VESTRE LANDSRET DOM afsagt den 9. juli 2021 Sag BS-8636/2020-VLR (16. afdeling) Værge (Far) 1 for Sagsøger (Barn) 1 (beskikket advokat Karsten Høj) mod Ankenævnet for Patienterstatningen (advokat Finn

§ 20, stk.

1, nr. 1,

1. led. Sagsøger (Barn) 2 har nedlagt påstand om, at sagsøgte, Ankenævnet for Patienterstatningen, skal anerkende, at en erfaren specialist på det pågældende område under de i øvrigt givne forhold kunne have ordineret Spinraza til hende i forbindelse med behandlingen på Odense Universitetsho-spital i perioden fra
2. oktober 2017 til
3. april 2019, jf. klage- og erstatningslo-vens § 20, stk. 1, nr. 1,
4. led. Sagsøger (Barn) 3 har nedlagt påstand om, at sagsøg-te, Ankenævnet for Patienterstatningen, skal anerkende, at en erfaren specialist på det pågældende område under de i øvrigt givne forhold kunne have ordine-ret Spinraza til ham i forbindelse med behandlingen på Rigshospitalet i perio-den fra
5. oktober 2017 til
6. juni 2018, jf.

§ 20, stk.

1, nr. 1,

1. led. Sagsøger har nedlagt påstand om, at sagsøgte, Ankenævnet for Patienterstatningen, skal anerkende, at en erfaren specialist på det pågældende område under de i øvrigt givne forhold kunne have ordineret Spinraza til ham i forbindelse med behandlingen på Rigshospi-talet i perioden fra
2. marts 2017 til
3. april 2019, jf.

§ 20, stk.

1, nr. 1,

1. led. Sagsøger (Barn) 4 har nedlagt påstand om, at sagsøgte, Ankenævnet for Patienterstatningen, skal anerkende, at en erfaren specialist på det pågældende område under de i øvrigt givne forhold kunne have ordineret Spinraza til hen- / 4 de i forbindelse med behandlingen på Rigshospitalet i perioden fra
2. marts 2017 til
3. april 2019, jf.

§ 20, stk.

1, nr. 1,

1. led. Sagsøger (Barn) 5 har nedlagt påstand om, at sagsøgte, Ankenævnet for Patienterstatningen, skal anerkende, at en erfaren specialist på det pågældende område under de i øvrigt givne forhold kunne have ordineret Spinraza til ham i forbindelse med behandlingen på Rigshospi-talet i perioden fra
2. oktober 2017 til
3. juni 2018, jf. klage- og erstatningslo-vens § 20, stk. 1, nr. 1,
4. led. Ankenævnet for Patienterstatningen har i alle sagerne har påstået frifindelse, subsidiært hjemvisning. Sagsøgerne har alle fri proces og retshjælpsdækning. Sagsfremstilling Vedrørende alle sagerne Sagsøgerne lider alle af muskelsvindssygdommen spinal muskelatrofi (SMA), for Sagsøger og Sagsøger (Barn) 4's vedkommende SMA ty-pe I, og for de øvrige sagsøgeres vedkommende SMA type II. Sygdommen be-skrives nærmere nedenfor i Medicinrådets endelige vurdering af
5. august 2017 af klinisk merværdi af lægemidlet Spinraza. I et ”Princippapir om prioritering for sygehuslægemidler” af
6. marts 2016 fra Sundheds- og Ældreministeriet anførtes det: ”… Der er enighed blandt Folketingets partier om, at sundhedsvæsenet skal sikre fri og lige adgang til behandling af høj kvalitet. Patienterne skal have adgang til behandling med sikre, effektive lægemidler samtidig med, at vi skal sikre mest mulig sundhed for pengene. Udgifterne til sygehusmedicin er steget de senere år, hvorfor fokus der-for er rettet mod tiltag, som kan dæmpe udgiftsvæksten og samtidig sikre patienterne behandling af høj faglig kvalitet. På sigt kan fokus og-så rettes mod teknologi og behandlinger generelt. Overordnede principper for prioritering Partierne er enige om 7 overordnede principper for prioritering på om-rådet for sygehuslægemidler. De overordnede principper omhandler vurderingen af lægemidler og skal ses i lyset af den nuværende an-svars- og opgavefordeling i sundhedsvæsenet. Alle principper er væ-sentlige og skal ses i sammenhæng. Principperne lyder som følger: / 5 1.Faglighed: Ved vurdering af lægemidler skal der ske en grundig og systematisk vurdering af den behandlingsmæssige gevinst for pa-tienterne samt den dokumentation, der ligger til grund herfor. Ved vurderingen af lægemidler skal der inddrages den nødvendige og tilstrækkelige faglige ekspertise. 2.Uafhængighed: Vurdering af lægemidler skal ske ud fra objektive kriterier og på baggrund af faglige vurderinger, således at der sikres et uafhængigt udarbejdet beslutningsgrundlag og derved armslængde til det politiske niveau. 3.Geografisk lighed: Der skal ske en ensartet ibrugtagning og anvendelse af lægemidler på tværs af hele landet. Der skal desuden være entydighed i, hvordan de forskellige regioner og sygehuse håndterer de tilfælde, hvor lægemidler afvises til ibrugtagning som standard-behandling. 4.Åbenhed: Der skal være størst mulig åbenhed i vurderingen af lægemidler. Dvs. at der skal være åbenhed om både processer, metoder, kriterier og det materiale, der udarbejdes i forbindelse med vurderingen af lægemidler. Det skal således være muligt for alle at se grundlaget og begrundelserne for at til- eller fravælge nye lægemid-ler, jf. også Transparensdirektivets krav i forhold til objektivitet og gennemsigtighed. Åbenheden har også til formål at facilitere en of-fentlig debat. 5.Hurtig ibrugtagning af ny, effektiv medicin: Patienter skal have gavn af behandlingsmæssige fremskridt. Danmark skal fortsat være et af de lande, der hurtigst ibrugtager nye lægemidler, hvor der er doku-menteret mereffekt. 6.Mere sundhed for pengene: Midlerne i sundhedsvæsenet, herunder til sygehuslægemidler, skal bruges med omtanke, da det ellers kan få konsekvenser for forebyggelse, behandling eller pleje i andre dele af sundhedsvæsenet. Nye lægemidler, som har en veldokumenteret mereffekt skal ikke afvises alene på grund af økonomi. Såfremt et nyt lægemiddel skal være standardbehandling, skal der således væ-re et rimeligt forhold mellem prisen på det nye lægemiddel og den merværdi, som lægemidlet vurderes at kunne tilbyde sammenlignet med eksisterende standardbehandling. 7.Adgang til behandling: Der skal sikres lige adgang for både store og små patientgrupper og tages højde for patienters individuelle be- / 6 hov. Det skal være muligt ud fra en konkret lægefaglig vurdering at behandle med lægemidler, som er afvist til standardbehandling. Det gælder eksempelvis i forhold til at kunne yde behandling af høj kva-litet til patienter med sjældne sygdomme eller i forhold til at kunne behandle for at undgå funktionsnedsættelse.” Den
7. april 2016 udsendte Sundheds- og Ældreministeriet en pressemeddelelse om partiernes enighed om de syv prioriteringsprincipper for sygehusmedicin. I et notat af
8. april 2016 fra Danske Regioner anførtes bl.a.: ”Model for vurdering af lægemidler
9. Indledning Danske Regioner har iværksat en række initiativer på medicinområdet for at sikre en effektiv anvendelse af især sygehusmedicin. …
10. Armslængde princip De overordnede rammer for arbejdet i Medicinrådet fastlægges af Dan-ske Regioners bestyrelse. På baggrund af de politisk givne rammer træffer Medicinrådet uafhængige beslutninger med udgangspunkt i et armslængdeprincip til det politiske system. Regionerne kan således ik-ke pålægge Medicinrådet at træffe bestemte beslutninger. Medicinrådet består af et formandsskab (formand og næstformand), som har det fulde ansvar for rådets faglige vurderinger og budget. Formandskabet ansætter Medicinrådets direktør, som ansætter det re-sterende sekretariat og står for den daglige drift.
11. Medicinrådets formål · Medicinrådet sikrer hurtig og ensartet ibrugtagning af nye sygehuslægemidler på tværs af sygehuse og regioner · Medicinrådet stiller større krav til dokumentationen for, at ny og eksisterende medicin er til gavn for patienterne · Medicinrådet sikrer stærkere grundlag for Amgros’ prisforhand-linger og udbud Medicinrådet respekterer i sit arbejde de syv prioriteringsprincipper for sygehusmedicin, som Folketingets partier har givet deres tilslutning til.
12. Modelbeskrivelse / 7 Medicinrådet vurderer, om ny medicin skal tages i brug som standardbehandling, samt hvordan såvel ny som eksisterende medicin skal pla-ceres i behandlingsvejledninger for medicinanvendelse. 4.1 Vurdering af nye lægemidler Lægemiddelvirksomheder ansøger Medicinrådet om ibrugtagning af ny sygehusmedicin (eksklusiv generika og biosimilære lægemidler) som standardbehandling. Med standardbehandling menes, at lægemid-let indføres som et alment anvendt behandlingstilbud til en patient-gruppe. For at understøtte en hurtig ibrugtagning af ny og effektiv medicin, kan virksomhederne varsle Medicinrådet om nye lægemidler, når et læge-middel har modtaget en ’positive opinion’ fra Det Europæiske Læge-middelagentur (EMA), hvilket er ca. 3 måneder før EMA godkender lægemidler til markedsføring. Virksomheder fremsender den endelige ansøgning, når EMA har udstedt en markedsføringstilladelse. Medicinrådet foretager på baggrund af ansøgningen og de foreliggende studier en lægefaglig og statistisk vurdering af det nye lægemiddel og placerer det i en af nedenstående seks kategorier for merværdi. Samti-dig høres de relevante fagudvalg eller det faglige forum under Medi-cinrådet med henblik på, at deres vurdering kan indgå i det samlede beslutningsgrundlag. Fagudvalg og faglige fora er nærmere beskrevet i bilag 1 om faglighed i Medicinrådet. Merværdi er den ekstra værdi et lægemiddel tilbyder i forhold til nu-værende behandling med hensyn til livsforlængelse, bivirkninger og livskvalitet. · · · · · · Kategori 1: Stor merværdi sammenlignet med standardbehand-ling/ andre behandlinger Kategori 2: Vigtig merværdi sammenlignet med standardbehandling/ andre behandlinger Kategori 3: Lille merværdi sammenlignet med standardbehand-ling/ andre behandlinger Kategori 4: Ingen merværdi sammenlignet med standardbehand-ling/ andre behandlinger Kategori 5: Negativ merværdi sammenlignet med standardbe-handling/ andre behandlinger Kategori 6: Ikke-dokumenterbar merværdi sammenlignet med standardbehandling/ andre behandlinger … / 8 Med protokolleret ibrugtagning menes, at et lægemiddel indføres som behandlingstilbud til en patientgruppe, men at dets anvendelse skal monitoreres for en periode, indtil der er tilstrækkelige data til, at Medi-cinrådet kan vurdere, om lægemidlet fortsat skal anvendes. Det kan f.eks. være relevant, hvis der i de foreliggende studier er en dokumen-teret merværdi af et nyt lægemiddel, men hvor rådet kan være i tvivl om, hvorvidt merværdien kan genfindes i dansk klinisk sammenhæng. … Såfremt Medicinrådet ikke finder forholdet mellem pris og merværdi rimeligt, og rådet heller ikke kan forsvare at tage lægemidlet i brug til en snævrere indikation eller en mindre patientpopulation, meddeler rådet, at lægemidlet ikke kan anbefales som standardbehandling. Virk-somheder har altid mulighed for at indmelde en ny pris eller fremsende ny dokumentation. …
13. Nye lægemidler som ikke anbefales som standardbehandling Medicinrådet vil ikke ændre ved, at det fortsat er op til den enkelte læ-ge at vurdere, hvilken medicin der er bedst for den enkelte patient. Læ-gen skal dog have en faglig begrundelse for at afvige fra Medicinrådets faglige anbefalinger. ” I et brev af
14. oktober 2016 til Danske Regioner anførte Sundheds- og Ældremi-nisteriet bl.a.: ”Danske Regioner har i henvendelse af den
15. august 2016 orienteret ministeriet om etableringen af Medicinrådet, herunder at rådet efter Dansker Regioners vurdering kan etableres efter sundhedslovens § 78, stk.
