RIS Dokument GerichtBundesverwaltungsgericht Entscheidungsdatum12.04.2024 GeschäftszahlW127 2269118-1 Spruch, W127 2269118-1/10E IM NAMEN DER REPUBLIK! Das Bundesverwaltungsgericht hat durch die Richt

§ 351jAbs.

1 ASVG hat die Beschwerdeführerin die Kosten des Verfahrens in der Höhe von € 2.620,00 binnen 14 Tagen ab Zustellung dieses Erkenntnisses bei sonstiger Exekution zu tragen.römisch zwei.

Paragraph 351 j, Absatz eins, ASVG hat die Beschwerdeführerin die Kosten des Verfahrens in der Höhe von € 2.620,00 binnen 14 Tagen ab Zustellung dieses Erkenntnisses bei sonstiger Exekution zu tragen. B) Die Revision ist zulässig. , , TextEntscheidungsgründe:, Entscheidungsgründe: I. Verfahrensgang:römisch eins. Verfahrensgang: 1. Mit Antrag vom 20.09.2022 begehrte die XXXX GmbH (in weiterer Folge: Beschwerdeführerin) als vertriebsberechtigtes Unternehmen die Aufnahme der verfahrensgegenständlichen Arzneispezialität XXXX Filmtabletten (in weiterer Folge: XXXX ) mit dem Wirkstoff XXXX in den Gelben Bereich des Erstattungskodex der Sozialversicherung für die Abgabe von Arzneispezialitäten auf Rechnung eines Sozialversicherungsträgers im niedergelassenen Bereich (in weiterer Folge: Erstattungskodex). Die beantragte Arzneispezialität wurde von der Beschwerdeführerin

§ 23Abs.

2 Z 7 VO-EKO (mit der beantragten Arzneispezialität ist die erstmalige medikamentöse Behandlung einer Erkrankung möglich, welche bisher nichtmedikamentös behandelt wurde) und

§ 24Abs.

2 Z 6 VO-EKO (die beantragte Arzneispezialität hat einen wesentlichen zusätzlichen therapeutischen Nutzen für die Mehrzahl der Patienten/Patientinnen, welche für die Behandlung mit dem beantragten Mittel in Frage kommen, im Vergleich zu therapeutischen Alternativen) eingestuft.1. Mit Antrag vom 20.09.2022 begehrte die römisch 40 GmbH (in weiterer Folge: Beschwerdeführerin) als vertriebsberechtigtes Unternehmen die Aufnahme der verfahrensgegenständlichen Arzneispezialität römisch 40 Filmtabletten (in weiterer Folge: römisch 40 ) mit dem Wirkstoff römisch 40 in den Gelben Bereich des Erstattungskodex der Sozialversicherung für die Abgabe von Arzneispezialitäten auf Rechnung eines Sozialversicherungsträgers im niedergelassenen Bereich (in weiterer Folge: Erstattungskodex). Die beantragte Arzneispezialität wurde von der Beschwerdeführerin

Paragraph 23, Absatz 2, Ziffer 7, VO-EKO (mit der beantragten Arzneispezialität ist die erstmalige medikamentöse Behandlung einer Erkrankung möglich, welche bisher nichtmedikamentös behandelt wurde) und

Paragraph 24, Absatz 2, Ziffer 6, VO-EKO (die beantragte Arzneispezialität hat einen wesentlichen zusätzlichen therapeutischen Nutzen für die Mehrzahl der Patienten/Patientinnen, welche für die Behandlung mit dem beantragten Mittel in Frage kommen, im Vergleich zu therapeutischen Alternativen) eingestuft. Die Aufnahme wurde mit einem konkret angegebenen Preismodell und mit der Verwendung „Gelber Bereich RE1: zur Behandlung von Sehstörungen bei jugendlichen und erwachsenen Patienten mit Leberscher Hereditärer Optikusneuropathie (LHON). XXXX eignet sich für eine chef-(kontroll) ärztliche Langzeitbewilligung für 12 Monate (L12).“„Gelber Bereich RE1: zur Behandlung von Sehstörungen bei jugendlichen und erwachsenen Patienten mit Leberscher Hereditärer Optikusneuropathie (LHON). römisch 40 eignet sich für eine chef-(kontroll) ärztliche Langzeitbewilligung für 12 Monate (L12).“ Dieser Verwendungstext wurde mit Schreiben vom 16.12.2022 wie folgt adaptiert: „Zur Behandlung von Sehstörungen bei Jugendlichen und Erwachsenen mit klinisch gesicherter Leberscher hereditärer Optikusneuropathie (LHON). Die Behandlung muss beendet werden, wenn über einen Zeitraum von 48 Monaten keine klinisch relevante Verbesserung erreicht wird. Erstverordnung und Kontrolle der Therapieindikation nur in spezialisierten Zentren. XXXX eignet sich für eine chef(kontroll)ärztliche Langzeitbewilligung für 12 Monate (L12).“„Zur Behandlung von Sehstörungen bei Jugendlichen und Erwachsenen mit klinisch gesicherter Leberscher hereditärer Optikusneuropathie (LHON). Die Behandlung muss beendet werden, wenn über einen Zeitraum von 48 Monaten keine klinisch relevante Verbesserung erreicht wird. Erstverordnung und Kontrolle der Therapieindikation nur in spezialisierten Zentren. römisch 40 eignet sich für eine chef(kontroll)ärztliche Langzeitbewilligung für 12 Monate (L12).“ beantragt. 2. Mit nunmehr angefochtenem Bescheid wies der Dachverband der österreichischen Sozialversicherungsträger (in weiterer Folge: belangte Behörde) den Antrag der Beschwerdeführerin auf Aufnahme von XXXX in den Erstattungskodex

§ 27Abs.

1 VO-EKO ab (Spruchpunkt 1.). In Spruchpunkt

1. wurde XXXX aus dem Erstattungskodex gestrichen.
2. Mit nunmehr angefochtenem Bescheid wies der Dachverband der österreichischen Sozialversicherungsträger (in weiterer Folge: belangte Behörde) den Antrag der Beschwerdeführerin auf Aufnahme von römisch 40 in den Erstattungskodex

Paragraph 27, Absatz eins, VO-EKO ab (Spruchpunkt 1.). In Spruchpunkt 2. wurde römisch 40 aus dem Erstattungskodex gestrichen. In der Begründung hielt die belangte Behörde hinsichtlich der pharmakologischen Evaluation fest, dass der festgestellte Innovationsgrad

§ 23Abs.

2 Z 7 VO-EKO dem Antrag entspreche. Die bisherige Behandlung habe aus der Gabe von Sehhilfen und Vermeidung von toxischen Einflüssen (wie Alkohol, Tabak-/Umwelt-Rauch) bestanden. Es könnten keine medikamentösen therapeutischen Alternativen zum Vergleich mit der beantragten Arzneispezialität herangezogen werden. Im Erstattungskodex seien keine Arzneispezialitäten zur Behandlung von LHON gelistet. Die Standardbehandlung sei die Versorgung mit Sehhilfen. In der Evaluation werde daher auf einen Vergleich mit Placebo abgestellt. Auch das antragstellende Unternehmen habe keine therapeutischen Alternativen zum Vergleich mit der Schlüsselstärke herangezogen.In der Begründung hielt die belangte Behörde hinsichtlich der pharmakologischen Evaluation fest, dass der festgestellte Innovationsgrad

Paragraph 23, Absatz 2, Ziffer 7, VO-EKO dem Antrag entspreche. Die bisherige Behandlung habe aus der Gabe von Sehhilfen und Vermeidung von toxischen Einflüssen (wie Alkohol, Tabak-/Umwelt-Rauch) bestanden. Es könnten keine medikamentösen therapeutischen Alternativen zum Vergleich mit der beantragten Arzneispezialität herangezogen werden. Im Erstattungskodex seien keine Arzneispezialitäten zur Behandlung von LHON gelistet. Die Standardbehandlung sei die Versorgung mit Sehhilfen. In der Evaluation werde daher auf einen Vergleich mit Placebo abgestellt. Auch das antragstellende Unternehmen habe keine therapeutischen Alternativen zum Vergleich mit der Schlüsselstärke herangezogen. Die im Antrag angegebene Fallgruppe § 24 Abs. 2 Z 6 VO-EKO wurde im Zuge der medizinisch-therapeutischen Evaluation als nicht nachvollziehbar erachtet und festgestellt, dass eine Zuordnung

§ 24Abs.

2 VO-EKO nicht möglich sei.Die im Antrag angegebene Fallgruppe Paragraph 24, Absatz 2, Ziffer 6, VO-EKO wurde im Zuge der medizinisch-therapeutischen Evaluation als nicht nachvollziehbar erachtet und festgestellt, dass eine Zuordnung

Paragraph 24, Absatz 2, VO-EKO nicht möglich sei. Begründend wurde hiezu ausgeführt, dass bei Zusammenschau der zur Verfügung stehenden Daten die Wirkung von XXXX auf die Sehkraft bei LHON-Patienten und LHON-Patientinnen allenfalls eher gering zu sein scheine. In der Pivotalstudie habe lediglich eine numerische Verbesserung der Sehstärke (primärer Endpunkt nicht erreicht) gezeigt werden können, ein klinisch relevanter und statistisch signifikanter Unterschied zur Placebo-Gruppe habe mit der Behandlungsdauer von 6 Monaten nicht erreicht werden können. Hinweise aus der klinischen Praxis würden auf Visus-Verbesserungen nach über ein Jahr hinausgehender Behandlung sowie auf Verbesserungen auch bei Behandlungsbeginn erst in chronischen Stadien hindeuten, jedoch seien diese Erfahrungsberichte aufgrund fehlender Vergleichsgruppen sowie Spontanverbesserungen im natürlichen Verlauf der Erkrankung mit großer Unsicherheit behaftet. Es sei daher nicht eindeutig geklärt bzw. nachgewiesen, ob überhaupt ein klinisch relevanter Nutzen durch XXXX bestehe bzw. ob ein solcher erst entstehe, wenn länger als 6 Monate behandelt werde, wie lange die XXXX -Behandlung insgesamt dauern solle und inwiefern ein Behandlungsbeginn im chronischen Stadium noch sinnvoll sei. Eine Quantifizierung des therapeutischen Nutzens im Vergleich zu Placebo sei nicht möglich. Daher könne keine Einstufung

