul se poate administra prin perfuzie intravenoasă (PEV) sau oral, dozele putând fi utilizate alternativ. Doza de încărcare recomandată este de un flacon după reconstituire și diluare (echivalent la isavuconazol 200 mg) la fiecare 8 ore, în primele 48 de ore (în total 6 administrări), administrat prin PEV într-un interval de timp de minimum 1 oră sau administrare orală 200 mg la 8 ore, în primele 48 de ore. Doza de întreținere recomandată este de 200 mg isavuconazol o dată pe zi, administrat fie sub forma de PEV fie oral, cu începere de la 12 până la 24 de ore după ultima doză de încărcare.
\nDurata tratamentului trebuie stabilită pe baza răspunsului clinic. În cazul unui tratament de lungă durată peste 6 luni trebuie evaluat cu atenție raportul beneficiu/risc Datorită biodisponibilității orale ridicate (98%) trecerea de la administrarea intravenoasă la cea orală, respectiv de la administrarea orală la cea intravenoasă este adecvată în cazul în care aceasta are indicații clinice. Mod de administrare la grupe speciale de pacienți– Vârstnici (≥ 65 ani), Nu este necesară ajustarea dozei la pacienții vârstnici. Cu toate acestea, experiența clinică la pacienții vârstnici este limitată. ... – Copii și adolescenți, Siguranța și eficacitatea Isavuconazol la copii cu vârsta sub 18 ani nu a fost încă stabilită.
\nNu sunt disponibile date. ... – Insuficiență renală, Nu este necesară ajustarea dozei la pacienții cu insuficiență renală, inclusiv cei cu boală renală stadiu terminal. ... – Insuficiență hepatică, Nu este necesară ajustarea dozei la pacienții cu insuficiență hepatică ușoară sau moderată (clasele Child Pugh A și B). Isavuconazol nu a fost studiat la pacienți cu insuficiență hepatică severă (clasa Child-Pugh C). Utilizarea la acești pacienți nu este recomandată, cu excepția cazului în care se consideră că beneficiul potențial depășește riscurile. ... MONITORIZAREA RĂSPUNSULUI LA TRATAMENT ȘI A TOXICITĂȚII: Diminuarea până la dispariția leziunilor descrise mai sus Monitorizarea următoarelor tulburări:– Tulburări hematologice și limfatice: Neutropenie;
\nTrombocitopenie; Pancitopenie; Leucopenie; Anemie ... – Tulburări ale sistemului imunitar - Hipersensibilitate ... – Tulburări metabolice și de nutriție - Hipokaliemie; Hipomagneziemie; Hipoglicemie; Hipoalbuminemie; Malnutriție ... – Tulburări psihice - Delir - Depresie; Insomnie ... – Tulburări ale sistemului nervos - Cefalee; Somnolență; Convulsii; Sincopă; Amețeală; Parestezii; Encefalopatie; Presincopă; Neuropatie periferică; Disgeuzie; Tulburări acustice și vestibulare Vertij ... – Tulburări cardiovasculare - Fibrilație atrială; Tahicardie; Bradicardie; Palpitații Flutter atrial; QT scurtat pe electrocardiogramă; Tahicardie supraventriculară; Extrasistole ventriculare; Extrasistole supraventriculare Tulburări vasculare Tromboflebită;
\nColaps circulator; Hipotensiune arterială ... – Tulburări respiratorii, toracice și mediastinale - Dispnee; Insuficiență respiratorie acută Bronhospasm; Tahipnee; Hemoptizie; ... – Tulburări gastro-intestinale - Diaree; Greață; Durere abdominală Dispepsie; Constipație; Distensie abdominală ... – Tulburări hepatobiliare - Valori ridicate ale testelor hepatice Hepatomegalie; Hepatită ... – Valorile crescute ale testelor hepatice includ cazurile de valori crescute ale alanin aminotransferazei, valori crescute ale aspartat aminotransferazei, valori crescute ale fosfatazei alcaline din sânge, valori crescute ale bilirubinei din sânge, valori crescute ale lactat dehidrogenazei din sânge, valori crescute ale gama-glutamiltransferazei ... – Afecțiuni cutanate și ale țesutului subcutanat - Erupție cutanată tranzitorie;
\nPrurit; Peteșii; Alopecie; ... – Tulburări musculo-scheletice și ale țesutului conjunctiv - Durere lombară ... – Tulburări renale și ale căilor urinare - Insuficiență renală; ... PRESCRIPTORI Tratamentul se inițiază de către medicii oncologi, hematologi, medicii specialiști din centrele acreditate pentru activitatea de transplant și nominalizate prin ordin al ministrului sănătății, alți medici din specialități clinice conform competențelor și poate fi continuat, pentru administrarea orală în ambulatoriu de medici din specialitățile clinice, conform competențelor sau de către medicul de familie în baza scrisorii medicale, în dozele și pe durata indicate în aceasta. ... -----