16. Sidstnævnte bestemmelse indeholder hjemmel til, at regionsrå-dene kan samarbejde med hinanden, herunder i selskabsform, om løs-ning af fælles opgaver efter afsnit VI, XI, XII og XIV-XVI i sundheds loven og opgaver, der har tilknytning hertil, og som regionsrådet lovligt kan varetage efter anden lovgivning samt påtage sig dermed forbundne udgifter. Til oplysning af sagen har Danske Regioner vedlagt 5 bilag til henven-delsen i form af et udkast til kommissorium for rådet, et udkast til for-retningsorden for rådet, et notat udarbejdet af Kammeradvokaten vedr. oprettelse og organisering af rådet, et budget for rådet samt et notat om modellen for vurdering af lægemidler. / 9 … I vurderingen af, hvorvidt Medicinrådet kan etableres efter sundheds-lovens § 78, stk. 3, er det afgørende, om der overlades myndigheds-kompetence fra regionerne til Medicinrådet. I bekræftende fald skal ministeren for sundhed og forebyggelse (i dag sundheds- og ældremi-nisteren) ansøges om godkendelse, jf. § 11, stk. 3 i BEK nr. 841 af
17. ja-nuar
18. Ministeriet er i nærværende sag enig med Danske Regioner og Kammeradvokaten i, at mest taler for, at der ikke overlades myndighedskom-petence fra regionerne til Medicinrådet, hvorfor Medicinrådet vurderes at kunne etableres efter § 78, stk. 3 i sundhedsloven. Ministeriet lægger i den forbindelse særligt vægt på, at Medicinrådet ikke vurderes at træffe forvaltningsretlige afgørelser ved vurdering af nye lægemidler, idet rå-dets udstedelse af anbefalinger/behandlingsvejledninger ikke vil være juridisk bindende over for regionerne. Det er således i princippet op til den enkelte region at afgøre, hvorledes anbefalingerne/be-handlingsvejledningerne skal implementeres. Angående sammensætningen af Medicinrådet skal ministeriet gøre ind-sigelse i for hold til Lægemiddelstyrelsens og Sundhedsstyrelsens rolle, jf. det fremsendte udkast til kommissorium for Medicinrådet. I kom-missoriet lægges der op til, at de to styrelser hver især udpeger en re-præsentant, som vil være fuldgyldigt medlem af Medicinrådet. Henset til styrelsernes myndighedsopgaver og rådets beslutningsstruktur vur-derer ministeriet det mest hensigtsmæssigt, at styrelsernes repræsen-tanter ikke er fuldgyldige medlemmer. Ministeriet stiller således styrel-sernes repræsentanter til rådighed som observatører på linje med re-præsentanten fra Lægemiddelindustriforeningen (Lif). Sundheds- og ældreministeren forventer desuden, at Medicinrådet i sit arbejde respekterer de 7 prioriteringsprincipper for sygehuslægemidler, som samtlige partier i Folketinget har givet deres tilslutning til. Afslutningsvis skal ministeriet anmode om at blive orienteret i det om-fang, det besluttes, at Medicinrådet påtager sig opgaver udover de, der er listet under pkt. 2.1.1 – 2.1.4 i kommissoriet, som ligger i naturlig for-længelse af disse eller medicinanvendelsen i øvrigt. …” I kommissoriet for Medicinrådet er bl.a. anført: / 10 ”…
19. Formål 2.1 Medicinrådets formål og opgaver er følgende inden for rammer-ne af Danske Regioners formål, jf. § 2 i vedtægterne for Danske Regioner: 2.1.1 Medicinrådets formål er inden for rammerne af sundhedslovens § 78, stk. 3, til de fem danske regioner at anbefale ibrugtagning af ny medicin og nye indikationsudvidelser. Herudover skal Medi-cinrådet udstede behandlingsvejledninger og rekommandationer for anvendelsen af medicin på sygehusene og i primærsektoren. 2.1.2 Medicinrådet skal sikre hurtig og ensartet ibrugtagning af ny medicin på tværs af sygehuse og regioner. 2.1.3 Medicinrådet foretager en faglig vurdering af medicinen, således at medicinanvendelse på både sygehusene og i visse tilfælde og-så primærsektoren er til gavn for patienterne. 2.1.4 Medicinrådet anbefaler ibrugtagning og udsteder rekommanda-tioner på baggrund af prisforhandlinger og udbud foretaget af Amgros I/S, hvorved regionerne sikres, at sygehusenes indkøb af lægemidler sker på de bedst mulige vilkår. Medicinrådets anbe-falinger er ikke bindende for regionerne. 2.1.5 Medicinrådet kan påtage sig yderligere opgaver udover dem li-stet under pkt. 2.1.1 - 2.1.4, som ligger i naturlig forlængelse af disse eller medicinanvendelse i øvrigt. 2.1.6 Medicinrådet arbejder i henhold til Folketingets syv principper for prioriteringer inden for sygehusmedicin. …” I Medicinrådets endelige vurdering af
20. august 2017 af klinisk merværdi af lægemidlet Spinraza, med det generiske navn nusinersen, til spinal muskelatro-fi, var bl.a. anført: ”… Medicinrådets konklusion / 11 Medicinrådet vurderer, at nusinersen til spinal muskelatrofi (SMA) gi-ver en: • Vigtig klinisk merværdi hos præsymptomatiske børn med doku-menteret 5q SMA gendefekt og 2-3 SMN2 -kopier (meget lav evi-denskvalitet) • Vigtig klinisk merværdi for patienter med SMA type I (lav evidenskvalitet) • Lille klinisk merværdi for patienter med SMA type II (meget lav evidenskvalitet) • Ikkedokumenterbar klinisk merværdi for patienter med SMA type III (ingen evidens) …” Som baggrund for vurderingen var om spinal muskelatrofi bl.a. anført (noter udeladt): ”5q Spinal muskelatrofi (SMA) er en sjælden genetisk neurodegenerativ sygdom, der manifesterer sig ved progressiv kraftnedsættelse og mu-skelatrofi. En gendefekt i Survival motorneuron (SMN)1 reducerer mængden af funktionelt SMN-protein, hvilket resulterer i degeneration af motorneuroner i rygmarv og hjernestamme og efterfølgende muske-latrofi [1]. Spinal muskelatrofi kan i sjældne tilfælde være forårsaget af mutationer andre steder i genomet. SMA relateret til mutationer i SMN1 benævnes derfor 5q spinal muskelatrofi (her blot forkortet SMA). SMA er den hyppigste genetisk betingede årsag til dødsfald blandt spædbørn [2]. Arvegangen er autosomal recessiv, og incidensen i Skan-dinavien er estimeret til 1 ud af 6000 fødte børn [1]. … SMA underinddeles i fem forskellige former (SMA type 0-IV) ud fra an-tal SMN2 kopier, symptomernes sværhedsgrad, tidspunkt for manife-station og barnets motoriske udvikling (Tabel 1) [3,4]. Jo færre antal kopier af SMN2 desto tidligere debuterer symptomerne, og jo alvorlige-re er sygdommen. / 12 … Behandlingen, der tilbydes i Danmark, svarer ifølge fagudvalget og ho-vedtræk til internationale standarder. Patienter med SMA type I tilby-des som udgangspunkt ikke invasiv ventilationsbehandling i Danmark. Der er dog få SMA type I patienter, der efter forældrenes ønske får in-vasiv respiration. …” I ”Medicinrådets anbefaling vedrørende nusinersen som standardbehandling til patienter med 5q spinal muskelatrofi” af
21. oktober 2017, var bl.a. anført: ”Medicinrådets anbefaling Medicinrådet anbefaler ikke nusinersen som standardbehandling til patienter med 5q spinal muskelatrofi. Ansøger har valgt at sætte prisen for nusinersen urimeligt højt, og Rå-det finder ikke, at der er proportionalitet mellem ansøgers prisforlan-gende og effekten af at tage nusinersen i brug som standardbehandling til SMA. I lyset af fagudvalgets vurdering og ved anvendelse af alvorligheds-princippet anbefaler Medicinrådet imidlertid, at der kan iværksættes protokolleret ibrugtagning af nusinersen til præsymptomatiske spæd-børn samt til patienter med SMA type I med to SMN2-kopier og symp-tomdebut før seksmånedersalderen, som ikke er i permanent respira- / 13 tionsbehandling. Denne beslutning er truffet under iagttagelse af Folke-tingets syv principper for prioritering af sygehuslægemidler. Hvis ansøger vælger at sænke sit prisforlangende, er Medicinrådet indstillet på, at vurdere om en eventuel ny pris står i rimeligt forhold til lægemidlets kliniske værdi. … Sundhedsfaglig vurdering Medicinrådet vurderer, at nusinersen til spinal muskelatrofi (SMA) gi-ver: • Vigtig klinisk merværdi for patienter med SMA type I, da ét studie har vist, at nusinersen har effekt både på dødelighed og motorisk funktion. • Vigtig klinisk merværdi hos præsymptomatiske børn med doku-menteret 5q SMA gendefekt, som tyder på SMA type I eller II, da ét studie har vist, at nusinersen ser ud til at forebygge eller forsinke udviklingen af sygdommen. • Lille klinisk merværdi for patienter med SMA type II, da ét studie indtil nu kun har vist en lille effekt på motoriske funktioner. • Ikkedokumenterbar klinisk merværdi for patienter med SMA type III, da der ikke findes studier, som kan vise, om nusinersen har ef-fekt for denne gruppe patienter. Der er ikke aktuelt viden om effekten af nusinersen udover 13-15 må-neders behandling. … Tilslutning til anbefalingen Anbefalingen har tilslutning fra 13 rådsmedlemmer. Danske Patienters to rådsmedlemmer har afgivet dissens vedrørende type II og III, som vil fremgå af referatet fra mødet. …” I baggrundsmaterialet til anbefalingen var bl.a. anført: ”… 5 Resume af økonomisk beslutningsgrundlag Formålet med den sundhedsøkonomiske analyse er at vurdere de in-krementale omkostninger forbundet med behandling af SMA i form af / 14 de gennemsnitlige meromkostninger pr. patient og de samlede budgetkonsekvenser for regionerne ved ibrugtagning af nusinersen (Spinraza) som standardbehandling. Amgros’ vurdering tager udgangspunkt i dokumentationen indsendt af ansøger. Det antages i den økonomiske analyse, at for nuværende er ca. 80 patienter kandidater til behandling af den ansøgte indikation. I ana-lysen sammenlignes behandling med Spinraza i kombination med Best Supportive Care (BSC) over en tidshorisont på 15 måneder. I analysen, som Amgros mener er mest sandsynlig, er meromkostnin-gerne per patient for Spinraza for 15 måneder, sammenlignet med BSC: 4.384.558 DKK med nuværende listepris for Spinraza. Amgros vurderer, at budgetkonsekvenserne for sygehusene ved at tage Spinraza i brug til behandling af SMA, vil være ca. 65 millioner DKK per år om 1 år, og ca. 250 millioner per år om 5 år baseret på listeprisen. Budgetkonsekvenserne fordeler sig således for populationerne: • • • Ca. 10 millioner DKK per år i år 1 og ca. 20 millioner DKK per år i år 5 for SMA type I Ca. 20 millioner DKK per år i år 1 og ca. 110 millioner DKK per år i år 5 for SMA type II Ca. 25 millioner DKK per år i år 1 og 120 millioner DKK per år i år 5 for SMA type III. Behandling med Spinraza er forbundet med meget høje meromkostnin-ger sammenlignet med ”Best Supportive Care” (BSC) til behandling af SMA type I, SMA type II og SMA type III. Dette skyldes næsten ude-lukkende lægemiddelomkostningerne for Spinraza. De øvrige omkost-ninger, som er forbundet med standardbehandlingen af SMA, påvirker ikke meromkostningerne per patient i den valgte model. Overordnet er usikkerheden omkring meromkostningerne for Spinraza relativt lav. … 6 Overvejelser omkring alvorlighed/forsigtighed Medicinrådet har fundet alvorlighedsprincippet særdeles relevant i for-hold til vurderingen af nusinersen, men selv en fuld anvendelse af dette perspektiv på problemstillingen har ikke kunnet legitimere den meget høje pris. …” / 15 I mindretalsudtalelsen fra Danske Patienters medlemmer af Medicinrådet var bl.a. anført: ”… Alene af den grund, at spinal muskelatrofi er en irreversibel fremadskridende invaliderende sygdom, gør sygdommen til en alvorlig sygdom, hvor de almindelige kriterier for ibrugtagning af lægemidler bør fraviges. Dette forhold forstærkes af, at sygdommen debuterer hos børn og unge. Det forstærkes yderligere af at sygdommen for visse grupper indebærer en markant risiko for tidlig død. Og dette forstærkes yderligere af, at der indtil nu ikke forefindes nogen anden form for behandling. … Ud fra en samlet vurdering anbefaler Danske Patienter en ibrugtagning til spinal muskelatrofi type 1 og som minimum en individuel anvendel-se hos patienter med spinal muskelatrofi type 2 og 3 særligt hos patien-ter med stor risiko for kraftig forværring eller livstruende tilstand. Der anbefales en systematisk indsamling af erfaring med patienter, der be-handles.” Ingen af sagsøgerne er omfattet af den gruppe af patienter med SMA type I, for hvilke Medicinrådet anbefalede iværksættelse af protokolleret ibrugtagning af nusinersen. I brev af
22. december 2017 fra formanden og næstformanden for den Regionale Lægemiddelkomité i Region Hovedstaden til hospitalsdirektionerne, var bl.a. anført: ”… Følgende typer af Lægemidler er omfattet af kravet om RLKs faglige vurdering inden ibrugtagning: - Alle genuint nye lægemidler, som endnu ikke har været vurderet af Medicinrådet (tidligere KRIS eller RADS), samt alle lægemidler, som har fået afslag som standardbehandling i Medicinrådet (tidli-gere KRIS eller RADS). …” / 16 I en ”FAQ (frequently asked questions)” om “Fremgangsmåde for ibrugtagning af nye lægemidler Region Hovedstaden hospitaler” , som der var henvist til i brevet, var bl.a. anført:
25. Information om fremgangsmåden Spørgsmål Svar Hvilke lægemidler er - Alle genuint nye lægemidler (se omfattet af kravet om en spørgsmål 2), som er optaget i mefaglig vurdering fra den dicinpriser.dk efter d.