§ 24

VO-EKO erfolgen.Begründend wurde hiezu ausgeführt, dass bei Zusammenschau der zur Verfügung stehenden Daten die Wirkung von römisch 40 auf die Sehkraft bei LHON-Patienten und LHON-Patientinnen allenfalls eher gering zu sein scheine. In der Pivotalstudie habe lediglich eine numerische Verbesserung der Sehstärke (primärer Endpunkt nicht erreicht) gezeigt werden können, ein klinisch relevanter und statistisch signifikanter Unterschied zur Placebo-Gruppe habe mit der Behandlungsdauer von 6 Monaten nicht erreicht werden können. Hinweise aus der klinischen Praxis würden auf Visus-Verbesserungen nach über ein Jahr hinausgehender Behandlung sowie auf Verbesserungen auch bei Behandlungsbeginn erst in chronischen Stadien hindeuten, jedoch seien diese Erfahrungsberichte aufgrund fehlender Vergleichsgruppen sowie Spontanverbesserungen im natürlichen Verlauf der Erkrankung mit großer Unsicherheit behaftet. Es sei daher nicht eindeutig geklärt bzw. nachgewiesen, ob überhaupt ein klinisch relevanter Nutzen durch römisch 40 bestehe bzw. ob ein solcher erst entstehe, wenn länger als 6 Monate behandelt werde, wie lange die römisch 40 -Behandlung insgesamt dauern solle und inwiefern ein Behandlungsbeginn im chronischen Stadium noch sinnvoll sei. Eine Quantifizierung des therapeutischen Nutzens im Vergleich zu Placebo sei nicht möglich. Daher könne keine Einstufung

Paragraph 24, VO-EKO erfolgen. Im Rahmen der eingereichten klinischen Studie (= Pivotalstudie; Klopstock T et al, A randomized placebo-controlled trial of XXXX in Leber’s hereditary optic neuropathy, Brain 2011: 134; 2677–2686 – RHODOS) habe der primäre Endpunkt keine statistische Signifikanz erreicht. Auch der wichtigste sekundäre Endpunkt habe statistische Signifikanz verfehlt, habe jedoch einen größeren Unterschied der Sehstärke zwischen den Gruppen aufgewiesen.Im Rahmen der eingereichten klinischen Studie (= Pivotalstudie; Klopstock T et al, A randomized placebo-controlled trial of römisch 40 in Leber’s hereditary optic neuropathy, Brain 2011: 134; 2677–2686 – RHODOS) habe der primäre Endpunkt keine statistische Signifikanz erreicht. Auch der wichtigste sekundäre Endpunkt habe statistische Signifikanz verfehlt, habe jedoch einen größeren Unterschied der Sehstärke zwischen den Gruppen aufgewiesen. Den Ergebnissen des eingereichten Posters der LEROS-Studie (Llòria X et al, The LEROS Study Group; EUNOS Poster, June 2022, Neuro-Ophthalmology, Volume 46, 2022 – Issue sup1: 15th EUNOS Congress P040, P041) könnte mangels unabhängiger externer Überprüfung und mangels möglicher Überprüfbarkeit durch den Dachverband nicht die nach der VO-EKO geforderte Aussagekraft zugemessen werden. Diese Darstellung der Studie und deren Daten würden daher als nicht ausreichend angesehen. Mit Stellungnahme des Unternehmens vom 16.12.2022 sei eine aktualisierte Fachinformation übermittelt worden, die eine Beschreibung der LEROS-Studie enthalte, eine Publikation dieser Studie sei allerdings nicht übermittelt worden. Die beschriebene Datenlage sei wegen ihrer Limitationen (nicht randomisiert, nicht verblindet, nur historische Kontrollgruppe) nicht geeignet, den Nutzen zu belegen und zu quantifizieren.Den Ergebnissen des eingereichten Posters der LEROS-Studie (Llòria römisch zehn et al, The LEROS Study Group; EUNOS Poster, June 2022, Neuro-Ophthalmology, Volume 46, 2022 – Issue sup1: 15th EUNOS Congress P040, P041) könnte mangels unabhängiger externer Überprüfung und mangels möglicher Überprüfbarkeit durch den Dachverband nicht die nach der VO-EKO geforderte Aussagekraft zugemessen werden. Diese Darstellung der Studie und deren Daten würden daher als nicht ausreichend angesehen. Mit Stellungnahme des Unternehmens vom 16.12.2022 sei eine aktualisierte Fachinformation übermittelt worden, die eine Beschreibung der LEROS-Studie enthalte, eine Publikation dieser Studie sei allerdings nicht übermittelt worden. Die beschriebene Datenlage sei wegen ihrer Limitationen (nicht randomisiert, nicht verblindet, nur historische Kontrollgruppe) nicht geeignet, den Nutzen zu belegen und zu quantifizieren. Zu der eingereichten retrospektiven explorativen Studie (= Erfahrungen mit XXXX behandelten LHON-Patienten und LHON-Patientinnen aus der Universität Wien; Pemp B et al, Changes in Visual Function and Correlations with Inner Retinal Structure in Acute and Chronic Leber’s Hereditary Optic Neuropathy Patients after Treatment with XXXX , J. Clin. Med. 2021, 10, 151) wurde ausgeführt, dass die Daten von 23 genetisch bestätigten LHON-Patienten und LHON-Patientinnen, die in der ophthalmologischen Abteilung des AKH Wien behandelt worden seien und eine Nachbeobachtungszeit von mindestens 12 Monaten nach Behandlungsbeginn gehabt hatten, in diese retrospektive Studie aufgenommen worden seien. In allen drei definierten Gruppen sei eine Verbesserung der Sehkraft beschrieben worden. Da es keine Vergleichsgruppe gegeben habe, sei es aber schwierig zu beurteilen, inwiefern die Effekte auf die Behandlung mit XXXX zurückzuführen seien oder dem natürlichen Verlauf der Erkrankung entsprechen würden, wo auch spontane Besserungen vorkommen würden. Welchen Beitrag XXXX zu der festgestellten Verbesserung der Sehkraft auch in chronischen Stadien über ein Jahr nach Behandlungsbeginn hinaus leiste, sei letztlich durch die vorhandenen Daten nicht ausreichend geklärt, die explorative Studie liefere allenfalls Hinweise auf eine mögliche Wirkung bei einer längeren Behandlungsdauer und in chronischen Stadien.Zu der eingereichten retrospektiven explorativen Studie (= Erfahrungen mit römisch 40 behandelten LHON-Patienten und LHON-Patientinnen aus der Universität Wien; Pemp B et al, Changes in Visual Function and Correlations with Inner Retinal Structure in Acute and Chronic Leber’s Hereditary Optic Neuropathy Patients after Treatment with römisch 40 , J. Clin. Med. 2021, 10, 151) wurde ausgeführt, dass die Daten von 23 genetisch bestätigten LHON-Patienten und LHON-Patientinnen, die in der ophthalmologischen Abteilung des AKH Wien behandelt worden seien und eine Nachbeobachtungszeit von mindestens 12 Monaten nach Behandlungsbeginn gehabt hatten, in diese retrospektive Studie aufgenommen worden seien. In allen drei definierten Gruppen sei eine Verbesserung der Sehkraft beschrieben worden. Da es keine Vergleichsgruppe gegeben habe, sei es aber schwierig zu beurteilen, inwiefern die Effekte auf die Behandlung mit römisch 40 zurückzuführen seien oder dem natürlichen Verlauf der Erkrankung entsprechen würden, wo auch spontane Besserungen vorkommen würden. Welchen Beitrag römisch 40 zu der festgestellten Verbesserung der Sehkraft auch in chronischen Stadien über ein Jahr nach Behandlungsbeginn hinaus leiste, sei letztlich durch die vorhandenen Daten nicht ausreichend geklärt, die explorative Studie liefere allenfalls Hinweise auf eine mögliche Wirkung bei einer längeren Behandlungsdauer und in chronischen Stadien. Da der therapeutische Nutzen von XXXX anhand der vorliegenden Daten nicht ausreichend belegt/quantifizierbar sei, werde sowohl die bei Antragstellung beantragte Verwendung als auch der in einer Stellungnahme vom 16.12.2022 „vorgeschlagene“ Verwendungstext aus medizinischer Sicht nicht akzeptiert. Die Verwendung solle wie folgt festgelegt werden: „Keine Aufnahme in den Erstattungskodex.“Da der therapeutische Nutzen von römisch 40 anhand der vorliegenden Daten nicht ausreichend belegt/quantifizierbar sei, werde sowohl die bei Antragstellung beantragte Verwendung als auch der in einer Stellungnahme vom 16.12.2022 „vorgeschlagene“ Verwendungstext aus medizinischer Sicht nicht akzeptiert. Die Verwendung solle wie folgt festgelegt werden: „Keine Aufnahme in den Erstattungskodex.“ Zur Überprüfung und Festlegung der Validität der medizinisch-therapeutischen Angaben

§ 24Abs.

3 VO-EKO bei vorgelegten pharmaökonomischen Studien führte die belangte Behörde aus, dass eine pharmakoökonomische Studie aufgrund der Bestimmungen der VO-EKO zwingend vorgesehen, vom antragstellenden Unternehmen jedoch nicht vorgelegt worden sei.Zur Überprüfung und Festlegung der Validität der medizinisch-therapeutischen Angaben

Paragraph 24, Absatz 3, VO-EKO bei vorgelegten pharmaökonomischen Studien führte die belangte Behörde aus, dass eine pharmakoökonomische Studie aufgrund der Bestimmungen der VO-EKO zwingend vorgesehen, vom antragstellenden Unternehmen jedoch nicht vorgelegt worden sei.

§ 25

VO-EKO basiere die gesundheitsökonomische Evaluation auf dem Ergebnis der medizinisch-therapeutischen Evaluation. Da die Zuordnung zu den Fallgruppen nach § 24 Abs. 2 VO-EKO nicht möglich sei und die Aufnahme in den Erstattungskodes medizinisch abgelehnt werde, fehle die Grundlage zur Durchführung der gesundheitsökonomischen Evaluation. Ohne positive medizinische Bewertung könne aber die Wirtschaftlichkeit (unabhängig vom Fabriksabgabepreis/FAP) nicht gegeben sein.

Paragraph 25, VO-EKO basiere die gesundheitsökonomische Evaluation auf dem Ergebnis der medizinisch-therapeutischen Evaluation. Da die Zuordnung zu den Fallgruppen nach Paragraph 24, Absatz 2, VO-EKO nicht möglich sei und die Aufnahme in den Erstattungskodes medizinisch abgelehnt werde, fehle die Grundlage zur Durchführung der gesundheitsökonomischen Evaluation. Ohne positive medizinische Bewertung könne aber die Wirtschaftlichkeit (unabhängig vom Fabriksabgabepreis/FAP) nicht gegeben sein. Daher seien die Voraussetzungen für die Anführung im Gelben Bereich des Erstattungskodex nicht gegeben, der Antrag sei somit

§ 27Abs.