26. februar Regionale Lægemiddel2016 og som endnu ikke er vurderet komité(RLK) inden i Medicinrådet1, samt lægemidler ibrugtagni ng? som har fået afslag som standardbehandling til den pågældende indikation fra Medicinrådet - Særligt dyre analoge lægemidler , som findes på apotekets liste over lægemidler, som er omfattet af fremgangsmåden (se spørgsmål 4) - Alle nye eksperimentelle lægemidler (lægemidler, som ikke er blevet markedsført i Danmark endnu). … … Er der mulighed for at Lægemidler, som har fået afslag i forsøge om en vurdering hold til standardbehandling i Medicinaf ibrugtagning til enkelt rådet, kan i enkelte tilfælde undtagelpersoner med et af sesvist tages i brug. Dette sker i samarlægemiddel afvist som bejde mellem den behandlingsansvarstandardbehandling af lige læge og dennes ledelse/direktion. Medicinråd et? Ansøgningen om at anvende et lægemiddel, som er blevet afvist som standardbehandling i Medicinrådet skal sendes til RLK. Hvem kan søge RLK om en Vurderingen af ibrugtagningen af et vurdering af ibrugtagning? genuint nyt lægemiddel eller et eksperimentelt lægemiddel skal søges af afdelingsledelser med accept fra ansøgers direktion. …
27. Hvordan håndteres eventuelle faglige uenigheder om vurderingen? … RLK formandskabet vil drøfte vurderingen i dialog med ansøger samt ansøgers ledelse og direktion med henblik på at finde en løsning. …” / 17 I tidsrummet mellem den
28. februar og den
29. marts 2018 anmeldte forældre til sagsøgerne deres børns skader til Patienterstatningen, idet de overordnet set anførte, at deres børn burde have været behandlet med Spinraza, og at sådan behandling kunne have forbedret børnenes tilstand eller i det mindste forhin-dret fortsat forringelse af deres tilstand. Beskrivelserne af behandlingsskaderne i anmeldelserne er gengivet nedenfor for hver af sagsøgerne. I et notat fra Danske Regioner af
30. marts 2018 er det bl.a. anført: ”Vejledning om anvendelse af lægemidler som ikke er anbefalet af Medicinrådet
31. Baggrund Regionerne har efter forudgående dialog med bl.a. sundhedsfaglige organisationer og patientorganisationer oprettet Medicinrådet den
32. ja-nuar
33. Medicinrådet vurderer, om nye lægemidler (herunder nye indikationer) skal anbefales eller ikke anbefales ibrugtaget som stan-dardbehandling på landets sygehuse. Med standardbehandling menes, at et lægemiddel indføres som et alment anvendt behandlingstilbud på landets sygehuse til en patientgruppe. Medicinrådets anbefaling hviler som udgangspunkt på følgende grund-lag: • Medicinrådets kategorisering af lægemidlers merværdi • Amgros omkostningsanalyse • Folketingets 7 principper for prioritering af sygehuslægemidler Medicinrådet kan i særlige tilfælde inddrage alvorlighed i beslutningsgrundlaget. Dette kan ske ud fra en betragtning om, at et sygdomsom-råde med stor alvorlighed for patienterne kan give anledning til accept af større omkostninger forbundet med et nyt lægemiddel, end det er til-fældet for sygdomsområder med mindre alvorlighed for patienterne. Medicinrådet kan også i særlige tilfælde lægge vægt på et forsigtig-hedsprincip, som skal sikre, at en uforholdsmæssig stor andel af sund-hedsvæsenets økonomiske midler ikke allokeres i retning af en medi-cinsk behandling.
34. Individuel behandling Når et nyt lægemiddel til behandling af en indikation ikke opfylder Medicinrådets faglige kriterier og/eller, at lægemidlets dokumenterede merværdi for patienterne af lægemidlet ikke er stor nok til at retfærdig- / 18 gøre et lægemiddels omkostninger sammenlignet med eksisterende standardbehandling, så anbefaler Medicinrådet, at lægemidlet ikke bør anvendes som et generelt standardtilbud på hospitalerne. Oprettelsen af Medicinrådet ændrer imidlertid ikke ved, at der kan væ-re tilfælde, hvor den behandlingsansvarlige læge efter at have foretaget en samlet vurdering af en patient vurderer, at der er særlige forhold, som gør, at man bør overveje at tilbyde patienten lægemidlet. Vurde-ringen skal altid forelægges for den ledende overlæge og på en læge-konference, hvor flere speciallæger vurderer fordele og ulemper ved behandlingen for den konkrete patient. Før beslutningen effektueres, bør sagen forelægges for et fagligt forum fx den regionale lægemiddel-komite, som hurtigst muligt og inden for 14 dage vurderer, om man kan anbefale ibrugtagning. Det er herefter op til den behandlings-ansvarlige læge at træffe endelig beslutning om behandling. Eventuel ibrugtagning af lægemidlet skal altid foregå protokolleret og med systematisk opfølgning. …” I forbindelse med Patienterstatningens behandling af anmeldelserne af pa-tientskaderne skrev Rigshospitalet den
35. april 2018 bl.a. således til Patienter-statningen: ”Svar fra Rigshospitalet vedr. henvendelse om behandling med Spinraza/nusinersen Patienterstatningen har i forbindelse med modtagelse af 6 anmeldelser af patientskader hos børn med SMA type I og type II i brev af
36. marts 2018 anmodet Rigshospitalet om at redegøre for en række spørgsmål i relation til ordination af Spinraza/nusinersen. Spørgsmålene har været drøftet med BørneUngeKlinikken og Rigsho-spitalets svar følger nedenfor. Spørgsmål:
37. I hvilket omfang Region Hovedstaden har pålagt Rigshospitalet at følge Medicinrådets anbefalinger, herunder om Region Hovedsta-den har overladt skønnet af, hvornår Spinraza kan ordineres til en konkret patient, til Rigshospitalet?
38. Det bedes oplyst, om der ved vurdering af, om der kan ordineres Spinraza, skelnes mellem: - Præsymptomatiske børn med dokumenteret 5q SMA - SMA type I / 19 - SMA type 2 - Børn der bruger respirator
39. Det bedes endeligt beskrevet, om nogle SMA-børn - men ikke andre har fået ordineret Spinraza i forbindelse med behandling på Rigs-hospitalet? Besvarelse: Ad. 1) Medicinrådet er et uafhængigt råd. Rådets formål er at udarbejde anbe-falinger for anvendelse af sygehusmedicin ud fra medicinens effekt og betydning af behandlingen sammenholdt med prisen for lægemidlet. Anbefalingerne er nødvendige for, at regionerne kan prioritere, hvad pengene i sundhedsvæsenet skal bruges til på tværs af diagnoser - både sjældne, hyppige, alvorlige og mindre alvorlige - samt sikre ensartet behandling på tværs af regionerne. Medicinrådets anbefalinger vedta-ges på baggrund af faglige vurderinger af et fagudvalg, der er nedsat til specifikt at vurdere det pågældende behandlingsområde. Medicinrådet har på baggrund af den høje pris og den begrænsede evi-dens for, hvilke patienter, der vil have gavn af behandlingen. anbefalet, at Spinraza ikke anvendes som standardbehandling til spinal muskela-trofi. På Rigshospitalet ligger ansvaret for beslutning om, hvornår Spinraza kan ordineres til konkrete patienter, i klinikledelsen i BørneUngeKli-nikken. Det er afgørende for BørneUngeKlinikken, at patienter sættes i behandling pa baggrund af konkret viden. Klinikken følger derfor Me-dicinrådets anbefaling og tilbyder kun behandlingen til de patienter, som opfylder de kriterier, Medicinrådet har lagt til grund for at bruge alvorlighedsprincippet. Ad. 2) Ved vurdering af, om der kan ordineres Spinraza henvises således til Medicinrådets anbefalinger herunder alvorlighedsprincippet. Ifølge alvorlighedsprincippet skal det være muligt - ud fra konkret lægefaglig vurdering - at behandle med lægemidler, som er afvist til standardbe-handling. I lyset af fagudvalgets vurdering og ved anvendelse af alvorligheds-princippet anbefaler Medicinrådet således, at der kan iværksættes pro-tokolleret ibrugtagning af nusinersen til præsymptomatiske spædbørn samt til patienter mcd SMA type I med 2-3 SMN2-kopier og symptom- / 20 debut for seksmånedsalderen, som ikke er i permanent respirationsbe-handling. Ad. 3) Tre børn har forud for Medicinrådets anbefalinger fået ordineret Spin-raza på Rigshospitalet efter vurdering i den Regionale Lægemiddelko-mite. …” Den
40. april 2018 skrev Aarhus Universitetshospital bl.a. således til Patienterstatningen: ”… Patienterstatningen har i brev af
41. marts 2018 (jeres Journalnr.) stillet en række spørgsmål til Aarhus Universitetshospital vedr. Spinraza behandling af børn med SMA. Hermed følger svar fra ledende overlæge på afdelingen for Børn og Unge på Aarhus Universitetshospital, Person 1: "Beslutningsproces vedrørende behandling med Spinraza Der foreligger ikke et formelt pålæg fra Region Midtjylland, om at AUH skal følge Medicinrådets anbefalinger - heller ikke vedr. Spinraza. I stedet gælder det, at ny dyr behandling inden for Medicinrådets anbefalinger refunderes centralt i Region Midtjylland, mens ny dyr behandling uden for Medicinrådets anbefalinger skal finansieres af AUH selv. I det aktuelle tilfælde med Spinraza har sagsbehandlingen internt på AUH været, at de behandlende læger i det neuropædiatriske team, efter både en intern drøftelse og drøftelser med de øvrige behandlende læger pa Rigshospitalet og Odense Universitetshospital, har anmodet afdelingsledelsen (AL) pa Børn og Unge om mulighed for at kunne til-byde behandling til 3 børn med SMA type 1 og 7 børn med SMA type
42. Afdelingsledelsen imødekom anmodningen om behandling af de 3 med SMA type 1, da denne patientgruppe ligger inden for Medicinrå-dets anbefalinger. / 21 For de 7 børn med SMA type 2 spurgte AL ind til, om der var individu-elle forhold hos nogle eller alle de 7 børn, som talte for behandling - ud over grundsygdommen i sig selv. Hvilket der ikke var. Herefter videresendtes anmodningerne til Hospitalsledelsen, der be-sluttede af give afslag pa dem. Dette blev 13/12 meddelt de behandlen-de læger. Afdelingsledelsen har i forløbet været i kontakt med de øvrige børneafdelingsledelser pa RH og OUH m.h.p. at sikre, at der gives et ens tilbud om Spinraza-behandling nationalt. Der følges aktuelt ingen børn med præsymptomatisk SMA , men de vil-le i givet fald være tilbudt behandlingen i.h.t. Medicinrådets anbefalin-ger. I henhold til behandlingsprotokollen for Spinraza (vedhæftet) tilbydes behandlingen ikke til børn i respirator, og de behandlende læger har derfor ikke anmodet om behandling til denne patientgruppe. Under alle omstændigheder er det ikke den enkelte behandlende læge, som på egen hånd tager stilling til, om en given ny dyr behandling skal iværksættes eller ej."” Den
43. april 2018 skrev Odense Universitetshospital bl.a. således til Patienterstatningen: ”… Direktionen på Odense Universitetshospital er blevet bedt om at rede-gøre for i hvilket omfang Region Syddanmark har pålagt Odense Uni-versitetshospital at følge Medicinrådets anbefalinger, herunder om skønnet af ordinering af Spinraza er overladt til Odense Universitetsho-spital. Det er den enkelte læge på afdelingen, som foretager den indlednings-vise vurdering af, hvorvidt der er grundlag for at ordinere Spinraza. I den forbindelse har Medicinrådets anbefalinger afgørende betydning. På linje med Medicinrådets anbefalinger skelnes der i Region Syddan-mark mellem hvorvidt der er tale om SMA type I (herunder præsymp-tomatiske børn med dokumenteret 5q SMA ) eller SMA type II. I Region Syddanmark findes der ikke SMA-børn i kategorien "børn, der bruger respirator". I relation til SMA type I har Medicinrådet givet grønt lys for anvendel-sen af Spinraza i behandlingen. Et barn har i tråd med denne anbefaling / 22 modtaget 4 doser spinraza efter forskrifterne og med protokollerede undersøgelser af færdighedsniveau. Medicinrådet anbefaler fortsat ikke Spinraza til behandling af SMA ty-pe II. Odense Universitetshospital følger overordnet anbefalingen og har ikke udskrevet Spinraza til denne patientgruppe, men afventer mø-de i Medicinrådet den
44. april og
45. april. Odense Universitetshospital er blevet bedt om at beskrive om nogle SMAbørn, men ikke andre, har fået ordineret Spinraza i forbindelse med behandling på Odense Universitetshospital. Der har været op-mærksomhed på det syvende princip om adgang til behandling, og herunder at det skal være muligt at tage højde for patientens individu-elle behov. I gruppen af SMA type II børn har den behandlende læge efter konkrete vurderinger ikke fundet, at der var særlige individuelle behov, som kunne begrunde en udskrivelse af Spinraza. Det er anført, at det er yderst vanskeligt for den enkelte læge at forudsige effekt endsige udvælge enkelte patienter, der kunne have særligt gavn af behand-lingen, medmindre der foreligger forudgående konkret viden om medi-cinens effekt i relation til pågældende patient. På nuværende tidspunkt findes der ikke på OUH eller i Region Syddanmark retningslinjer for ansøgning om brug af eksperimentelle eller ikke anbefalede lægemidler, men som følge af denne sag er der sat fo-kus på behovet herfor, hvorfor der nu er igangsat et arbejde i regi af den regionale lægemiddelkomité.” I et brev af