1 VO-EKO abzuweisen und die Arzneispezialität aus dem Roten Bereich des Erstattungskodex zu streichen gewesen.Daher seien die Voraussetzungen für die Anführung im Gelben Bereich des Erstattungskodex nicht gegeben, der Antrag sei somit

Paragraph 27, Absatz eins, VO-EKO abzuweisen und die Arzneispezialität aus dem Roten Bereich des Erstattungskodex zu streichen gewesen. 3. Gegen diesen Bescheid richtete sich die vorliegende, fristgemäß eingebrachte Beschwerde, da die belangte Behörde ihr Ermessen falsch ausgeübt habe. Hinsichtlich der Einstufung wurde vorgebracht, dass Placebo keine therapeutische Alternative als Grundlage für die medizinisch therapeutische Evaluation darstelle. Auch kenne die VO-EKO eine Einstufung „Zuordnung ist nicht möglich“ nicht; der Dachverband habe hier keinen Ermessensspielraum, eine Einstufung sei zwingend erforderlich. Wenn Placebo als therapeutische Alternative

§ 23VO-EKO gewählt werde, sollte die Einordnung § 24 Abs.

2 Z 2 VO-EKO (weitere Therapieoption mit gleichem oder ähnlichem therapeutischen Nutzen im Vergleich zu Placebo) lauten. Zu dem Punkt, dass die LEROS-Studie keinen Eingang in die Zusammenfassung der Merkmale gefunden habe, wurde auf das Erkenntnis des Verwaltungsgerichtshofes vom 29.01.2019, Ra 2018/08/0238, verwiesen, wonach auch „nachrangigen“ Unterlagen entscheidender Beweiswert zukommen könne. Das gelte auch für die Publikation der Universität Wien. Zu der Pivotal-Studie wurde ausgeführt, dass statistische Relevanz sich mit der Übertragbarkeit von in einer Studie enthaltenen Ergebnissen auf andere Patienten beschäftige. Dieser Wert sage aber nichts über den klinischen Nutzen der Therapie aus. Klinischer Nutzen liege gegenständlich eindeutig vor. Der Dachverband irre auch, dass der Unterschied bei den Endpunkten zwischen 3 bzw. 6 Buchstaben von fraglicher klinischer Relevanz wäre. Letztlich wurde der belangten Behörde eine Außerachtlassung von Besonderheiten, die für klinische Versuche für Orphan Drugs gelten würden, vorgeworfen.3. Gegen diesen Bescheid richtete sich die vorliegende, fristgemäß eingebrachte Beschwerde, da die belangte Behörde ihr Ermessen falsch ausgeübt habe. Hinsichtlich der Einstufung wurde vorgebracht, dass Placebo keine therapeutische Alternative als Grundlage für die medizinisch therapeutische Evaluation darstelle. Auch kenne die VO-EKO eine Einstufung „Zuordnung ist nicht möglich“ nicht; der Dachverband habe hier keinen Ermessensspielraum, eine Einstufung sei zwingend erforderlich. Wenn Placebo als therapeutische Alternative

Paragraph 23, VO-EKO gewählt werde, sollte die Einordnung Paragraph 24, Absatz 2, Ziffer 2, VO-EKO (weitere Therapieoption mit gleichem oder ähnlichem therapeutischen Nutzen im Vergleich zu Placebo) lauten. Zu dem Punkt, dass die LEROS-Studie keinen Eingang in die Zusammenfassung der Merkmale gefunden habe, wurde auf das Erkenntnis des Verwaltungsgerichtshofes vom 29.01.2019, Ra 2018/08/0238, verwiesen, wonach auch „nachrangigen“ Unterlagen entscheidender Beweiswert zukommen könne. Das gelte auch für die Publikation der Universität Wien. Zu der Pivotal-Studie wurde ausgeführt, dass statistische Relevanz sich mit der Übertragbarkeit von in einer Studie enthaltenen Ergebnissen auf andere Patienten beschäftige. Dieser Wert sage aber nichts über den klinischen Nutzen der Therapie aus. Klinischer Nutzen liege gegenständlich eindeutig vor. Der Dachverband irre auch, dass der Unterschied bei den Endpunkten zwischen 3 bzw. 6 Buchstaben von fraglicher klinischer Relevanz wäre. Letztlich wurde der belangten Behörde eine Außerachtlassung von Besonderheiten, die für klinische Versuche für Orphan Drugs gelten würden, vorgeworfen.

1. Die Beschwerde und der Bezug habende Verwaltungsakt langten am 24.03.2023 beim Bundesverwaltungsgericht ein.
2. In ihrer Stellungnahme vom 12.04.2023 replizierte die belangte Behörde auf das Beschwerdevorbringen und beantragte die Abweisung der Beschwerde. Im Rahmen der rechtlichen Stellungnahme wies sie darauf hin, dass - übereinstimmend mit dem vertriebsberechtigten Unternehmen - im Erstattungskodex keine Arzneispezialitäten zur Behandlung von LHON zur Verfügung stehen würden. Da sohin keine vergleichbaren therapeutischen Alternativen zur Verfügung stünden, sei ein Vergleich gegenüber Placebo die logische Konsequenz. Worin diesbezüglich die konkrete Beschwer des vertriebsberechtigten Unternehmens liege, bleibe offen. Zur medizinisch-therapeutischen Evaluation wurde ausgeführt, dass der therapeutische Nutzen aufgrund der Datenlage nicht quantifizierbar gewesen sei, sodass keine ziffernmäßige Einstufung habe vorgenommen werden können. Eine Nicht-Einstufung sei vom Bundesverwaltungsgericht in ähnlichen Fällen nicht beanstandet worden und stelle keine Ermessensüberschreitung dar. Zu dem vorgelegten Abstract zur LEROS-Studie wurde darauf hingewiesen, dass einem Abstract als einseitig durch das Unternehmen vorgenommene Zusammenfassung einer Studie mangels unabhängiger externer Überprüfung und mangels möglicher Überprüfung durch den Dachverband nicht die nach der VO-EKO geforderte Aussagekraft beigemessen werden könne. Dem stehe auch die in der Beschwerde zitierte Entscheidung des Verwaltungsgerichtshofes nicht entgegen, in der auf die Evidenzhierarchie des § 24 Abs. 3 VO-EKO verwiesen werde.
3. In ihrer Stellungnahme vom 12.04.2023 replizierte die belangte Behörde auf das Beschwerdevorbringen und beantragte die Abweisung der Beschwerde. Im Rahmen der rechtlichen Stellungnahme wies sie darauf hin, dass - übereinstimmend mit dem vertriebsberechtigten Unternehmen - im Erstattungskodex keine Arzneispezialitäten zur Behandlung von LHON zur Verfügung stehen würden. Da sohin keine vergleichbaren therapeutischen Alternativen zur Verfügung stünden, sei ein Vergleich gegenüber Placebo die logische Konsequenz. Worin diesbezüglich die konkrete Beschwer des vertriebsberechtigten Unternehmens liege, bleibe offen. Zur medizinisch-therapeutischen Evaluation wurde ausgeführt, dass der therapeutische Nutzen aufgrund der Datenlage nicht quantifizierbar gewesen sei, sodass keine ziffernmäßige Einstufung habe vorgenommen werden können. Eine Nicht-Einstufung sei vom Bundesverwaltungsgericht in ähnlichen Fällen nicht beanstandet worden und stelle keine Ermessensüberschreitung dar. Zu dem vorgelegten Abstract zur LEROS-Studie wurde darauf hingewiesen, dass einem Abstract als einseitig durch das Unternehmen vorgenommene Zusammenfassung einer Studie mangels unabhängiger externer Überprüfung und mangels möglicher Überprüfung durch den Dachverband nicht die nach der VO-EKO geforderte Aussagekraft beigemessen werden könne. Dem stehe auch die in der Beschwerde zitierte Entscheidung des Verwaltungsgerichtshofes nicht entgegen, in der auf die Evidenzhierarchie des Paragraph 24, Absatz 3, VO-EKO verwiesen werde. In der medizinischen Stellungnahme wurde zu einer Orphan-Drug-Einstufung festgehalten, dass der Gold-Standard für gute Evidenz ein verblindetes, randomisiertes, kontrolliertes Design sei, welches auch in Orphan-Drug-Studien anzustreben sei. Bei Produkten mit kleineren Populationen gebe es Einschränkungen bei der Patientenrekrutierung, sodass die Ergebnisse bei kleinen Populationen in der Regel unsicherer seien als bei großen. Die Pivotalstudie (RHODOS), die beste verfügbare Evidenz von XXXX , habe mit dem verblindeten, multizentrischen, randomisierten und placebokontrollierten Design mit 85 Patienten und Patientinnen ein

den Richtlinien der „Guideline On Clinical Trials In Small Populations“ (EMEA, London, 27 July 2006 Doc. Ref. CHMP/EWP/83561/2005) angemessenes Design aufgewiesen. Deren Ergebnisse (primärer und sekundärer Endpunkt) hätten jedoch keine statistische Signifikanz erreicht und seien auch von fraglicher klinischer Relevanz. In der Evaluation sei dementsprechend nicht die Anzahl der Probanden und Probandinnen oder das Design bzw. die Wahl der Endpunkte kritisiert worden, sondern müssten die Ergebnisse der Studie als unsicher eingestuft werden. Da die statistische Signifikanz nicht erreicht worden sei, könnten die Unterschiede zwischen den Gruppen auch zufällig entstanden sein. In der Beschwerde angeführte Ergebnisse der modifizierten Intention to Treat Population (mITT) bei der Pivotalstudie seien in der Evaluation nicht berücksichtigt worden, da der Ausschluss von Patienten und Patientinnen mit fehlerhaften Messwerten bzw. spontaner Visusverbesserung im Widerspruch zum ITT-Prinzip stehe und aus methodischer Sicht fragwürdig sei. Diese Analysen seien daher im Gleichklang zur Sichtweise der EMA als methodisch nicht adäquat beurteilt worden und hätten demzufolge keine Beachtung in der Evaluation gefunden. Die vorgelegten Unterlagen betreffend zwei weitere Studien würden sich in Design und Evidenzgrad unterscheiden und seien sorgfältig einzeln analysiert worden. Die nur als Abstract vorgelegte LEROS-Studie habe nicht angemessen bewertet werden können. Die retrospektive explorative Studie aus dem AKH Wien sei hingegen vollumfänglich in die Gesamtbewertung eingeflossen. Aufgrund des retrospektiven Designs mit Datenauswertung von lediglich 23 LHON-Patienten und LHON-Patientinnen aus dem AKH sei diese Studie aber im Rang der Validität der Evidenz wesentlich geringer als die prospektive, randomisierte, verblindete und kontrollierte Pivotalstudie und müsse dies in der Interpretation der Aussagekraft natürlich berücksichtigt werden. Diese Studie liefere Hinweise auf eine mögliche Wirkung bei einer längeren Behandlungsdauer und in chronischen Stadien und biete daher interessante Zusatzinformationen zur Pivotalstudie.In der medizinischen Stellungnahme wurde zu einer Orphan-Drug-Einstufung festgehalten, dass der Gold-Standard für gute Evidenz ein verblindetes, randomisiertes, kontrolliertes Design sei, welches auch in Orphan-Drug-Studien anzustreben sei. Bei Produkten mit kleineren Populationen gebe es Einschränkungen bei der Patientenrekrutierung, sodass die Ergebnisse bei kleinen Populationen in der Regel unsicherer seien als bei großen. Die Pivotalstudie (RHODOS), die beste verfügbare Evidenz von römisch 40 , habe mit dem verblindeten, multizentrischen, randomisierten und placebokontrollierten Design mit 85 Patienten und Patientinnen ein