46. april 2018 til formanden for Danske Regioner skrev sundhedsmi-nisteren bl.a.: ”Som jeg - har du sikkert også fulgt debatten om Medicinrådets arbejde med Spinraza tæt. Som du ved, er det min klare opfattelse, at Medicin-rådets anbefalinger er et vigtigt redskab til at prioritere sygehusmedicin og giver det offentlige sygehusvæsen forbedrede forhandlingsmulighe-der, der skal være med til at sikre, at vi bruger pengene, hvor de gør mest gavn. Da Folketingets partier alle blev enige om de 7 principper for priorite-ring af sygehuslægemidler, var det netop for at give klare retningslinjer for, hvordan regionerne og Medicinrådet kan træffe beslutning om pri-oritering. Med principperne satte vi i Folketinget hegnspæle, der tog højde for alle danske patienter. Et af principperne er adgang til behandling, der giver / 23 mulighed for at afvige fra den anbefalede standardbehandling, hvis det efter den lægefaglige vurdering er det bedste valg for patienten. Alle 7 principper blev nøje udvalgt for at vægte de mange vigtige hensyn, der skal tages højde for i en prioriteringssituation, og principperne skal ses i sammenhæng. Danske Regioner bakkede i sin tid op om både dette og de øvrige principper. Det er i forbindelse med Medicinrådets afvisning af Spinraza som standardbehandling og den efterfølgende samrådsdebat i Folketinget, samt fra det fortrolige bilag, der dannede grundlag for samrådet, blevet klart, at flere læger ikke finder, at de reelt har mulighed for at afvige fra stan-dardbehandlingen. Danske Regioner har i forbindelse med sagen om Spinraza oplyst mig, at regionerne har fastlagt en procedure for, hvordan læger kan afvige fra standardbehandling. Det synes imidlertid nødvendigt, at Danske Regioner styrker denne procedure i dialog med lægerne, og at regio-nerne også i den lokale dialog med lægerne sikrer fokus på præmissen om, at de konkrete vurderinger og beslutning om fravigelser fra anbefa-lingerne skal løses på regionalt niveau.” Folketinget Sundheds- og Ældreudvalg stillede den
47. april 2018 følgende spørgsmål nr. 809 (Alm. del) til sundhedsministeren: ”… "Ministeren bedes i forlængelse af besvarelse at samrådssspm. BE, BF og BG vedr. Medicinrådet og prioritering af sygehusmedicin, oplyse, hvor mange gange læger har benyttet sig af den frie ordinationsret til at ordinere præparatet Spinraza til en patient, selvom præparatet ikke er godkendt af Medicinrådet til standardbehandling” … I sin besvarelse af spørgsmålet den
48. maj 2018 anførte sundhedsministeren bl.a. følgende: ”… Danske Regioner oplyser den
49. maj 2018 følgende: "Det kan oplyses, at der aktuelt er … patienter i behandling på Rigshospitalet samt en patient i behandling på Århus Universitetshospital. Herudover har der indtil for ganske nyligt været … i behandling på Odense Universitetshospital, / 24 mens forældrene til … patienter har takket nej til behandling på Århus Universitetshospital. Fælles for disse patienter er, at de har opfyldt Medicinrådets kriterier for protokolleret behandling med Spinraza.” I dag er der således ingen læger, der har ordineret Spinraza til patienter, der ikke falder inden for Medicinrådets kriterier for protokolleret be-handling. Danske Regioner oplyser videre, at: "Danske Regioner er i dialog med regionerne om, hvordan de lokalt kan sikre, at der foretoges konkrete vurderinger og beslutninger om fravigelser fra Medicinrådets anbefalinger om ibrugtagning af nye sygehuslægemidler, herunder Spinraza. I de tilfælde, hvor den behandlende læge efter at have foretaget en samlet vurdering af en patient vurderer, at der er særlige forhold, som gør, at man bør overveje at tilbyde patienten lægemidlet, er regionerne enige om følgende procedure. Vurderingen skal altid forelægges for den ledende overlæge og på en lægekonference, hvor flere speciallæger vurderer fordele og ulemper ved behandlingen for den konkrete patient. Før beslutningen effektueres, bør sagen fo-relægges for et fagligt forum fx den regionale lægemiddelkomité, om man kan anbefale ibrugtagning. Det er herefter op til den behandlingsansvarlige læge at træffe endelig beslutning om behandling. Det indebærer, at behandling med Spinraza kan anvendes i særlige tilfælde til de patientgrupper, hvor lægemidlet ikke er anbefalet af Medicinrådet. Det er imidlertid ikke det samme som, at en læge kan anvende lægemidlet blot fordi, at vedkommende læge mener, at et lægemiddel burde være standardbehandling til patienter med spinal muskelatrofi. Hvis patienter sættes i behandling med den begrundelse, så bliver medicinen gjort til standardbehandling udenom Medi-cinrådet, ag etableringen af Medicinrådet vil ikke have nogen effekt." " Den
50. maj 2018 offentliggjorde Medicinrådet en ny anbefaling vedrørende nusinersen som standardbehandling til patienter med 5q spinal muskelatrofi. I anbefalingen er bl.a. anført: ”… Medicinrådets anbefaling Medicinrådet finder, at der fortsat ikke er et rimeligt forhold mellem den dokumenterede effekt af nusinersen og ansøgers prisforlangende. / 25 Under hensyntagen til alvorlighedsprincippet, finder Medicinrådet imidlertid, at der er grundlag for at anbefale ibrugtagning af nusinersen som mulig standardbehandling til følgende patientpopulationer, hvor der er evidens for effekt: 1) Præsymptomatiske spædbørn med 2-3 SMN2-kopier 2) Børn med SMA type 1, som opfylder følgende kriterier: • 2-3 SMN2-kopier • alder ved symptomdebut maks. 6 måneder • ikke er i permanent respirationsbehandling ved opstart af be-handling 3) Børn med SMA type 2, som opfylder følgende kriterier: • mindst 2 SMN2-kopier • alder ved symptomdebut maks. 24 måneder • maks. 4 års sygdomsvarighed ved opstart af behandling • ingen assisteret ventilation udover natligt behov og mere end 95 % SaO2 uden assisteret ventilation. Nusinersen kan ikke anbefales som mulig standardbehandling til pa-tienter med SMA generelt. … Sundhedsfaglig vurdering Medicinrådet vurderer, at nusinersen til spinal muskelatrofi {SMA) gi-ver: • Vigtig klinisk merværdi for patienter med SMA type 1 • Vigtig klinisk merværdi hos præsymptomatiske børn med dokumenteret 5q SMA gendefekt, som tyder på SMA type 1 eller 2 • Lille klinisk merværdi for patienter med SMA type
51. En ny gennemgang af publicerede data indikerer dog, at nusinersen har en større klinisk merværdi hos patienter med SMA type 2, der starter behandlingen tidligt(< 24 måneder efter symptomdebut) sammenlignet med patienter, der starter behandlingen sent (> 44 måneder efter symptomdebut) • Ikkedokumenterbar klinisk merværdi for patienter med SMA type
52. Der er ikke aktuelt publicerede data om effekten af nusinersen udover 13-15 måneders behandling. …” Ved afgørelser af
53. august 2018 meddelte Patienterstatningen alle sagsøgerne, at de ikke var berettiget til erstatning efter lov om klage- og erstatningsadgang / 26 inden for sundhedsvæsenet, og at betingelserne for yde erstatning efter lovens § 20, stk. 1, nr. 1 - 4, ikke var opfyldt. Afgørelserne var – bortset fra individuelle sagsfremstillinger og et individuelt afsnit i hver af begrundelserne – enslydende, herunder bl.a. således: ”… Afgørelse … er ikke berettiget til erstatning efter lov om klage- og erstatningsad-gang inden for sundhedsvæsenet. Betingelserne for at yde erstatning efter lovens § 20, stk. 1, nr. 1, er ikke opfyldt. Vi lægger til grund, at den behandlende læge i denne sag reelt ikke havde mulighed for at ordinere lægemidlet Spinraza, fordi lægemidlet var for dyrt set i forhold til den dokumenterede effekt. Der foreligger derfor en såkaldt ressourcebegrænsning. Når en manglende behandling skyldes, at der ikke er ressourcer til at fortage den, er der allerede af den grund ikke mulighed for erstatning. Under afsnittene 1-5 og under "Begrundelse" nedenfor giver vi en redegørelse for, hvordan vi er kommet frem til dette resultat. … Begrundelse Det er et politisk/økonomisk spørgsmål, om de økonomiske midler, der er til rådighed i regionen, skal bruges på fx patientbehandlinger, nye lokaler eller medicin. Det er også en politisk/økonomisk beslutning, om der skal være adgang til ny dyr medicin. Efter ordlyden af KEL § 20, stk. 1, nr. 1, den ovenstående Højesterets-dom fra 2008 og forarbejderne til patientforsikringsloven, nu KEL, er der ikke er noget erstatningsansvar efter KEL § 20, stk. 1, nr. 1, hvis den behandlende læge ikke havde Spinraza til rådighed; altså at han eller hun ikke havde adgang til at ordinere lægemidlet. Patienterstatningen lægger på baggrund af svarene fra de tre hospitaler til Patienterstatningen, sundhedsminister Person 2's brev af
54. april 2018 til formanden for Danske Regioner, Person 3, den nævnte mail og SMS, samt Danske Regioners nye kommende procedu-reregler til grund, at de behandlende læger i disse 7 sager ikke havde adgang til at ordinere Spinraza. Selv om den nye procedure bliver ind- / 27 ført, vil den enkelte læge heller ikke uden videre kunne ordinere Spin-raza. … Der foreligger således en ressourcebegrænsning. Som der er redegjort for ovenfor, betyder det, at der ikke er erstatningsansvar, uanset om der måtte foreligge en patientskade. Patienterstatningen har ikke taget stilling til, om der foreligger en pa-tientskade i nogen af de anmeldte sager, altså om patienterne er blevet yderligere svækkede, fordi de ikke har fået Spinraza. Det skyldes, at vi efter fast administrativ praksis ikke realitetsbehandler en sag, hvis vi må lægge til grund, at der manglede ressourcer til den ønskede behand-ling. …” De individuelle sagsfremstillinger og de individuelle afsnit fra begrundelserne er gengivet nedenfor for hver af sagsøgerne. I tidsrummet mellem den
55. august og den
56. september 2018 blev Patienterstatningens afgørelser for alle sagsøgernes vedkommende påklaget til Anke-nævnet for Patienterstatningen, idet det overordnet set fortsat blev anført, at børnene burde have været behandlet med Spinraza, og at sådan behandling kunne forbedre deres tilstand eller i det mindste forhindre fortsat forringelse af deres tilstand. Endvidere blev det anført, at Patienterstatningen ikke i afgørel-serne havde inddraget og taget stilling til de enkelte børns særlige forhold, som i den forbindelse blev fremhævet. Den
57. februar 2019 besvarede sundhedsministeren Folketingets Sundheds- og Ældreudvalgs spørgsmål nr. 259 (Alm. del), således: ”… Spørgsmål nr. 259: ”Ministeren bedes kommentere henvendelsen vedr. lægemidlet Spinra-za, SUU alm. del – bilag 105, og oplyse, hvorvidt hver enkelt region ef-terlever de 7 principper for prioritering inden for sygehusmedicin, sær-ligt det
58. princip om lige adgang til behandling.” Svar: I SUU alm. del - bilag 105 anføres det, at Medicinrådet ikke tager højde for, at Spinraza er til en meget lille patientgruppe, og at der ikke findes / 28 alternativ behandling til patienterne med Spinal Muskel Atrofi (SMA). Det foreslås derfor, at der indføres et
59. princip, der sikrer små patient-grupper behandling, hvis der ikke findes anden tilgængelig behandling. Danske Regioner og Medicinrådets formænd har på møde i efteråret 2018 oplyst til sundhedsordførerne, at Medicinrådet vurderer lægemid-ler ens, f.eks. ift. antallet af patienter, om patienterne har et behand-lingstilbud i forvejen, eller om der er tale om et lægemiddel til behand-ling af en sjælden sygdom. De syv principper, som et enigt Folketinget vedtog i 2016, skal sikre, at borgere kan få den nødvendige behandling, når der forelægger data og evidens for, at behandlingen virker. Danske Regioner har endvidere over for ministeriet bekræftet, at læge-midler til sjældne sygdomme har samme mulighed som øvrige læge-midler ift. at opnå status af standardbehandling. Et
60. princip, som foreslået i bilaget, vil indebære risiko for behandling med lægemidler, hvor effekten for patienterne ikke er dokumenteret. Det synes jeg ikke, er den rette vej at gå. Der skal være evidens for lægemidlets virkning, inden vi tager det i brug. Danske Regioner har endvidere oplyst, at det er deres opfattelse, at det med forslaget om at indføre et
61. princip: ”… ikke [vil] give mening at have et Medicinråd, hvis det ikke også har mulighed for at forholde sig til lægemidler til små patientgrupper/sjældne sygdomme. Uagtet, at det er sjældne sygdomme, så vil man med en manglende mulighed for vurdering af disse lægemidler kunne risikere, at der tages dyre lægemidler i brug med ingen eller meget lille merværdi. Lægemidler som i visse tilfælde kan koste sundhedsvæsenet store millionbeløb. Ressourcerne til at finansiere disse lægemidler skal i givet fald skulle findes andre steder i sundhedsvæsenet, og samlet set kan man risikere at opnå mindre sundhed for pengene. ” I spørgsmålet anmodes jeg også om at oplyse, hvorvidt hver enkelt re-gion efterlever de 7 principper for prioritering inden for sygehusmedi-cin, særligt det
62. princip om lige adgang til behandling. Ministeriet har i den forbindelse indhentet bidrag fra Danske Regioner, som har oplyst følgende: ”Medicinrådet blev oprettet pr.