den Richtlinien der „Guideline On Clinical Trials In Small Populations“ (EMEA, London, 27 July 2006 Doc. Ref. CHMP/EWP/83561/2005) angemessenes Design aufgewiesen. Deren Ergebnisse (primärer und sekundärer Endpunkt) hätten jedoch keine statistische Signifikanz erreicht und seien auch von fraglicher klinischer Relevanz. In der Evaluation sei dementsprechend nicht die Anzahl der Probanden und Probandinnen oder das Design bzw. die Wahl der Endpunkte kritisiert worden, sondern müssten die Ergebnisse der Studie als unsicher eingestuft werden. Da die statistische Signifikanz nicht erreicht worden sei, könnten die Unterschiede zwischen den Gruppen auch zufällig entstanden sein. In der Beschwerde angeführte Ergebnisse der modifizierten Intention to Treat Population (mITT) bei der Pivotalstudie seien in der Evaluation nicht berücksichtigt worden, da der Ausschluss von Patienten und Patientinnen mit fehlerhaften Messwerten bzw. spontaner Visusverbesserung im Widerspruch zum ITT-Prinzip stehe und aus methodischer Sicht fragwürdig sei. Diese Analysen seien daher im Gleichklang zur Sichtweise der EMA als methodisch nicht adäquat beurteilt worden und hätten demzufolge keine Beachtung in der Evaluation gefunden. Die vorgelegten Unterlagen betreffend zwei weitere Studien würden sich in Design und Evidenzgrad unterscheiden und seien sorgfältig einzeln analysiert worden. Die nur als Abstract vorgelegte LEROS-Studie habe nicht angemessen bewertet werden können. Die retrospektive explorative Studie aus dem AKH Wien sei hingegen vollumfänglich in die Gesamtbewertung eingeflossen. Aufgrund des retrospektiven Designs mit Datenauswertung von lediglich 23 LHON-Patienten und LHON-Patientinnen aus dem AKH sei diese Studie aber im Rang der Validität der Evidenz wesentlich geringer als die prospektive, randomisierte, verblindete und kontrollierte Pivotalstudie und müsse dies in der Interpretation der Aussagekraft natürlich berücksichtigt werden. Diese Studie liefere Hinweise auf eine mögliche Wirkung bei einer längeren Behandlungsdauer und in chronischen Stadien und biete daher interessante Zusatzinformationen zur Pivotalstudie. Die EMA habe in der Pivotalstudie einen positiven Trend zugunsten von XXXX gesehen, daher sei XXXX auch zugelassen worden. Ein möglicher Nutzen gegenüber Placebo bzw. keiner medikamentösen Behandlung könne aber nicht quantifiziert werden und sei im Sinne der „evidence based medicine“ nicht eindeutig bewiesen. Auch der Gemeinsame Bundesausschuss GBA, der in Deutschland über die Nutzenbewertung von Arzneimitteln beschließe, habe den Zusatznutzen von XXXX aufgrund der wissenschaftlichen Datengrundlage als nicht quantifizierbar eingestuft.Die EMA habe in der Pivotalstudie einen positiven Trend zugunsten von römisch 40 gesehen, daher sei römisch 40 auch zugelassen worden. Ein möglicher Nutzen gegenüber Placebo bzw. keiner medikamentösen Behandlung könne aber nicht quantifiziert werden und sei im Sinne der „evidence based medicine“ nicht eindeutig bewiesen. Auch der Gemeinsame Bundesausschuss GBA, der in Deutschland über die Nutzenbewertung von Arzneimitteln beschließe, habe den Zusatznutzen von römisch 40 aufgrund der wissenschaftlichen Datengrundlage als nicht quantifizierbar eingestuft. Zur Heranziehung von Placebo als therapeutische Alternative wurde unter anderem darauf hingewiesen, dass auch die Pivotalstudie als Kontrollgruppe einen Placebo-Arm habe. Die Einstufung gegenüber Placebo vorzunehmen, sei im Sinne der VO-EKO, damit ein Nutzenvergleich überhaupt angestellt werden könne. Im Ergebnis sei daher die Beweislage zur Wirksamkeit unsicher und handle es sich bezüglich der Wirkung von XXXX allenfalls um einen „positiven Trend“, aber keinen Nachweis.Im Ergebnis sei daher die Beweislage zur Wirksamkeit unsicher und handle es sich bezüglich der Wirkung von römisch 40 allenfalls um einen „positiven Trend“, aber keinen Nachweis. 6. Am 19.10.2023 fand vor dem Bundesverwaltungsgericht eine mündliche Verhandlung statt, an welcher die Beschwerdeführerin sowie Vertreter und Vertreterinnen der belangten Behörde teilnahmen. Im Zuge dieser Verhandlung legte die Beschwerdeführerin ein Schreiben der Universitätsklinik Wien für Augenheilkunde und Optometrie vom 12.05.2023, gerichtet an das Bundesverwaltungsgericht, vor, in welchem ein namentlich genannter Facharzt für Augenheilkunde und Optometrie um „Berücksichtigung“ seiner (im Schreiben folgenden) „Stellungnahme zum Beschwerdegegenstand“ ersuchte. Das mittels Audiogerät aufgenommene Verhandlungsprotokoll wurde nach Übertragung den Parteien zugestellt. Einwendungen hiezu wurden keine erhoben. II. Das Bundesverwaltungsgericht hat erwogen:römisch zwei. Das Bundesverwaltungsgericht hat erwogen: Beweis wurde erhoben durch Einsicht in den vorliegenden Verwaltungsakt und in den Gerichtsakt, durch Befragung der Parteien in der mündlichen Verhandlung vor dem Bundesverwaltungsgericht sowie durch Einsichtnahme in den Erstattungskodex. 1. Feststellungen und Beweiswürdigung: 1.1. Die zentrale Zulassung der verfahrensgegenständlichen Arzneispezialität durch die Europäische Arzneimittelbehörde erfolgte im Juni 2015. Die Beschwerdeführerin beantragte am 20.09.2022 als vertriebsberechtigtes Unternehmen dieser Arzneispezialität die Aufnahme in den Gelben Bereich des Erstattungskodex mit einem konkret angegebenen Preismodell und mit der Verwendung (in der Fassung 16.12.2022) „Zur Behandlung von Sehstörungen bei Jugendlichen und Erwachsenen mit klinisch gesicherter Leberscher hereditärer Optikusneuropathie (LHON). Die Behandlung muss beendet werden, wenn über einen Zeitraum von 48 Monaten keine klinisch relevante Verbesserung erreicht wird. Erstverordnung und Kontrolle der Therapieindikation nur in spezialisierten Zentren. XXXX eignet sich für eine chef(kontroll)ärztliche Langzeitbewilligung für 12 Monate (L12).“„Zur Behandlung von Sehstörungen bei Jugendlichen und Erwachsenen mit klinisch gesicherter Leberscher hereditärer Optikusneuropathie (LHON). Die Behandlung muss beendet werden, wenn über einen Zeitraum von 48 Monaten keine klinisch relevante Verbesserung erreicht wird. Erstverordnung und Kontrolle der Therapieindikation nur in spezialisierten Zentren. römisch 40 eignet sich für eine chef(kontroll)ärztliche Langzeitbewilligung für 12 Monate (L12).“ Die Arzneispezialität wurde im Antrag den Fallgruppen

§ 23Abs.

2 Z 7 VO-EKO („Mit der beantragten Arzneispezialität ist die erstmalige medikamentöse Behandlung einer Erkrankung möglich, welche bisher nichtmedikamentös behandelt wurde.“) und

§ 24Abs.

2 Z 6 VO-EKO („Die beantragte Arzneispezialität hat einen wesentlichen zusätzlichen therapeutischen Nutzen für die Mehrzahl der Patienten / Patientinnen, welche für die Behandlung mit dem beantragten Mittel in Frage kommen, im Vergleich zu therapeutischen Alternativen (§ 23 Abs. 1).“) zugeordnet.Die Arzneispezialität wurde im Antrag den Fallgruppen

Paragraph 23, Absatz 2, Ziffer 7, VO-EKO („Mit der beantragten Arzneispezialität ist die erstmalige medikamentöse Behandlung einer Erkrankung möglich, welche bisher nichtmedikamentös behandelt wurde.“) und

Paragraph 24, Absatz 2, Ziffer 6, VO-EKO („Die beantragte Arzneispezialität hat einen wesentlichen zusätzlichen therapeutischen Nutzen für die Mehrzahl der Patienten / Patientinnen, welche für die Behandlung mit dem beantragten Mittel in Frage kommen, im Vergleich zu therapeutischen Alternativen (Paragraph 23, Absatz eins,).“) zugeordnet. 1.2. Im Erstattungskodex sind keine Arzneispezialitäten zur Behandlung von LHON gelistet. Die von der Beschwerdeführerin beantragte und von der belangten Behörde bestätigte Einstufung

§ 23Abs.

2 Z 7 VO-EKO erfolgte sohin zu Recht. Dadurch ergibt sich auch, dass keine medikamentösen Behandlungsmethoden gelistet sind, die als therapeutische Alternativen in Frage kommen.1.2. Im Erstattungskodex sind keine Arzneispezialitäten zur Behandlung von LHON gelistet. Die von der Beschwerdeführerin beantragte und von der belangten Behörde bestätigte Einstufung

Paragraph 23, Absatz 2, Ziffer 7, VO-EKO erfolgte sohin zu Recht. Dadurch ergibt sich auch, dass keine medikamentösen Behandlungsmethoden gelistet sind, die als therapeutische Alternativen in Frage kommen. Die Behandlung der Erkrankung erfolgte bisher durch Sehhilfen als unterstützende Maßnahme und durch Vermeidung toxischer Einflüsse wie Alkohol, Rauch (Tabak und Umwelt) sowie bestimmter Antibiotika. 1.3. Nicht festgestellt wird, dass die gegenständliche Arzneispezialität einen quantifizierbaren Nutzen aufweist. Sohin wird auch nicht festgestellt, dass XXXX den beantragten wesentlichen zusätzlichen therapeutischen Nutzen für die Mehrzahl der Patienten und Patientinnen, welche für die Behandlung mit dem beantragten Mittel in Frage kommen, (§ 24 Abs. 2 Z 6 VO-EKO) aufweist. Es handelt sich dabei um die höchstmögliche Einstufung im Rahmen der medizinisch-therapeutischen Evaluation, die nur dann in Betracht kommt, wenn bedeutende Verbesserungen gegenüber vorhandenen therapeutischen Alternativen nachweisbar sind; bei chronischen Erkrankungen kann auch eine – eindeutig objektivierbare – erhebliche Verbesserung der Lebensqualität einen wesentlichen therapeutischen Zusatznutzen begründen. Sohin wird auch nicht festgestellt, dass römisch 40 den beantragten wesentlichen zusätzlichen therapeutischen Nutzen für die Mehrzahl der Patienten und Patientinnen, welche für die Behandlung mit dem beantragten Mittel in Frage kommen, (Paragraph 24, Absatz 2, Ziffer 6, VO-EKO) aufweist. Es handelt sich dabei um die höchstmögliche Einstufung im Rahmen der medizinisch-therapeutischen Evaluation, die nur dann in Betracht kommt, wenn bedeutende Verbesserungen gegenüber vorhandenen therapeutischen Alternativen nachweisbar sind; bei chronischen Erkrankungen kann auch eine – eindeutig objektivierbare – erhebliche Verbesserung der Lebensqualität einen wesentlichen therapeutischen Zusatznutzen begründen. 1.3.1. Die seitens der Beschwerdeführerin beigebrachten Studien waren nicht geeignet, einen hinreichend quantifizierbaren therapeutischen Nutzen nachzuweisen. Von der Beschwerdeführerin vorgelegt und als Evidenzbasis für die Entscheidung der Heilmittel-Evaluierungs-Kommission (in weiterer Folge: HEK) und der belangten Behörde zu Grunde gelegten wurden folgende Unterlagen:

1. a)Klinische Studie 1 (= Pivotalstudie; Klopstock T et al, A randomized placebo-controlled trial of XXXX in Leber’s hereditary optic neuropathy, Brain 2011: 134; 2677–2686 (RHODOS)): Es handelt sich um eine 24-wöchige multizentrische (Deutschland, England, Kanada), randomisierte, placebokontrollierte Doppelblindstudie an 85 Patienten und Patientinnen. Der primäre Endpunkt war die beste Verbesserung der Sehschärfe („Visual Acuity“, VA, definiert als das Ergebnis des Auges mit der deutlichsten Verbesserung der Sehschärfe vom Studienbeginn bis zu Woche 24, bestimmt anhand von ETDRS-Tafeln). Der wichtigste sekundäre Endpunkt war die Veränderung der besten Sehschärfe (gemessen als Vergleich der Sehschärfe des besten Auges zur Baseline mit dem besten Auge zu Woche 24).
2. a)Klinische Studie 1 (= Pivotalstudie; Klopstock T et al, A randomized placebo-controlled trial of römisch 40 in Leber’s hereditary optic neuropathy, Brain 2011: 134; 2677–2686 (RHODOS)): Es handelt sich um eine 24-wöchige multizentrische (Deutschland, England, Kanada), randomisierte, placebokontrollierte Doppelblindstudie an 85 Patienten und Patientinnen. Der primäre Endpunkt war die beste Verbesserung der Sehschärfe („Visual Acuity“, VA, definiert als das Ergebnis des Auges mit der deutlichsten Verbesserung der Sehschärfe vom Studienbeginn bis zu Woche 24, bestimmt anhand von ETDRS-Tafeln). Der wichtigste sekundäre Endpunkt war die Veränderung der besten Sehschärfe (gemessen als Vergleich der Sehschärfe des besten Auges zur Baseline mit dem besten Auge zu Woche 24). Im Ergebnis konnte in dieser Studie ein therapeutischer Nutzen der Arzneispezialität XXXX nicht nachgewiesen werden, da sowohl der primäre Endpunkt als auch der wichtigste sekundäre Endpunkt keine statistische Signifikanz in der Intention-to-treat Population erreichten. Unter Berücksichtigung der Validität der Evidenz

§ 24Abs.

3 VO-EKO war in der Gesamtbetrachtung trotz der sich aus der retrospektiven explorativen Studie ergebenden Hinweise auf eine mögliche Wirkung bei einer längeren Behandlungsdauer mit XXXX und in chronischen Stadien aufgrund der Ergebnisse der Pivotalstudie festzustellen, dass ein therapeutischer Nutzen von XXXX nicht nachgewiesen wurde.Im Ergebnis konnte in dieser Studie ein therapeutischer Nutzen der Arzneispezialität römisch 40 nicht nachgewiesen werden, da sowohl der primäre Endpunkt als auch der wichtigste sekundäre Endpunkt keine statistische Signifikanz in der Intention-to-treat Population erreichten. Unter Berücksichtigung der Validität der Evidenz

Paragraph 24, Absatz 3, VO-EKO war in der Gesamtbetrachtung trotz der sich aus der retrospektiven explorativen Studie ergebenden Hinweise auf eine mögliche Wirkung bei einer längeren Behandlungsdauer mit römisch 40 und in chronischen Stadien aufgrund der Ergebnisse der Pivotalstudie festzustellen, dass ein therapeutischer Nutzen von römisch 40 nicht nachgewiesen wurde. Unter dem Punkt „Discussion“ wurde festgehalten [Hervorhebung durch BVwG]: „Although this study did not meet the primary end-point, all pre-specified secondary visual acuity end-points, subgroup, and responder analyses pointed towards a beneficial effect for XXXX , particularly for patients with discordant visual acuities between the two eyes.“ Unter dem Punkt „Discussion“ wurde festgehalten [Hervorhebung durch BVwG]: „Although this study did not meet the primary end-point, all pre-specified secondary visual acuity end-points, subgroup, and responder analyses pointed towards a beneficial effect for römisch 40 , particularly for patients with discordant visual acuities between the two eyes.“

1. b)Poster zur LEROS-Studie (Llòria X et al, The LEROS Study Group; EUNOS Poster, June 2022, Neuro-Ophthalmology, Volume 46, 2022 - Issue sup1: 15th EUNOS Congress P040, P041): Bis dato ist nur eine Vorlage von einem Poster bzw. Abstract erfolgt. Wann eine Veröffentlichung der Studie erfolgen wird, konnte auch die Beschwerdeführerin in der mündlichen Verhandlung vor dem Bundesverwaltungsgericht nicht angegeben werden. Die Ergebnisse dieser Studie sind in die Bewertung nicht eingeflossen (siehe hiezu auch die Ausführungen im Rahmen der rechtlichen Beurteilung).
2. b)Poster zur LEROS-Studie (Llòria römisch zehn et al, The LEROS Study Group; EUNOS Poster, June 2022, Neuro-Ophthalmology, Volume 46, 2022 - Issue sup1: 15th EUNOS Congress P040, P041): Bis dato ist nur eine Vorlage von einem Poster bzw. Abstract erfolgt. Wann eine Veröffentlichung der Studie erfolgen wird, konnte auch die Beschwerdeführerin in der mündlichen Verhandlung vor dem Bundesverwaltungsgericht nicht angegeben werden. Die Ergebnisse dieser Studie sind in die Bewertung nicht eingeflossen (siehe hiezu auch die Ausführungen im Rahmen der rechtlichen Beurteilung).
3. c)Retrospektive explorative Studie (= Erfahrungen mit XXXX behandelten LHON-Patienten und LHON-Patientinnen aus dem AKH Wien; Pemp B et al, Changes in Visual Function and Correlations with Inner Retinal Structure in Acute and Chronic Leber’s Hereditary Optic Neuropathy Patients after Treatment with XXXX , J. Clin. Med. 2021, 10, 151): In dieser Studie wurden die Daten von 23 LHON-Patienten und LHON-Patientinnen, die in der ophthalmologischen Abteilung des Allgemeinen Krankenhauses (AKH) Wien behandelt wurden, aufgenommen. Im „Abstract“ wurden folgende Ergebnisse festgehalten [Hervorhebungen durch BVwG]: „However, its therapeutic potential in different stages of LHON has not been definitely clarified. […] This and the sustained visual recovery after treatment may indicate a reactivated signal transduction in dysfunctional RGC that survive the acute phase. Our results support previous evidence that XXXX has therapeutic potential in promoting visual recovery in LHON.“
4. c)Retrospektive explorative Studie (= Erfahrungen mit römisch 40 behandelten LHON-Patienten und LHON-Patientinnen aus dem AKH Wien; Pemp B et al, Changes in Visual Function and Correlations with Inner Retinal Structure in Acute and Chronic Leber’s Hereditary Optic Neuropathy Patients after Treatment with römisch 40 , J. Clin. Med. 2021, 10, 151): In dieser Studie wurden die Daten von 23 LHON-Patienten und LHON-Patientinnen, die in der ophthalmologischen Abteilung des Allgemeinen Krankenhauses (AKH) Wien behandelt wurden, aufgenommen. Im „Abstract“ wurden folgende Ergebnisse festgehalten [Hervorhebungen durch BVwG]: „However, its therapeutic potential in different stages of LHON has not been definitely clarified. […] This and the sustained visual recovery after treatment may indicate a reactivated signal transduction in dysfunctional RGC that survive the acute phase. Our results support previous evidence that römisch 40 has therapeutic potential in promoting visual recovery in LHON.“ 1.3.2. Darüber hinaus wurden seitens der HEK der Assessment report XXXX der European Medicines Agency vom 25.06.2015 (in weiterer Folge: EPAR XXXX ) sowie das Konsensus-Statement (Carelli V et al, International Consensus Statement on the Clinical and Therapeutic Management of Leber Hereditary Optic Neuropathy, J Neuro-Ophthalmol 2017; 37: 371-381) berücksichtigt.1.3.2. Darüber hinaus wurden seitens der HEK der Assessment report römisch 40 der European Medicines Agency vom 25.06.2015 (in weiterer Folge: EPAR römisch 40 ) sowie das Konsensus-Statement (Carelli römisch fünf et al, International Consensus Statement on the Clinical and Therapeutic Management of Leber Hereditary Optic Neuropathy, J Neuro-Ophthalmol 2017; 37: 371-381) berücksichtigt. Im EPAR XXXX wurde festgehalten [Hervorhebungen durch BVwG]:Im EPAR römisch 40 wurde festgehalten [Hervorhebungen durch BVwG]: „Thus, while still not demonstrating a clear, distinct treatment effect of XXXX , the requested analyses showed a consistent pattern of beneficial trends in favour of XXXX , although in the interpretation of these results it has to be kept in mind that response rates following different response definitions are highly correlated by nature. (Pkt. 2.5.5 S. 64).„Thus, while still not demonstrating a clear, distinct treatment effect of römisch 40 , the requested analyses showed a consistent pattern of beneficial trends in favour of römisch 40 , although in the interpretation of these results it has to be kept in mind that response rates following different response definitions are highly correlated by nature. (Pkt. 2.5.5 S. 64). „In conclusion, the CHMP was of the view that there was a consistent trend of a beneficial effect of XXXX throughout the analyses conducted and across all available datasets which, while still lacking statistically significance for the majority of endpoints and when the usual methodological rigour was applied, was considered sufficiently convincing to support the Application for XXXX in the treatment of visual impairment in adolescent and adult patients with LHON.“ (Pkt. 2.5.6 Conclusions on the clinical efficacy, S. 66).„In conclusion, the CHMP was of the view that there was a consistent trend of a beneficial effect of römisch 40 throughout the analyses conducted and across all available datasets which, while still lacking statistically significance for the majority of endpoints and when the usual methodological rigour was applied, was considered sufficiently convincing to support the Application for römisch 40 in the treatment of visual impairment in adolescent and adult patients with LHON.“ (Pkt. 2.5.6 Conclusions on the clinical efficacy, S. 66). „Taking into account the totality of the available data, there was a consistent trend towards a beneficial effect of XXXX in the treatment of vision impairment in LHON patients across data sets.“ (Pkt. 3 Benefit-risk balance S.85 Importance of favourable and unfavourable effects).„Taking into account the totality of the available data, there was a consistent trend towards a beneficial effect of römisch 40 in the treatment of vision impairment in LHON patients across data sets.“ (Pkt. 3 Benefit-risk balance S.85 Importance of favourable and unfavourable effects). 1.3.3. Anhand dieser Unterlagen ist der Feststellung der belangten Behörde, ein therapeutischer Nutzen der beantragten Arzneispezialität sei anhand der vorliegenden Daten nicht ausreichend belegt bzw. quantifizierbar, nicht entgegenzutreten. Auch in der mündlichen Verhandlung vermochte es die Beschwerdeführerin nicht, Anhaltspunkte vorzubringen, welche die Einschätzung der belangten Behörde in Zweifel ziehen konnten. Zu dem von der Beschwerdeführerin in der mündlichen Verhandlung vor dem Bundesverwaltungsgericht vorgelegten Schreiben vom 12.05.2023 wird auf die Ausführungen im Rahmen der rechtlichen Beurteilung verwiesen. 1.3.4. Zu der seitens der Beschwerdeführerin monierten Pflicht der belangten Behörde, eine Einstufung