63. januar
64. Medicinrådet udsteder uafhængige anbefalinger til regionerne om ibrugtagning og anvendelse af medicin. / 29 Når Medicinrådets anbefalinger foreligger fremsendes de til regionerne, som sikrer, at anbefalingerne implementeres. Folketinget har i forbindelse med oprettelsen af Medicinrådet opstillet 7 overordnede principper for prioritering af sygehusmedicin. Regionerne er enige i, at det skal være muligt ud fra en konkret lægefaglig vurdering at ordinere et lægemiddel, som ikke er anbefalet af Medicinrådet (princip 7). Regionerne har derfor i fællesskab udarbejdet en vejledning for anvendelse af ikke anbefalede lægemidler. Det følger af vejledningen, at såfremt lægen vur-der, at der er særlige forhold, som gør, at man bør overveje at tilbyde patienten et lægemiddel, så skal lægen forelægge vurderingen på en lægekonference, hvor flere speciallæger vurderer fordele og ulemper ved behandlingen af den konkrete patient. Før beslutningen effektueres, bør sagen forelægges for et fagligt forum fx den regionale lægemiddelkomité, som inden for 14 dage vurderer, om man kan anbefale ibrugtagning. Det er herefter op til den behandlingsansvarlige læ-ge at træffe endelig beslutning om behandling. Det indebærer, at behandling med eksempelvis Spinraza kan anvendes i særlige tilfælde til de patientgrupper, hvor lægemidlet ikke er anbefalet af Medicinrådet. Det er imidlertid ikke det samme som, at en læge kan anvende lægemidlet blot fordi, at vedkommende læge mener, at et lægemiddel burde være standardbehandling til patienter med spinal muskelatrofi. Hvis patienter sættes i behandling med den begrundelse, så bliver medicinen gjort til standardbehandling udenom Medicinrådet, og etableringen af Medicinrådet vil ikke have nogen effekt.” Danske Regioner har endvidere om de enkelte regioners efterlevelse af de 7 principper oplyst: ” De enkelte regioner efterlever det
65. princip. Region Hovedstaden: Anbefalinger om ibrugtagning af et lægemiddel uden for standardbehandling varetages af Region Hovedstadens Task Force for Rationel Medicinanvendelse på Hospitalerne. Task forcen, som hører under den regionale lægemiddelkomité, blev nedsat for at skabe en mere ensartet og fagligt funderet tilgang til ibrug-tagning af nye lægemidler samt sikre en rationel behandling af patienterne, herunder mulighed for afvigelse fra Medicinrådets anbefalinger. Vurderinger om ibrugtagning af lægemidler uden for standardbehandling udarbejdes med faglig bistand af Klinisk Farmakologisk Afdeling på Bispebjerg Hospital. / 30 Region Midtjylland Det er det faglige miljø, der sammen med afdelingens ledelse drøfter og træffer beslutning om behandlingen inden for eget råderum. Der søges faglig rådgivning fra Klinisk Farmakologisk Afdeling. Den faglige indstilling, den faglige rådgivning og de økonomiske konsekvenser forelægges Hospitalsledelsen. Region Syddanmark Ansøgninger om ibrugtagning af lægemidler, som ikke er anbefalet som standardbehandling, rettes til formanden for Det Regionale Lægemiddelråd. Formanden træffer afgørelse efter at have konsulteret Afdeling for Klinisk Farmakologi samt relevante specialister inden for fagområdet. I tvivlstilfælde eller ved ønske om en second opinion, forelægges sagen for koncernledelsen. Region Sjælland Sygehusafdelingerne har mulighed for at ansøge om ibrugtagning af et lægemiddel til en konkret patient, selvom lægemidlet er afvist som standardbehandling af Medicinrådet. Ansøgerens argumenter for ibrugtagning af lægemidlet vurderes af formandskabet i Den regionale Lægemiddelkomité og af Klinisk Farmakologisk Enhed i Region Sjælland. Svaret foreligger inden for 48 timer. På kræftområdet afholder en af næstformændene i Den regionale Lægemiddelkomité desuden faste møder med onkologerne i regionen med henblik på kvalifi-ceret ibrugtagning af lægemidler, som afviger fra standardbehandling. Region Nordjylland I de særlige tilfælde, hvor den behandlingsansvarlige læge samlet vurderer, at det bør overvejes at igangsætte en patient med et lægemiddel, der ikke er godkendt til standardbehandling og som har et betydeligt omkostningspotentiale, følges den fælles regionale vejledning om anvendelse af lægemidler, som ikke er anbefalet af Medicinrådet. Region Nordjylland er der sikres en procedure i overensstemmelse hermed og inden for den angivne tidsramme. ” Jeg kan supplerende om efterlevelsen af det
66. princip henvise til mit svar på SUU alm. del spm. 1167 den
67. september 2018.” Ved afgørelser af
68. april 2019 blev Patienterstatningens afgørelser stadfæstet af Ankenævnet for Patienterstatningen. I begrundelserne for alle afgørelserne var anført: ”… Ankenævnet for Patienterstatningen er enig i, at … ikke har ret til er-statning efter § 20, stk. 1, nr. 1, i klage- og erstatningsloven. / 31 Ankenævnet henviser til den begrundelse, Patienterstatningen har givet i sin afgørelse. Ankenævnet kan supplerende tilføje, at alle Folketingets partier i marts 2016 blev enige om 7 overordnede principper for prioritering af syge-husmedicin. Formålet med vedtagelsen af principperne var ifølge pressemeddelelse af
69. april 2016 at sætte rammen for prioriteringer in-den for sygehusmedicin. Der blev ved vedtagelsen af principperne ikke taget stilling til, om eventuel manglende overholdelse af principperne skulle medføre kompensation i form af erstatning eller godtgørelse. Det afgørende er herefter, om det må antages, at en erfaren specialist på det pågældende område under de i øvrigt givne forhold ville have handlet anderledes ved undersøgelse, behandling eller lignende, jf. kla-ge- og erstatnings lovens § 20, stk. 1, nr.
70. Ved vurderingen skal der ta-ges hensyn til de ydre forhold, der rent faktisk stod til rådighed i den konkrete behandlingssituation.

sigte er ikke at pålægge sygehusene en optimal standard uafhængigt af tilgængelige ressourcer. Hvis ydre forhold i form af ressourcemæssige begrænsnin-ger eller prioriteringer har været årsagen til, at en patient ikke er blevet tilbudt en bestemt behandling, er der ikke et erstatningsansvar efter § 20, stk. 1, nr.

1. I dette tilfælde er der nemlig ikke grundlag for at anta-ge, at den erfarne specialist kunne have handlet anderledes i samme si-tuation. Ankenævnet vurderer på baggrund af sagens oplysninger, at det må lægges til grund, at den manglende behandling med Spinraza var be-tinget af ressourcemæssige forhold. Da patientens bopælsregion ifølge sundhedslovens § 235 afholder ud-gifterne til sygehusbehandling, må det desuden lægges til grund, at en erfaren specialist ikke ville have undersøgt muligheden for at få … henvist til behandling med Spinraza i en anden region. Dermed er betingelserne for at yde erstatning i klage- og erstatningslo-ven ikke opfyldt. Afslutningsvis kan det oplyses, at det ligger udenfor ankenævnets kompetence at efterprøve Medicinrådets vurdering. Det ligger ligeledes udenfor ankenævnets kompetence at vurdere sammensætningen af Medicinrådet, herunder medlemmernes habilitet. Med disse bemærkninger kan ankenævnet stadfæste Patienterstatnin-gens afgørelse af
2. august
3. / 32 …” I nogle af begrundelserne var der tillige henvist til individuelle forhold for den enkelte klager. Disse dele af begrundelserne gengives nedenfor. Særligt vedrørende Sagsøger (Barn) 1 I anmeldelsen til Patienterstatningen af
4. marts 2018 var Sagsøger (Barn) 1's behandlingsskade beskrevet således: ”… Sagsøger (Barn) 1 fik i 2010 konstateret muskelsvind (Spinal Muskelastrofi type II). På dette tidspunkt var der ingen behandling for selve muskelsvindsdiagnosen men alene fysio- og ergo terapi. Spinraza blev d. 23 dec. 2016 godkendt i USA (FDA godkendt) og d. 24 april godkendt i Europa (EMA godkendt) til alle typer af SMA (det er forskelligt om SMA kategoriseres som type I, II og III. De behandlende læger på OUH ventede således kun på den sidste godkendelse i Dan-merk og har af flere omgange tydeligt sagt at organiseringen ift. medi-cingivningen var på plads og kun manglede den danske godkendelse. Medicinrådet afviste d. 12 okt. 2017 og igen d. 30 januar 2018 at god-kende Spinraza med begrundelsen at effekten ikke var høj nok ift. pri-sen. Vi har af to omgange henvendt os til Odense Universitets Hospital ift. at igangsætte behandlingen med henvisning til det 7 princip for Medicinrådets retningslinjer. Begge gange er blevet afvist med henvis-ning til Medicinrådets beslutning fra d. 12 okt.