§ 24Abs.

2 VO-EKO vorzunehmen, ist darauf hinzuweisen, dass eine solche von der belangten Behörde nicht von vornherein abgelehnt wurde. In der vorläufigen Feststellung vom 02.12.2022 heißt es dazu: „Soferne noch Daten nachgereicht werden, die einen quantifizierbaren Zusatznutzen im Vergleich zu Placebo belegen, könnte der Einsatz der gegenständlichen Arzneispezialität mit folgenden Kriterien diskutiert werden: […]“.1.3.4. Zu der seitens der Beschwerdeführerin monierten Pflicht der belangten Behörde, eine Einstufung

Paragraph 24, Absatz 2, VO-EKO vorzunehmen, ist darauf hinzuweisen, dass eine solche von der belangten Behörde nicht von vornherein abgelehnt wurde. In der vorläufigen Feststellung vom 02.12.2022 heißt es dazu: „Soferne noch Daten nachgereicht werden, die einen quantifizierbaren Zusatznutzen im Vergleich zu Placebo belegen, könnte der Einsatz der gegenständlichen Arzneispezialität mit folgenden Kriterien diskutiert werden: […]“. Nachweise, die einen quantifizierbaren Nutzen für Patienten und Patientinnen hinreichend belegen, wurden jedoch im Verlauf des Verfahrens nicht erbracht. Von der Beschwerdeführerin wurde weiters vorgebracht, dass ein Placebo keine therapeutische Alternative im Sinne des Erstattungskodex darstelle. In diesem Zusammenhang ist auf die rechtliche Beurteilung und den durch die Rechtsprechung ausgearbeiteten Grundsatz, wonach als therapeutische Alternativen jene zu verstehen sind, die bei Nichtverfügbarkeit der beantragten Arzneispezialität zur Behandlung zur Verfügung stehen, zu verweisen. Sohin ist der belangten Behörde zuzustimmen, dass eine Zuordnung der im Spruch genannten Arzneispezialitäten zu einer der Fallgruppen

§ 24Abs.

2 VO-EKO nicht möglich war.Sohin ist der belangten Behörde zuzustimmen, dass eine Zuordnung der im Spruch genannten Arzneispezialitäten zu einer der Fallgruppen

Paragraph 24, Absatz 2, VO-EKO nicht möglich war. 1.

1. Eine pharmakoökonomische Studie wurde seitens der Beschwerdeführerin nicht vorgelegt. Die belangte Behörde hat bereits in der vorläufigen Feststellung vom 02.12.2022 auf die unterbliebene Vorlage der nach den Bestimmungen der VO-EKO erforderlichen pharmakoökonomische Studie hingewiesen; dem ist die Beschwerdeführerin nicht entgegengetreten.
2. Rechtliche Beurteilung: 2.
3. Zur Zuständigkeit und Kognitionsbefugnis:

Artikel 130Abs.

1 Z 1 Bundes-Verfassungsgesetz (B-VG), BGBl. Nr. 1/1930 in der Fassung BGBl. I Nr. 14/2019, erkennen die Verwaltungsgerichte über Beschwerden gegen den Bescheid einer Verwaltungsbehörde wegen Rechtswidrigkeit.

Artikel 130Absatz eins, Ziffer eins, Bundes-Verfassungsgesetz (B-VG), Bundesgesetzblatt Nr.

1 aus 1930, in der Fassung Bundesgesetzblatt Teil eins, Nr. 14 aus 2019,, erkennen die Verwaltungsgerichte über Beschwerden gegen den Bescheid einer Verwaltungsbehörde wegen Rechtswidrigkeit.

Artikel 131Abs.

2 B-VG erkennt das Verwaltungsgericht des Bundes über Beschwerden in Rechtssachen in Angelegenheiten der Vollziehung des Bundes, die unmittelbar von Bundesbehörden besorgt werden.

Artikel 131

Absatz 2, B-VG erkennt das Verwaltungsgericht des Bundes über Beschwerden in Rechtssachen in Angelegenheiten der Vollziehung des Bundes, die unmittelbar von Bundesbehörden besorgt werden.

§ 351hAbs. 1 Z 1 lit. a Allgemeines Sozialversicherungsgesetz (ASVG), BGBl. Nr. 189/1955 id

F BGBl. I Nr. 42/2022, entscheidet das Bundesverwaltungsgericht über Beschwerden des vertriebsberechtigten Unternehmens, dessen Antrag auf Aufnahme einer Arzneispezialität in den Gelben oder Grünen Bereich des Erstattungskodex (teilweise) ab- oder zurückgewiesen wurde.

Paragraph 351 h, Absatz eins, Ziffer eins, Litera a, Allgemeines Sozialversicherungsgesetz (ASVG), Bundesgesetzblatt Nr. 189 aus 1955, in der Fassung Bundesgesetzblatt Teil eins, Nr. 42 aus 2022,, entscheidet das Bundesverwaltungsgericht über Beschwerden des vertriebsberechtigten Unternehmens, dessen Antrag auf Aufnahme einer Arzneispezialität in den Gelben oder Grünen Bereich des Erstattungskodex (teilweise) ab- oder zurückgewiesen wurde.

§ 6Bundesverwaltungsgerichtsgesetz (BVw

GG), BGBl. I Nr. 10/2013 idF BGBl. I Nr. 22/2018, entscheidet das Bundesverwaltungsgericht durch Einzelrichter, sofern nicht in Bundes- oder Landesgesetzen die Entscheidung durch Senate vorgesehen ist. In Angelegenheiten nach § 351h ASVG hat die Entscheidung des Bundesverwaltungsgerichts durch einen Senat zu erfolgen, der aus dem/der Senatsvorsitzenden und vier fachkundigen Laienrichtern/Laienrichterinnen besteht, wobei zwei davon Fachärzte/Fachärztinnen für Pharmakologie und Toxikologie oder Fachärzte/Fachärztinnen mit dem Additivfach klinische Pharmakologie und zwei Ökonomen/Ökonominnen mit spezifischen Kenntnissen im Gesundheits- und Sozialversicherungsbereich (Gesundheitsökonomen/Gesundheits-ökonominnen) sind (§351i Abs. 1 ASVG).

Paragraph 6, Bundesverwaltungsgerichtsgesetz (BVwGG), Bundesgesetzblatt Teil eins, Nr. 10 aus 2013, in der Fassung Bundesgesetzblatt Teil eins, Nr. 22 aus 2018,, entscheidet das Bundesverwaltungsgericht durch Einzelrichter, sofern nicht in Bundes- oder Landesgesetzen die Entscheidung durch Senate vorgesehen ist. In Angelegenheiten nach Paragraph 351 h, ASVG hat die Entscheidung des Bundesverwaltungsgerichts durch einen Senat zu erfolgen, der aus dem/der Senatsvorsitzenden und vier fachkundigen Laienrichtern/Laienrichterinnen besteht, wobei zwei davon Fachärzte/Fachärztinnen für Pharmakologie und Toxikologie oder Fachärzte/Fachärztinnen mit dem Additivfach klinische Pharmakologie und zwei Ökonomen/Ökonominnen mit spezifischen Kenntnissen im Gesundheits- und Sozialversicherungsbereich (Gesundheitsökonomen/Gesundheits-ökonominnen) sind (§351i Absatz eins, ASVG).

§ 17Verwaltungsgerichtsverfahrensgesetz (Vw

GVG), BGBl. I Nr. 33/2013 idF BGBl. I Nr. 88/2023, sind, soweit in diesem Bundesgesetz nicht anderes bestimmt ist, auf das Verfahren über Beschwerden

Artikel 130Abs.

1 B-VG die Bestimmungen des AVG mit Ausnahme der §§ 1 bis 5 sowie des IV. Teiles, die Bestimmungen der Bundesabgabenordnung – BAO, BGBl. Nr. 194/1961, des Agrarverfahrensgesetzes – AgrVG, BGBl. Nr. 173/1950, und des Dienstrechtsverfahrensgesetzes 1984 – DVG, BGBl. Nr. 29/1984, und im Übrigen jene verfahrensrechtlichen Bestimmungen in Bundes- oder Landesgesetzen sinngemäß anzuwenden, die die Behörde in dem dem Verfahren vor dem Verwaltungsgericht vorangegangenen Verfahren angewendet hat oder anzuwenden gehabt hätte.

Paragraph 17, Verwaltungsgerichtsverfahrensgesetz (VwGVG), Bundesgesetzblatt Teil eins, Nr. 33 aus 2013, in der Fassung Bundesgesetzblatt Teil eins, Nr. 88 aus 2023,, sind, soweit in diesem Bundesgesetz nicht anderes bestimmt ist, auf das Verfahren über Beschwerden

Artikel 130

Absatz eins, B-VG die Bestimmungen des AVG mit Ausnahme der Paragraphen eins bis 5 sowie des römisch vier. Teiles, die Bestimmungen der Bundesabgabenordnung – BAO, Bundesgesetzblatt Nr. 194 aus 1961,, des Agrarverfahrensgesetzes – AgrVG, Bundesgesetzblatt Nr. 173 aus 1950,, und des Dienstrechtsverfahrensgesetzes 1984 – DVG, Bundesgesetzblatt Nr. 29 aus 1984,, und im Übrigen jene verfahrensrechtlichen Bestimmungen in Bundes- oder Landesgesetzen sinngemäß anzuwenden, die die Behörde in dem dem Verfahren vor dem Verwaltungsgericht vorangegangenen Verfahren angewendet hat oder anzuwenden gehabt hätte. Sofern die Beschwerde nicht zurückzuweisen oder das Verfahren einzustellen ist, hat das Verwaltungsgericht die Rechtssache durch Erkenntnis zu erledigen (§ 28 Abs. 1 VwGVG).Sofern die Beschwerde nicht zurückzuweisen oder das Verfahren einzustellen ist, hat das Verwaltungsgericht die Rechtssache durch Erkenntnis zu erledigen (Paragraph 28, Absatz eins, VwGVG). 2.2. Im Beschwerdefall maßgebende Rechtsgrundlagen: Allgemeines Sozialversicherungsgesetz (ASVG), BGBl. Nr. 189/1955 idF BGBl. I Nr. 42/2022: Allgemeines Sozialversicherungsgesetz (ASVG), Bundesgesetzblatt Nr. 189 aus 1955, in der Fassung BGBl. römisch eins Nr. 42/2022: „3. UNTERABSCHNITT Dachverband der Sozialversicherungsträger Aufgaben § 30.

§ 351cAbs.

5 ASVG oder auf Antrag des vertriebsberechtigten Unternehmens eingeleitet. Die Bestimmungen dieses Abschnitts mit Ausnahme der Bestimmungen über Gutachten

§ 26Abs.

1 und 2 gelten sinngemäß für Verfahren, die durch den Dachverband eingeleitet werden.Paragraph 17, Das Verfahren zur Aufnahme in den Erstattungskodex wird entweder vom Dachverband

Paragraph 351 c, Absatz 5, ASVG oder auf Antrag des vertriebsberechtigten Unternehmens eingeleitet. Die Bestimmungen dieses Abschnitts mit Ausnahme der Bestimmungen über Gutachten

Paragraph 26, Absatz eins und 2 gelten sinngemäß für Verfahren, die durch den Dachverband eingeleitet werden. Antrag auf Aufnahme in den Erstattungskodex § 18. Das antragstellende Unternehmen hat pro in Österreich zugelassener und gesichert lieferbarer Arzneispezialität (pro Zulassungsnummer) dem Dachverband einen vollständigen Antrag

dem Stammdatenblatt, dem pharmakologischen, dem medizinisch-therapeutischen und dem gesundheitsökonomischen Unterlagenverzeichnis der Anlage zur Aufnahme in den Gelben oder Grünen Bereich des Erstattungskodex zu stellen.Paragraph 18, Das antragstellende Unternehmen hat pro in Österreich zugelassener und gesichert lieferbarer Arzneispezialität (pro Zulassungsnummer) dem Dachverband einen vollständigen Antrag

dem Stammdatenblatt, dem pharmakologischen, dem medizinisch-therapeutischen und dem gesundheitsökonomischen Unterlagenverzeichnis der Anlage zur Aufnahme in den Gelben oder Grünen Bereich des Erstattungskodex zu stellen. Unterlagen und Stellungnahmen § 19.

§ 18vorzulegen, soweit im Folgenden nichts anderes bestimmt ist.Paragraph 19,

Paragraph 18, vorzulegen, soweit im Folgenden nichts anderes bestimmt ist.

der Verfahrenskostenverordnung (VK-VO) ausständig, fordert der Dachverband das antragstellende Unternehmen auf, binnen 14 Tagen die ausständigen Informationen beizubringen oder den pauschalierten Kostenersatz zu entrichten; die Fristen

§§ 20Abs.

3 und 27 Abs. 1 werden gehemmt. Falls das antragstellende Unternehmen dieser Aufforderung nicht oder nicht rechtzeitig nachkommt, ist der Antrag zurückzuweisen.Paragraph 20,

der Verfahrenskostenverordnung (VK-VO) ausständig, fordert der Dachverband das antragstellende Unternehmen auf, binnen 14 Tagen die ausständigen Informationen beizubringen oder den pauschalierten Kostenersatz zu entrichten; die Fristen

Paragraphen 20, Absatz 3 und 27 Absatz eins, werden gehemmt. Falls das antragstellende Unternehmen dieser Aufforderung nicht oder nicht rechtzeitig nachkommt, ist der Antrag zurückzuweisen.

der Verfahrenskostenverordnung (VK-VO) in den Roten Bereich des Erstattungskodex aufgenommen.

§ 351cAbs.

2 und 4 ASVG von der Erstattung ausgeschlossen ist. Kommt der Dachverband zu dem vorläufigen Ergebnis, dass die Möglichkeit besteht, dass die beantragte Arzneispezialität von der Erstattung ausgeschlossen ist, ist dies dem antragstellenden Unternehmen schriftlich samt Begründung mitzuteilen. Das antragstellende Unternehmen kann innerhalb von 7 Tagen schriftlich Stellung nehmen. Die Stellungnahme hat sich auf die Begründung des vorläufigen Ergebnisses des Dachverbandes zu beziehen. Alle Teile der Stellungnahme, die sich nicht auf die Begründung des vorläufigen Ergebnisses des Dachverbandes beziehen, sind unbeachtlich. Das vorläufige Ergebnis und die allfällige Stellungnahme des antragstellenden Unternehmens sind der HEK vorzulegen. Die HEK empfiehlt unter Berücksichtigung der allfälligen Stellungnahme des antragstellenden Unternehmens, ob die beantragte Arzneispezialität von der Erstattung ausgeschlossen ist oder nicht. Ist die beantragte Arzneispezialität nicht erstattungsfähig, lehnt der Dachverband auf Empfehlung der HEK den Antrag innerhalb von 90 Tagen ab Antragstellung ab; die Arzneispezialität ist aus dem Erstattungskodex zu streichen.

Paragraph 351 c, Absatz 2 und 4 ASVG von der Erstattung ausgeschlossen ist. Kommt der Dachverband zu dem vorläufigen Ergebnis, dass die Möglichkeit besteht, dass die beantragte Arzneispezialität von der Erstattung ausgeschlossen ist, ist dies dem antragstellenden Unternehmen schriftlich samt Begründung mitzuteilen. Das antragstellende Unternehmen kann innerhalb von 7 Tagen schriftlich Stellung nehmen. Die Stellungnahme hat sich auf die Begründung des vorläufigen Ergebnisses des Dachverbandes zu beziehen. Alle Teile der Stellungnahme, die sich nicht auf die Begründung des vorläufigen Ergebnisses des Dachverbandes beziehen, sind unbeachtlich. Das vorläufige Ergebnis und die allfällige Stellungnahme des antragstellenden Unternehmens sind der HEK vorzulegen. Die HEK empfiehlt unter Berücksichtigung der allfälligen Stellungnahme des antragstellenden Unternehmens, ob die beantragte Arzneispezialität von der Erstattung ausgeschlossen ist oder nicht. Ist die beantragte Arzneispezialität nicht erstattungsfähig, lehnt der Dachverband auf Empfehlung der HEK den Antrag innerhalb von 90 Tagen ab Antragstellung ab; die Arzneispezialität ist aus dem Erstattungskodex zu streichen.

§ 351cAbs.

2 angehören, die Erstattungsfähigkeit feststellen, wenn sich aus den Unterlagen ergibt, dass die Arzneispezialität zur Krankenbehandlung

§ 133Abs. 2 ASVG geeignet ist.

Paragraph 351 c, Absatz 2, angehören, die Erstattungsfähigkeit feststellen, wenn sich aus den Unterlagen ergibt, dass die Arzneispezialität zur Krankenbehandlung

Paragraph 133, Absatz 2, ASVG geeignet ist.

Abs. 3 sowie

§ 27Abs.

1 gehemmt. Der Dachverband teilt dem antragstellenden Unternehmen unverzüglich mit, welche zusätzlichen Einzelangaben erforderlich sind. Diese zusätzlichen Einzelangaben hat das antragstellende Unternehmen binnen 30 Tagen beizubringen.

Absatz 3, sowie

Paragraph 27, Absatz eins, gehemmt. Der Dachverband teilt dem antragstellenden Unternehmen unverzüglich mit, welche zusätzlichen Einzelangaben erforderlich sind. Diese zusätzlichen Einzelangaben hat das antragstellende Unternehmen binnen 30 Tagen beizubringen.

§ 27Abs.