5. Sagsøger (Barn) 1 har som følge af sin Muskelsvind mistet betydelig hovedkontrol det sidste ½ år, har svært ved at løfte hans arme og spille eks. IPAD, haft luftvejsinfek-tioner og betydelige psykiske men som følge af at der ikke er råd til i Danmark at behandle hans muskelsvind. …” Sagsfremstillingen i Patienterstatningens afgørelse vedrørende Sagsøger (Barn) 1 var sålydende: ”Sagsfremstilling Du har
6. marts 2018 på vegne af din søn Sagsøger (Barn) 1 søgt erstatning, fordi du mener at Sagsøger (Barn) 1's helbredstilstand er blevet forringet som følge af, at han ikke er blevet sat i behandling med læge-midlet Spinraza. / 33 Spørgsmålet om, hvorvidt der foreligger en patientskade, når en patient ikke får ordineret ny og dyr medicin, er en ny sagstype i Patienterstat-ningen. Vi betragter derfor sagen som principiel sammen med de øvri-ge erstatningssager om manglende ordination af Spinraza. Vi har på baggrund af din anmeldelse, journalmaterialet og sagens øv-rige oplysninger lagt følgende til grund for afgørelsen: Det fremgår af sagens oplysninger, at Sagsøger (Barn) 1 i 2010 fik stillet diagno-sen Spinal Muskelatrofi Type
7. Desuden lider Sagsøger (Barn) 1 af en stofskif-telidelse. Du har i anmeldelsen oplyst, at lægerne på Odense Universitetshospital afventede at lægemidlet Spinraza blev godkendt i Danmark, men at Medicinrådet
8. oktober 2017 afviste at godkende Spinraza med begrundelsen, at effekten ikke var høj nok i forhold til prisen. I har efter-følgende to gange med henvisning til det
9. princip for Medicinrådets retningslinjer henvendt jer til Odense Universitetshospital med henblik på at få Sagsøger (Barn) 1 i behandling med Spinraza. I har fået afvisning fra hospitalet med henvisning til Medicinrådets beslutning. Det fremgår desuden af anmeldelsen, at du mener, at Sagsøger (Barn) 1 som følge af den manglende behandling med Spinraza har mistet betydelig hovedkontrol det sidste halve år, at han har svært ved at løfte sine ar-me, at han har luftvejsinfektioner og betydelige psykiske men som følge af, at der ikke er råd til i Danmark at behandle hans sygdom. Ved kontrol på Odense Universitetshospital
10. september 2017 fremgår det, at I venter spændt på, hvornår Sagsøger (Barn) 1 kan komme i behandling med Spinraza. Af journalnotat fra Odense Universitetshospital
11. november 2017 fremgår følgende: "Sagsøger (Barn) 1 har spinal muskelatrofi type 2 med 3SMN2 kopier. Far ringer i anledning af, at Spinraza ikke er blevet godkendt af medicinrådet, grundet manglende proportionalitet mellem Biogen's pris og effekt iff. at bruge medicinen som standardbehandling til spinal muskelatrofi. Far spørger om der i Sagsøger (Barn) 1's tilfælde er mulighed for at lave en undta-gelse. Medicinrådet har anbefalet, at der bliver iværksat protokolleret ibrugtagning af medicinen til præsomatiske spædbarn samt til patienter med SMAtype 1 med 2 SMN2 kopier og symptomdebut før 6 mdr. al-deren, som ikke er permanent respiratorbehandling. / 34 Sagsøger (Barn) 1 ligger ikke i den gruppe og vil derfor ikke, ifølge medicinrådets anbefalinger, være kandidat til Spinraza aktuelt." Den
12. januar 2018 rettede du igen henvendelse til hospitalet vedrøren-de muligheden for at sætte Sagsøger (Barn) 1 i behandling med Spinraza. Du oplyste, at Sagsøger (Barn) 1 skulle have fjernet de stænger, som han havde fået indopereret i ryggen, da de havde løsnet sig, og du ønskede, at man forud for ny rygoperation skulle sætte Sagsøger (Barn) 1 i behandling med Spinraza for at gøre Sagsøger (Barn) 1 så god som muligt rent muskulært. Ho-spitalets læger vurderede dog, at der ikke var belæg for, at behandling med Spinraza kunne ændre på operationsforløbet. Hospitalets holdning var således den samme som beskrevet i notat af
13. november
15. februar 2018 har den specialeansvarlige overlæge på Odense Universitetshospital foretaget en vurdering af, om Sagsøger (Barn) 1 burde blive sat i behandling med Spinraza forud for ny rygoperation. Han har noteret følgende i journalen:
16. "Spinraza har ikke en sådan dokumenteret effekt, at vi på nogen måde kan forvente.at hans bevægeevne og muskelfylde vil styrkes, hvis vi starter behandling på nuværende tidspunkt og følger den op frem til kommende rygoperation den 20.03.18
17. Spinraza kan muligvis have en forhindrende effekt på tab af færdig-heder. Her tænkes specielt på finmotorik af hænderne, i så fald kræ-ver dette en langvarig medicinsk behandling.
18. Der er en mindre men ikke fuldstændig negligerbar risiko for intro-duktion af bakterier til rygmarvsvæskehulrummet. Dette kan se ved lumbalpunktur. Der er som bekendt infektion i vævet omkring me-tal, og der har også været osteomyelittegn. Han er i forebyggende medicinsk behandling. Hvis bakterier indføres, drejer det sig for-mentlig om delvist resistente stafylokokker, som kan være vanskeli-ge at behandle i det tilfælde, at de vokser i rygmarvsvæsken og dermed også i hjernens hulrumssystem. Det vurderes, at risiko her-for og mulig mindre effekt på kort sigt af Spinraza ikke står mål med hinanden.
19. Behandling med Spinraza bør vente med opstart til operation er veloverstået og infektionen er på plads. Man kan da på langt sigt håbe på en mindre forebyggende effekt på tab af håndfunktion, men en mere tydelig effekt kan ikke stilles i udsigt med den viden vi har nu.
20. Med henblik på ernæring kan bedring af ernæringstatus op til ope-ration evt. erhverves ved intravenøs ernæring i en tidsperiode. Dette skal i så fald drøftes med Rigshospitalet." / 35 Odense Universitetshospital har desuden sendt bemærkninger til sa-gen. Det fremgår heraf, at Medicinrådet gav tilladelse til ibrugtagning af Spinraza til præsymtomatiske spædbørn og til børn med SMA type I med 2 SMN kopier og med behandlingsstart før 6 måneders alderen. Sagsøger (Barn) 1 var ikke i denne kategori og kunne derfor ikke komme i be-handling. Det oplyses også, at Patienter med SMA type II har en lang-somt fremadskridende forværring af deres motoriske handicap, som Spinraza i bedste fald kan bremse udviklingen af, når behandlingen gi-ves over mindst 6 måneder. Hvis Sagsøger (Barn) 1 for 6 måneder siden var blevet sat i behandling med Spinraza kunne man i bedste fald forvente en bevaring af funktionsniveau - opbremsning i tab af hovedkontrol og tab af håndfunktion. Det er udelukkende ved at behandle, at man kan få et billede af, om Spinraza vil kunne have en effekt på det enkelte barn. …” Det individuelle afsnit i Patienterstatningens begrundelse vedrørende Sagsøger (Barn) 1 var sålydende: ”Dette fremgår også af den konkrete sag, hvor det af journalnotat fra
21. november 2017 fremgår, at Sagsøger (Barn) 1 ikke er kandidat til Spinraza, da Sagsøger (Barn) 1 ikke hører under en af de grupper, som Medicinrådet anbefa-ler medicinen til.” Den
22. november 2018 indgav overlæge Vidne 1 ansøgning om ibrugtag-ning af Spinraza udenfor Medicinrådets anbefalinger til Sagsøger (Barn) 1, hvori bl.a. var anført: ”… er 9 år gammel. Han har haft symptomer på muskelsvækkelse i 8½år. Han kan anvende hænder til joystick og tastatur. Han er tynd. Får udelukkende mad peroralt. Får tilstrækkeligt med kalorier med til-skud af Nutrini. Skal spise hyppigt grundet sin MCAD. Har ikke kun-stig ernæringsvej. Vejrtrækningen er udelukkende diaphragmatisk. Han anvender CPAP system om natten. Desuden hostemaskine. Har netop været igennem en lungebetændelse med atalektase. Sidder i kø-restol og skal liftes/bæres ved transfer. Han har i kørestolen bælte om livet. Det kan løsnes så han kan hælde kroppen lidt frem. Holder hove-det i den forbindelse. Der er kontrakturer af led. Han er opereret for skoliose med indlæggelse af stav. Sidst korrigeret i september
23. Grundet alder er ikke inkluderet i den gruppe af børn der kan gives standard behandling med Spinraza. Den foreliggende litte- / 36 ratur tyder ikke på at behandlingseffekt kan opnås. Men undersøgelser er også sparsomme når det gælder den lidt ældre aldersgruppe (fra 4 til 12 år). Se vedlagte generelle beskrivelse af nuværende viden om effekt af Spinraza. Der søges fordi har en genetisk betinget sygdom hvor der ingen kausal behandling er. Udelukkende understøttende behandling. Hans handicap vil progrediere over de kommende år og meget tyder på at han inden for 5 – 10 skal tilkobles respirator permanent for at overle-ve. Den tvivl om effekt der måtte være skal komme ham til gode. Der tæn-kes her specielt på et opnå at standse forværring. Behandling skal ophøre efter 2 år hvis ikke effekt kan dokumenteres med nedennævnte redskaber. Der dokumenteres effekt med HFMSE skalaen for neuromuskulære li-delser. Der registreres ved start og hver ½ år. Ansøgning sker i samråd med neuroteamet ved HCA Børnehospital. Endvidere er der løbende korrespondance med Skejby og Rigshospita-let vedrørende monitorering. Der anvendes fælles redskaber og fælles database. Sagsøger (Barn) 1 følges endvidere i Respirationscenter og Institut for Muskelsvind og data herfra vil blive registreret løbende og indgår i en-delig beslutning om eventuelt ophør om 2 år. …” I Det Regionale Lægemiddelråd, Region Syddanmarks, besvarelse af ansøgnin-gen den
24. december 2018 var bl.a. anført: ”… Desværre kan Det Regionale Lægemiddelråd IKKE på det foreliggende grundlag imødekomme ansøgningen. Begrundelsen er, at Sagsøger (Barn) 1 efter det oplyste er 9 år og har haft symp-tomer på muskelsvind siden ca 6 mdrs alderen dvs i ca. 8,5 år. Der foreligger ikke publicerede videnskabelige data, der tyder på, at behandlin-gen kan have effekt så længe efter sygdomsdebut. / 37 Netop sygdomsvarigheden har været diskuteret endog meget grundigt i Medicinrådet, som finder, at behandlingen skal startes senest 4 år efter symptomdebut. Der er ikke i ansøgningen anført nogen begrundelse, der kunne tilsige, at behandlingen kunne have effekt i netop tilfælde. Der er derfor ikke grundlag for i dette tilfælde at fravige de almindelige retningslinjer. …” I begrundelsen for Ankenævnets for Patienterstatningens afgørelse af
25. april 2019 var for Sagsøger (Barn) 1 særligt anført: ”… Af sagens akter fremgår det, at Odense Universitetshospital i 2017 af-ventede Medicinrådets godkendelse af Spinraza. Da Medicinrådet den
26. oktober 2017 anbefalede, at Spinraza ikke skulle bruges som stan-dardbehandling til patienter med SMA type 2, meddelte Odense Uni-versitetshospital ifølge journalnotat af
27. november 2017, at Sagsøger (Barn) 1 ikke var kandidat til behandling med Spinraza. Værge (Far) 1 bad den
28. januar 2018 hospitalet om endnu en gang at overveje muligheden for at behandle Sagsøger (Barn) 1 med Spinraza. Ifølge journalnotat af
29. januar 2018 gav hospitalet dog endnu en gang afslag af de grunde, der tidligere var blevet oplyst. Det fremgår videre af sagens akter, at Odense Universitetshospital den
30. november 2018 søgte Det Regionale Lægemiddelråd om tilladelse til at behandle Sagsøger (Barn) 1 med Spinraza udenfor Medi-cinrådets anbefalinger. Dette blev afslået af Det Regionale Lægemiddel-råd ved skrivelse af
31. december
32. …” Særligt vedrørende Sagsøger (Barn) 2 I anmeldelsen til Patienterstatningen af
33. marts 2018 var Sagsøger (Barn) 2's behandlingsskade beskrevet således: ”… Sagsøger (Barn) 2 fik sin diagnose da hun var kun 1 år gammel. Den gang var der ikke medicinsk behandling der kunne afhjælpe hendes situation. / 38 Der er der nu, Spinraza, men det må ikke tages i brug i Danmark, grun-det det er for dyrt. Medicinen er godkendt, altså ikke længere test me-dicin. Neurolog OUH Vidne 1 har givet os på skrift at Sagsøger (Barn) 2 er helt klart målgruppen for medicinen. Han har ligeledes givet os afslag på at han ikke har mulighed for at tage medicinen i brug. MEN at hun ikke får behandling betyder at hun stille og roligt taber kræfter. Hun taber førlighed og livvigtige funktioner. Blandt andet har Sagsøger (Barn) 2 i løbet af halvandet år fået en ryg scoliose på 98 grader, grun-det hendes sygdom, og skal her 13/3 opereres herfor. …” Sagsfremstillingen i Patienterstatningens afgørelse vedrørende Sagsøger (Barn) 2 var sålydende: ”… Du har
34. marts 2018 på vegne af din datter Sagsøger (Barn) 2 søgt erstatning, fordi du mener at Sagsøger (Barn) 2's helbredstilstand er blevet forringet som følge af, at hun ikke er blevet sat i behandling med læge-midlet Spinraza. Spørgsmålet om, hvorvidt der foreligger en patientskade, når en patient ikke får ordineret ny og dyr medicin, er en ny sagstype i Patienterstat-ningen. Vi betragter derfor sagen som principiel sammen med de øvri-ge erstatningssager om manglende ordination af Spinraza. Vi har på baggrund af din anmeldelse, journalmaterialet og sagens øv-rige oplysninger lagt følgende til grund for afgørelsen: Det fremgår af sagens oplysninger, at Sagsøger (Barn) 2 er diagnosticeret med Spinal Muskelatrofi type
35. Du har i anmeldelsen anført, at en neurolog fra Odense Universitetsho-spital på skrift har oplyst, at Sagsøger (Barn) 2 helt klart er målgruppen for Spin-raza, men at han ikke har mulighed for at tage medicinen i brug. Du mener, at det har betydet. at Sagsøger (Barn) 2 taber kræfter i form af førlighed og livsvigtige funktioner. Af journalnotat fra ortopædkirurgisk afdeling på Odense Universitets-hospital
36. juni 2017 fremgår det, at røntgenbilleder af Sagsøger (Barn) 2's ryg i liggende stilling viser en skoliose (skæv ryg) på 30 grader og i siddende / 39 på 60 grader. Det fremgår desuden, at Sagsøger (Barn) 2 var kandidat til behand-ling med Spinraza. Da man var usikker på, hvilken effekt medicinen ville få, besluttede man at være tilbageholdende med kirurgisk aktivi-tet. Ved kontrol på Neurologisk afdeling
37. september 2017 oplyser du, at du er bekymret for Sagsøger (Barn) 2's ryg. Du har talt med andre forældre til børn med muskelsvind, hvor rygoperation er kommet lidt for sent. Det fremgår desuden af journalen, at man afstod fra undersøgelse, da der var megen tale omkring forestående behandling med Spinraza. Man formodede at Spinraza ville blive godkendt i meget nær fremtid til be-handlingsstart før årsskiftet. I journalnotat fra
38. oktober 2017 er det oplyst, at I var meget chokere-de over, at Spinraza ikke var blevet godkendt, og at I var interesserede i at finde ud af, om Sagsøger (Barn) 2 skulle have sin ryg opereret, når nu medi-cinsk behandling ikke var muligt foreløbigt.