1 gehemmt. Der Dachverband teilt dem antragstellenden Unternehmen unverzüglich mit, welche zusätzlichen Einzelangaben erforderlich sind. Diese zusätzlichen Einzelangaben hat das antragstellende Unternehmen binnen 60 Tagen beizubringen.

Paragraph 27, Absatz eins, gehemmt. Der Dachverband teilt dem antragstellenden Unternehmen unverzüglich mit, welche zusätzlichen Einzelangaben erforderlich sind. Diese zusätzlichen Einzelangaben hat das antragstellende Unternehmen binnen 60 Tagen beizubringen. Grundsätzliche Vorgangsweisen und Ziele der pharmakologischen, medizinisch-therapeutischen und gesundheitsökonomischen Evaluation § 22.

der Anlage vorzulegen, dabei hat das antragstellende Unternehmen insbesondere einen pharmakologisch, medizinisch-therapeutisch und gesundheitsökonomisch untermauerten Vergleich der beantragten Arzneispezialität mit den verfügbaren therapeutischen Alternativen vorzulegen. Bei diesem Vergleich ist von der häufigsten Indikation, der medizinisch zweckmäßigsten Dosierung und der hauptsächlich betroffenen Gruppen von Patienten / Patientinnen auszugehen.Paragraph 22,

der Anlage vorzulegen, dabei hat das antragstellende Unternehmen insbesondere einen pharmakologisch, medizinisch-therapeutisch und gesundheitsökonomisch untermauerten Vergleich der beantragten Arzneispezialität mit den verfügbaren therapeutischen Alternativen vorzulegen. Bei diesem Vergleich ist von der häufigsten Indikation, der medizinisch zweckmäßigsten Dosierung und der hauptsächlich betroffenen Gruppen von Patienten / Patientinnen auszugehen.

Abs. 1 haben alle für die Entscheidung über die Aufnahme bedeutsamen Informationen aus pharmakologischer, medizinisch-therapeutischer und gesundheitsökonomischer Sicht, die dem aktuellen Stand der Wissenschaft entsprechen, zu enthalten. Unterlagen, welche nicht dem aktuellen Stand der Wissenschaft entsprechen, werden für das laufende Verfahren und für die Entscheidung nicht herangezogen.

Absatz eins, haben alle für die Entscheidung über die Aufnahme bedeutsamen Informationen aus pharmakologischer, medizinisch-therapeutischer und gesundheitsökonomischer Sicht, die dem aktuellen Stand der Wissenschaft entsprechen, zu enthalten. Unterlagen, welche nicht dem aktuellen Stand der Wissenschaft entsprechen, werden für das laufende Verfahren und für die Entscheidung nicht herangezogen.

§ 23Abs.

2 Z 1 handelt.1. Die beantragte Arzneispezialität hat keinen zusätzlichen therapeutischen Nutzen für Patienten / Patientinnen im Vergleich zu den im Rahmen der pharmakologischen Evaluation festgelegten Arzneispezialitäten (Paragraph 23, Absatz eins,), weil es sich um ein wirkstoffgleiches Nachfolgeprodukt

Paragraph 23, Absatz 2, Ziffer eins, handelt.

1. Die beantragte Arzneispezialität ist eine weitere Therapieoption mit gleichem oder ähnlichem therapeutischen Nutzen für Patienten / Patientinnen im Vergleich zu den im Rahmen der pharmakologischen Evaluation festgelegten Arzneispezialitäten (§ 23 Abs. 1).
2. Die beantragte Arzneispezialität ist eine weitere Therapieoption mit gleichem oder ähnlichem therapeutischen Nutzen für Patienten / Patientinnen im Vergleich zu den im Rahmen der pharmakologischen Evaluation festgelegten Arzneispezialitäten (Paragraph 23, Absatz eins,).
3. Die beantragte Arzneispezialität hat einen zusätzlichen therapeutischen Nutzen für eine Untergruppe von Patienten / Patientinnen, welche für die Behandlung mit dem beantragten Mittel in Frage kommen, im Vergleich zu therapeutischen Alternativen (§ 23 Abs. 1).
4. Die beantragte Arzneispezialität hat einen zusätzlichen therapeutischen Nutzen für eine Untergruppe von Patienten / Patientinnen, welche für die Behandlung mit dem beantragten Mittel in Frage kommen, im Vergleich zu therapeutischen Alternativen (Paragraph 23, Absatz eins,).
5. Die beantragte Arzneispezialität hat einen zusätzlichen therapeutischen Nutzen für die Mehrzahl der Patienten / Patientinnen, welche für die Behandlung mit dem beantragten Mittel in Frage kommen, im Vergleich zu therapeutischen Alternativen (§ 23 Abs. 1).
6. Die beantragte Arzneispezialität hat einen zusätzlichen therapeutischen Nutzen für die Mehrzahl der Patienten / Patientinnen, welche für die Behandlung mit dem beantragten Mittel in Frage kommen, im Vergleich zu therapeutischen Alternativen (Paragraph 23, Absatz eins,).
7. Die beantragte Arzneispezialität hat einen wesentlichen zusätzlichen therapeutischen Nutzen für eine Untergruppe von Patienten / Patientinnen, welche für die Behandlung mit dem beantragten Mittel in Frage kommen, im Vergleich zu therapeutischen Alternativen ( § 23 Abs. 1).
8. Die beantragte Arzneispezialität hat einen wesentlichen zusätzlichen therapeutischen Nutzen für eine Untergruppe von Patienten / Patientinnen, welche für die Behandlung mit dem beantragten Mittel in Frage kommen, im Vergleich zu therapeutischen Alternativen ( Paragraph 23, Absatz eins,).
9. Die beantragte Arzneispezialität hat einen wesentlichen zusätzlichen therapeutischen Nutzen für die Mehrzahl der Patienten / Patientinnen, welche für die Behandlung mit dem beantragten Mittel in Frage kommen, im Vergleich zu therapeutischen Alternativen ( § 23 Abs. 1).
10. Die beantragte Arzneispezialität hat einen wesentlichen zusätzlichen therapeutischen Nutzen für die Mehrzahl der Patienten / Patientinnen, welche für die Behandlung mit dem beantragten Mittel in Frage kommen, im Vergleich zu therapeutischen Alternativen ( Paragraph 23, Absatz eins,).

§ 351cAbs.

10 Z 2 ASVG kann der Dachverband zur Förderung der Verfügbarkeit von wirkstoffgleichen Nachfolgeprodukten auf Empfehlung der HEK für bestimmte Wirkstoffe abweichende Regelungen anwenden, um das finanzielle Gleichgewicht der sozialen Krankenversicherungsträger zu gewährleisten. c)

Paragraph 351 c, Absatz 10, Ziffer 2, ASVG kann der Dachverband zur Förderung der Verfügbarkeit von wirkstoffgleichen Nachfolgeprodukten auf Empfehlung der HEK für bestimmte Wirkstoffe abweichende Regelungen anwenden, um das finanzielle Gleichgewicht der sozialen Krankenversicherungsträger zu gewährleisten.

1. Bei der Fallgruppe nach § 24 Abs. 2 Z 2 ist von der Wirtschaftlichkeit auszugehen, wenn die Behandlungskosten mit der beantragten Arzneispezialität ausreichend unter den vergleichbaren Behandlungskosten mit der im Grünen Bereich angeführten günstigsten vergleichbaren Arzneispezialität liegen (§ 351c Abs. 9 Z 1 ASVG).
2. Bei der Fallgruppe nach Paragraph 24, Absatz 2, Ziffer 2, ist von der Wirtschaftlichkeit auszugehen, wenn die Behandlungskosten mit der beantragten Arzneispezialität ausreichend unter den vergleichbaren Behandlungskosten mit der im Grünen Bereich angeführten günstigsten vergleichbaren Arzneispezialität liegen (Paragraph 351 c, Absatz 9, Ziffer eins, ASVG).
3. Bei der Fallgruppe nach § 24 Abs. 2 Z 3 ist von der Wirtschaftlichkeit auszugehen, wenn die Behandlungskosten mit der beantragten Arzneispezialität im geringen Ausmaß über den vergleichbaren Behandlungskosten mit der im Grünen Bereich angeführten günstigsten vergleichbaren Arzneispezialität liegen (§ 351c Abs. 9 Z 2 ASVG).
4. Bei der Fallgruppe nach Paragraph 24, Absatz 2, Ziffer 3, ist von der Wirtschaftlichkeit auszugehen, wenn die Behandlungskosten mit der beantragten Arzneispezialität im geringen Ausmaß über den vergleichbaren Behandlungskosten mit der im Grünen Bereich angeführten günstigsten vergleichbaren Arzneispezialität liegen (Paragraph 351 c, Absatz 9, Ziffer 2, ASVG).
5. Bei der Fallgruppe nach § 24 Abs. 2 Z 4 ist von der Wirtschaftlichkeit auszugehen, wenn die Behandlungskosten mit der beantragten Arzneispezialität angemessen über den vergleichbaren Behandlungskosten mit der im Grünen Bereich angeführten günstigsten vergleichbaren Arzneispezialität liegen (§ 351c Abs. 9 Z 2 ASVG).
6. Bei der Fallgruppe nach Paragraph 24, Absatz 2, Ziffer 4, ist von der Wirtschaftlichkeit auszugehen, wenn die Behandlungskosten mit der beantragten Arzneispezialität angemessen über den vergleichbaren Behandlungskosten mit der im Grünen Bereich angeführten günstigsten vergleichbaren Arzneispezialität liegen (Paragraph 351 c, Absatz 9, Ziffer 2, ASVG).
7. Bei der Fallgruppe nach § 24 Abs. 2 Z 5 und 6 ist von der Wirtschaftlichkeit auszugehen, wenn deren Abgabe ohne ärztliche Bewilligung des chef- und kontrollärztlichen Dienstes der Sozialversicherungsträger gesundheitsökonomisch sinnvoll und vertretbar ist, insbesondere im Hinblick auf das zu erwartende Kosten/Nutzenverhältnis für die definierte Gruppe von Patienten / Patientinnen (§ 351c Abs. 9 Z 2 ASVG). Dies ist vom antragstellenden Unternehmen anhand einer pharmakoökonomischen Studie nachzuweisen. Der Dachverband kann bei Offensichtlichkeit auf die Vorlage der pharmakoökonomischen Studie durch das antragstellende Unternehmen vorläufig verzichten.
8. Bei der Fallgruppe nach Paragraph 24, Absatz 2, Ziffer 5 und 6 ist von der Wirtschaftlichkeit auszugehen, wenn deren Abgabe ohne ärztliche Bewilligung des chef- und kontrollärztlichen Dienstes der Sozialversicherungsträger gesundheitsökonomisch si