39. november 2017 var Sagsøger (Barn) 2 igen til kontrol på ortopædkirurgisk af-deling på Odense Universitetshospital, hvoraf følgende fremgår: "Møder til kontrol. Desværre er der ikke rigtig sket yderligere i sagen. Kører lidt i ring, idet der ikke er truffet beslutning om hendes rygopera-tion i lyset af, at der stadigvæk er en procedure, der kører omkring me-dicinsk behandling. Jeg mener ikke, at hoftekirurgi og for den sags skyld knækirurgi er på tale før skoliosen og dermed også bækkenet i en omfang er rettet op. Vil være yderst tvivlende overfor om en medicinsk behandling vil kun-ne ændre på de allerede eksisterende deformiteter. Kan derfor være usikker på om der er grund til at afvente en afgørelse i sagen om medi-cinsk behandling før man tager stilling til den rygkirurgisk interven-tion." Ved kontrol
40. december 2017 fremgår det, at Sagsøger (Barn) 2 har fået tiltagende problemer med smerter i ryggen, og at hun nu heller ikke kan ri-de længere. En røntgenundersøgelse i siddende stilling viste skoliose på knap 80 grader. Man ville stile imod en rygoperation og derefter en hof-teoperation. Det fremgår videre af journalen, at I ønskede en second opinion og blev henvist til Aarhus Universitetshospital. …” / 40 Det individuelle afsnit i Patienterstatningens begrundelse vedrørende Sagsøger (Barn) 2 var sålydende: ”… Dette fremgår også af den konkrete sag, hvor du har forklaret, at en læ-ge på Odense Universitetshospital har oplyst dig om, at Sagsøger (Barn) 2 er i målgruppen for Spinraza, men at han ikke har mulighed for at tage medicinen i brug. …” Den
41. november 2018 indgav overlæge Vidne 1 ansøgning om ibrugtag-ning af Spinraza udenfor Medicinrådets anbefalinger til Sagsøger (Barn) 2, hvori bl.a. var anført: ”… Sagsøger (Barn) 2 er 11 år gammel. Han har haft symptomer pa muskelsvækkelse i 10 år. Han kan anvende hænder og løfte arme med overarme til van-dret. Vejrtrækningen er delvist diaphragmatisk. Hun anvender ikke respirationsudstyr fast, dog CPAP når hun falder i søvn. Men kan have behov for CPAP og hostemaskine ved forkølelser. Sidder i kørestol og liftes ved transfer. Kan ikke længere stå sikkert. Holder krop og hoved i kørestol. Der er begyndende kontrakturer af led. Sagsøger (Barn) 2 er opereret for skoliose med indlæggelse af stav i
42. Grundet alder er Sagsøger (Barn) 2 ikke inkluderet i den gruppe af børn der kan gives standard behandling med Spinraza. Den foreliggende litteratur tyder ikke pa at behandlingseffekt kan opnås. Men undersøgelser er også sparsomme når det gælder den lidt ældre aldersgruppe (fra 4 til 12 år). Se vedlagte generelle beskrivelse af nuværende viden om effekt af Spinraza. Der søges fordi Sagsøger (Barn) 2 har en genetisk betinget sygdom hvor der ingen kausal behandling er. Udelukkende understøttende behandling. Hendes handicap vil progre-diere langsomt over de kommende år. Den tvivl om effekt der måtte være skal komme ham til gode. Der tæn-kes her specielt på at opnå at standse forværring. Behandling skal ophøre efter 2 år hvis ikke effekt kan dokumenteres med nedennævnte redskaber. / 41 Der dokumenteres effekt med HFMSE skalaen for neuromuskulære li-delser. Der registreres ved start og hvert ½ år. Ansøgning sker i samråd med neuroteamet ved HCA Børnehospital. Endvidere er der løbende korrespondance med Skejby og Rigshospita-let vedrørende monitorering. Der anvendes fælles redskaber og fælles database. Sagsøger (Barn) 2 følges endvidere i Respirationscenter og Institut for Muskelsvind og data herfra vil blive registreret løbende og indgår i en-delig beslutning om eventuelt ophør om 2 år. …” I Det Regionale Lægemiddelråd, Region Syddanmarks, besvarelse af ansøgnin-gen den
43. december 2018 var bl.a. anført: ”… Desværre kan Det Regionale Lægemiddelråd IKKE på det foreliggende grundlag imødekomme ansøgningen. Sagsøger (Barn) 2 er 11 år og det er i ansøgningen oplyst, at hun har haft symp-tomer siden 1-års alderen – dvs i ca. 10 år. Der foreligger ikke publicerede videnskabelige data, der tyder på, at behandlingen kan have effekt så længe efter sygdomsdebut. Netop sygdomsvarigheden har været diskuteret endog meget grundigt i Medicinrådet, som finder, at behandlingen skal startes senest 4 år efter symptomdebut. Der er ikke i ansøgningen anført nogen begrundelse, der kunne tilsige, at behandlingen kunne have effekt netop i Sagsøger (Barn) 2's tilfælde. Der er derfor ikke grundlag for i dette tilfælde at fravige de almindelige retningslinjer. …” Særligt vedrørende Sagsøger (Barn) 3 I anmeldelsen til Patienterstatningen af
44. februar 2018 var Sagsøger (Barn) 3's behandlingsskade beskrevet således: ”… / 42 Da Sagsøger (Barn) 3's sygdom er (indtil videre) uhelbredelig, er alle skridt i den rigtige retning positive. Da vi hørte rygter om Spinraza i efteråret 2016 blev vi helt vilde. Endelig var der en behandling for Sagsøger (Barn)
45. Da vi, i for-året 2017, var til kontrol på Rigshospitalet var beskeden fra Sagsøger (Barn) 3's be-handlende læge at "Hvis ikke Sagsøger (Barn) 3 og hans bror skulle have Spinraza, så vidste han ikke hvem der så skulle have det". Derfor var en et ekstra stort chok og en ekstra stor sorg, da vi fik at vide, at han ikke kunne få behandling på baggrund af Medicinrådet beslutning om at det ikke kunne anbefales som standardbehandling. Derfor har Sagsøger (Barn) 3 ikke modtaget den behandling hans læge mener er den bedste for ham. …” Sagsfremstillingen i Patienterstatningens afgørelse vedrørende Sagsøger (Barn) 3 var sålydende: ”… Du har
46. februar 2018 på vegne af din søn Sagsøger (Barn) 3 søgt erstatning, fordi du mener, at Sagsøger (Barn) 3's helbredstilstand er ble-vet forringet som følge af, at han ikke er blevet sat i behandling med lægemidlet Spinraza. Spørgsmålet om, hvorvidt der foreligger en patientskade, når en patient ikke får ordineret ny og dyr medicin, er en ny sagstype i Patienterstat-ningen. Vi betragter derfor sagen som principiel sammen med de øvri-ge erstatningssager om manglende ordination af Spinraza. Vi har på baggrund af din anmeldelse, journalmaterialet og sagens øv-rige oplysninger lagt følgende til grund for afgørelsen: Du har i anmeldelsen oplyst, at I i forbindelse med kontrol af Sagsøger (Barn) 3 på Rigshospitalet i foråret 2017 fik oplyst af lægen, at hvis ikke Sagsøger (Barn) 3 skul-le have Spinraza, så vidste han ikke, hvem der skulle have det. I blev derfor overraskede, da I senere blev oplyst om, at Sagsøger (Barn) 3 ikke kunne komme i behandling med Spinraza på grund af, at Medicinrådet havde besluttet, at Spinraza ikke kunne anbefales som standardbehandling. Du mener derfor, at Sagsøger (Barn) 3 ikke har modtaget den behandling, som læ-gen har ment ville være bedst for ham. Du har oplyst, at Sagsøger (Barn) 3's tilstand det sidste halve år er blevet forværret signifikant. At hans muskelstyrke er blevet svagere, at han har fået voldsomme kontrakturer i hofterne, hvilket betyder, at han ikke længe- / 43 re kan ligge fladt på maven og stort set ikke kan sprede sine ben. Dette har blandt andet besværliggjort behandling i ståstativ. Desuden er hans rygmuskulatur blevet væsentligt svagere, hvilket har medført, at han har fået korset. Det fremgår af sagens oplysninger, at Sagsøger (Barn) 3 er diagnosticeret med Spi-nal muskelatrofi Type 2 og er kørestolsbruger. Ved kontrol på Rigshospitalet
47. april 2015 fremgår det af journalen, at Sagsøger (Barn) 3 inden for det sidste halve års tid havde mistet muskelstyrke, men at han kunne strække knæene fint og havde god hoftebevægelighed. Der var ikke kontrakturer. Han havde ståstativ, som fungerede som gangvogn.
48. maj 2016 fremgår det af journalen, at Sagsøger (Barn) 3 mangler 10 grader for at kunne strække begge knæ ud, at han havde god hovedkontrol, perfekt ryg og ikke klikkede i hofterne. Ved kontrol
49. juni 2017 fremgår det af journalen, at Sagsøger (Barn) 3's situation var stabil, og at man havde talt om behandling med Spinraza, hvor man forventede en afgørelse i efteråret. Ifølge journalen blev I
50. december 2017 oplyst om, at der i øjeblikket ikke var mulighed for at behandle med Spinraza i Danmark. Den
51. januar 2018 ordinerede en læge på Rigshospitalet korset til Sagsøger (Barn) 3, da han klagede over smerter i lænden, og man kunne konstatere, at han trak skævt i kørestolen og havde mange ensidige bevægelser …” Det individuelle afsnit i Patienterstatningens begrundelse vedrørende Sagsøger (Barn) 3 var sålydende: ”… Dette fremgår også af den konkrete sag, hvor du har forklaret, at Rigshospitalets begrundelse for ikke at sætte Sagsøger (Barn) 3 i behandling med Spin-raza var, at Medicinrådet havde besluttet, at Spinraza ikke kunne anbefales som standardbehandling. …” Det er oplyst, at Sagsøger (Barn) 3 siden den
52. juni 2018 har væ-ret behandlet med Spinraza. / 44 Særligt vedrørende Sagsøger Den
53. marts 2017 indgav overlæge Vidne 2 ansøgning om tilladelse til brug af nusinersen som led i et early acces program, herunder til anvendelse på Sagsøger. I formandskabets for den Regionale Lægemiddelkomités besvarelse af ansøg-ningen den
54. marts 2017 var bl.a. anført: ”… Opsummering Nusinersen (Spinraza) synes at have en effekt på udviklingen af muskelsvækkelse og spinal motoratrofi hos patienter med spinal motora-trofi. Effekten er bedst vist for patienter med tidlig debut SMA type 1, men meget tyder på, at der også er en effekt hos patienter med senere debut (SMA type 23). Der er ikke data der specifikt understøtter effekt ved meget fremskreden sygdom samt hos patienter i respiratorbehandling. … Vurdering Formandskab for RLK vurderer, at der ikke er evidens for, at … vil ha-ve gavn af behandling med nusinersen, hvorfor opstart af behandling til … ikke anbefales. …” I anmeldelsen til Patienterstatningen af
55. marts 2018 var Sagsøgers skade – der var angivet som en lægemiddelskade - beskrevet såle-des: ”… Der er kommet den første behandlende medicin på Spinal Muskel Atro-fi (SMA), en genetisk muskelsvindssygdom. Den hedder Spinraza. Den kan stoppe progression og evt også give tabte kræfter tilbage. Og her lidt mere beskrivelse af forløbet: I august 2016 stillede Biogen Spinraza gratis til rådighed i Europa til de hårdest ramte af Spinal Muskel atrofi, dvs type lere, indtil medicinen blev godkendt i Europa. Dette program hed Expanded Access Program (EAP). … / 45 Vi blev opmærksomme på dette program i august 2016, da Sagsøger var 15 år, og kontaktede Sverige, hvor vi kunne se man allerede havde et testcenter for Spinraza. Overlægen, Person 4, fra det behandlende hospital svarede tilbage at han havde brug for en henvisning fra den danske behandlende neurolog for at gå videre med sagen. Sagsøgers neurolog svarede tilbage måneder senere, at det ville koste noget for indlæggelse i Sverige. Det tilbød vi så selv at ville betale, da vi var me-get interesseret i at komme i gang (det ville koste max 200.000 kr på et år). Sagsøgers neurolog, Vidne 2, rigshospitalet, ringede så igen nogle uger senere og sagde at nu ville man prøve at får EAP til Danmark og indstil-le Sagsøger til behandling her, så kunne vores børn få behandlingen herhjemme. Det var vi selvfølgelig glade for, da det ville være tryggere med behandling i vante omgivelser uden at skulle køre mange hundre-de km. Så neurologen og klinikledelsen på rigshospitalet lavede en indstilling til behandling under EAP for tre børn i Region Hovedstaden inklusiv Sagsøger, får udleveringstilladelse fra Lægemiddelstyrelsen til alle tre børn - og finder så ud af at der skal søges om godkendelse i Re-gion Hovedstadens Lægemiddelkomite (RLK). Alle forventede at behandlingen skulle i gang i marts 2017, men så sker det helt uventede, at RLK beslutter at kun den yngste dreng på 5 år i Region Hovedstaden kan få behandling, men ikke Sagsøger. Så RLK gik ind og vurderede individuelt hvem kunne få og hvem kunne ikke få medicinen af de tre børn. Dvs tilbage i marts 2017 kunne Sagsøger være påbegyndt gratis behand-ling i Danmark (eller tidligere i Sverige), Det kunne have betydet en be-sparelse for samfundet på mindst 5 x 630.000 kr for to børn (dvs ca 6-7 millioner kr), da de første fire behandlinger gives indenfor otte uger og derefter hver fjerde måned. Det var også en mulighed for tidlig behand-ling og for at teste systematisk uden omkostninger om den dyre medi-cin kunne hjælpe Sagsøger. Den tredje dreng der blev ansøgt om, en dreng på fem år, har oplevet tydelige funktionsforbedringer over de fem behandlinger han har fået under EAP'en (dvs den gratis behand-ling). Nu har medicinrådet så truffet en beslutning og igen er beslutningen at børn med SMA type 1 med respirator ikke må få medicinen. Man kun-ne ligeså godt i det kriterie havde skrevet 'men ikke Sagsøger + en anden pige' da der jo kun er to større børn med SMA type l med respirator i Danmark, og at dette allerede er kendt fra den tidligere afgørelse fra RLK. / 46 …” Sagsfremstillingen i Patienterstatningens afgørelse vedrørende Sagsøger var sålydende: ”… Du har
56. marts 2018 på vegne af din søn Sagsøger søgt erstatning, fordi du mener at hans helbredstilstand er blevet forringet af, at han ikke er blevet sat i behandling med Lægemidlet Spinraza. Spørgsmålet om, hvorvidt der foreligger en patientskade, når en patient ikke får ordineret ny og dyr medicin, er en ny sagstype i Patienterstat-ningen. Vi betragter derfor sagen som principiel sammen med de øvri-ge erstatningssager om manglende ordination af Spinraza. Vi har på baggrund af din anmeldelse, journalmaterialet og sagens øv-rige oplysninger lagt følgende til grund for afgørelsen: Det fremgår af sagens oplysninger, at Sagsøger er diagnosticeret med spinal muskelatrofi Type 1, og at han bruger respirator. Du har i anmeldelsen oplyst, at Sagsøger havde mulighed for, at komme i gratis behandling med Spinraza i Sverige under programmet Expan-ded Access Program, inden lægemidlet blev godkendt i Europa. I valgte dette tilbud fra, da Sagsøgers læge på Rigshospitalet oplyste, at han og klinikledelsen på Rigshospitalet ville indstille til, at behandlingen af Sagsøger med Spinraza kunne foregå i Danmark. Region Hovedstadens Lægemiddelkomite gav imidlertid afslag herpå, og efterfølgende er Medicinrådet kommet med en anbefaling, som afviser Spinraza som standardbehandling blandt andet til børn med SMA type 1 med re-spirator. Det fremgår af journalnotat fra Rigshospitalet
57. december 2016, at du telefonisk rettede henvendelse til hospitalet vedrørende muligheden for at få Sagsøger i behandling med nusinersen (Spinraza) i Sverige. Man forklarede, at der var tale om eksperimentel behandling, og at der var en række problemer i forhold til at skulle behandle Sagsøger i Sverige. Man oplyste dig om, at man ville undersøge muligheden for at foretage behandlingen i Danmark. / 47 Af journalnotat fra
58. marts 2017 fremgår det, at man på hospitalet har ansøgt både lægemiddelstyrelsen og den Regionale Lægemiddel Komi-te om tilladelse til at bruge Spinraza til behandlingen af Sagsøger. Læ-gemiddelstyrelsen havde givet tilladelse, men komiteen havde ikke gi-vet tilladelse, og at man derfor ikke kunne tilbyde Sagsøger behandling med Spinraza. Man oplyste endvidere, at dette kunne ændre sig, hvis behandlingen blev godkendt i Danmark. Ved kontrol af Sagsøger på Rigshospitalet
59. oktober 2017 oplyste I, at I var meget interesserede i at få Sagsøger i behandling med nusinersen (Spinraza). I journalen er det
60. maj 2018 noteret, at brev fra en klinikchef på Rigshospitalet, som svar på henvendelse vedrørende behandling med nusi-nersen (Spinraza), er sendt til jer. Af en artikel fra Tidsskrift
61. maj 2018 fremgår det, at Sagsøger nu er i behandling med Spinraza i Belgien. …” Det individuelle afsnit i Patienterstatningens begrundelse vedrørende Sagsøger var sålydende: ”… Dette fremgår også af oplysningerne i Sagsøgers sag, hvor lægerne har ansøgt om muligheden for at sætte Sagsøger i behandling med Spinraza, og at et endeligt afslag fra hospitalet blev givet i et brev fra klinikche-fen. Der foreligger således en ressourcebegrænsning. Som der er rede-gjort for ovenfor, betyder det, at der ikke er erstatningsansvar, uanset om der måtte foreligge en patientskade. …” I begrundelsen for Ankenævnets for Patienterstatningens afgørelse af
62. april 2019 var for Sagsøger særligt anført: ”… I anmeldelsen til Patienterstatningen er det anført, at Sagsøger kunne have fået gratis behandling med Spinraza i Sve-rige under Expanded Access Program (EAP), hvor lægemiddelprodu-centen stillede medicinen gratis til rådighed. Det krævede dog en hen- / 48 visning fra den danske behandlende neurolog. Familien tilbød selv at betale de øvrige omkostninger, der var forbundet med behandlingen. I samråd med den danske neurolog blev det i stedet besluttet, at man vil-le forsøge at få Sagsøger behandlet under EAP i Danmark. Det var forventningen, at behandlingen kunne påbegyndes i marts
63. Lægemiddelstyrelsen gav udleveringstilladelse til medicinen, men Region Hovedstadens Lægemiddelkomite gav afslag på at dække udgifterne. Ankenævnet vurderer, at det var i overensstemmelse med, hvorledes en erfaren specialist på området ville have handlet, at man i samråd med familien besluttede at forsøge at få Sagsøger behandlet i Danmark frem for at henvise ham til behandling i Sve-rige. Ved vurderingen har ankenævnet lagt vægt på, at der ifølge journalno-tat af
64. december 2016 ville være en række logistiske problemer med behandling i Sverige, ligesom der ville være ventetid på behandling i Sverige. Hertil kommer, at familien ville kunne få dækket alle udgifter-ne forbundet med behandlingen, og at behandling i Danmark ville være det mest skånsomme for Sagsøger. Betingelserne for at yde erstatning for manglende henvisning til be-handling i Sverige er dermed ikke opfyldt. Ifølge journalnotat af
65. marts 2017 var det ikke muligt at behandle Sagsøger med Spinraza, da Region Hovedsta-dens Lægemiddelkomite gav afslag på at dække udgifterne forbundet med behandlingen med Spinraza. Senere anbefalede Medicinrådet, at Spinraza ikke blev anvendt som standardbehandling til børn med SMA 1 med respirator. Rigshospitalet har oplyst, at beslutningen om behand-ling ligger hos klinikledelsen i BørneUngeKlinikken, og at ledelsen føl-ger Medicinrådets anbefaling. …” Det er oplyst, at Sagsøger siden april 2018 har været behandlet med Spinraza. Behandlingen foregår i Belgien. Særligt vedrørende Sagsøger (Barn) 4 Den
66. marts 2017 indgav overlæge Vidne 2 ansøgning om tilladelse til brug af nusinersen som led i et early acces program, herunder til anvendelse på Sagsøger (Barn)
67. / 49 I formandskabets for den Regionale Lægemiddelkomités besvarelse af ansøg-ningen den
68. marts 2017 var bl.a. anført: ”… Opsummering Nusinersen (Spinraza) synes at have en effekt på udviklingen af muskelsvækkelse og spinal motoratrofi hos patienter med spinal motora-trofi. Effekten er bedst vist for patienter med tidlig debut SMA type 1, men meget tyder på, at der også er en effekt hos patienter med senere debut (SMA type 23). Der er ikke data der specifikt understøtter effekt ved meget fremskreden sygdom samt hos patienter i respiratorbehandling. … Vurdering Formandskab for RLK vurderer, at der ikke er evidens for, at … vil ha-ve gavn af behandling med nusinersen, hvorfor opstart af behandling til … ikke anbefales. …” Sagsfremstillingen i Patienterstatningens afgørelse vedrørende Sagsøger (Barn) 4 var sålydende: ”… Du har
69. marts 2018 på vegne af din datter Sagsøger (Barn) 4 søgt erstat-ning, fordi du mener at hendes helbredstilstand er blevet forringet som følge af, at hun ikke er blevet sat i behandling med lægemidlet Spinra-za. Spørgsmålet om, hvorvidt der foreligger en patientskade, når en patient ikke får ordineret ny og dyr medicin, er en ny sagstype i Patienterstat-ningen. Vi betragter derfor sagen som principiel sammen med de øvri-ge erstatningssager om manglende ordination af Spinraza. Vi har på baggrund af din anmeldelse, journalmaterialet og sagens øv-rige oplysninger lagt følgende til grund for afgørelsen: Det fremgår af sagens oplysninger, at Sagsøger (Barn) 4 er diagnosticeret med spi-nal muskelatrofi type 1 og bruger respirator. Du har i din anmeldelse gjort gældende, at Sagsøger (Barn) 4 bliver diskrimineret, da hun har fået afslag på behandling med Spinraza, fordi hun bruger / 50 respirator. Du har gjort gældende, at medicinen er beregnet til alle ty-per af spinal muskelatrofi. Sagsøger (Barn) 4's far fik ved telefonsamtale med Rigshospitalet
70. januar 2018 op-lyst, at der var truffet beslutning om, at behandling med Spinraza indtil videre ikke kunne tilbydes til andre end patienter med SMA type 1 uden respirator og præsymptomatiske børn. Man oplyste, at dette kun-ne ændre sig, når betingelserne for behandling ændrer sig i Danmark. Man ville informere jer, hvis det skulle ske. Den
71. februar 2018 fremgår det af journalmaterialet fra Rigshospitalet, at du rettede henvendelse til hospitalet for at få bekræftet, at Sagsøger (Barn) 4 ikke kunne blive behandlet med Spinraza. Man oplyste dig om, at Medicin-rådet for nylig havde behandlet spørgsmålet om, hvilke grupper af pa-tienter med SMA man kunne behandle med Spinraza. Man oplyste dig om, at Sagsøger (Barn) 4, selvom hun har SMA type 1, ikke lå inden for disse grup-per, da hun er i permanent respiratorbehandling. Du blev oplyst om, at Region Hovedstaden havde besluttet at følge Medicinrådets anbefalin-ger, og at klager over denne beslutning skulle rettes til Region H. …” Det individuelle afsnit i Patienterstatningens begrundelse vedrørende Sagsøger (Barn) 4 var sålydende: ”… Dette fremgår også af den konkrete sag, hvor du af Rigshospitalet blev oplyst om, at Medicinrådet havde behandlet spørgsmålet om, hvilke grupper af patienter med SMA man kunne behandle med Spinraza, og at Sagsøger (Barn) 4 ikke lå inden for disse grupper. Du blev oplyst om, at Region Hovedstaden havde besluttet at følge Medicinrådets anbefalinger, og at klager over denne beslutning skulle rettes til Region H. …” I begrundelsen for Ankenævnets for Patienterstatningens afgørelse af
72. april 2019 var for Sagsøger (Barn) 4 særligt anført: ”… Person 5 har anført, at Sagsøger (Barn) 4 kunne have fået behandling med Spinraza i Sverige under Expanded Access Program (EAP), hvor / 51 lægemiddelproducenten stillede medicinen gratis til rådighed. Det krævede dog en henvisning fra den danske behandlende neurolog. Ifølge journalnotat af
73. december 2016 meddelte Sagsøger (Barn) 4's neurolog på Rigshospitalet, at der ville være en række logistiske problemer med behandling i Sverige, ligesom det ville være nødvendigt at søge om dækning af udgifterne, der var forbundet med behandlingen i Sve-rige, herunder til indlæggelse. Da der under alle omstændigheder ville være ventetid på behandlingen i Sverige, ville han i stedet undersøge muligheden for at få Sagsøger (Barn) 4 behandlet under EAP i Danmark. Neurologen oplyste i e-mail af
74. december 2016 til Sagsøger (Barn) 4's forældre, at det var hans forventning, at behandlingen i Danmark nok ville kunne gennemføres indenfor samme tidsramme som i Göteborg. Ankenævnet vurderer, at det var i overensstemmelse med, hvorledes en erfaren specialist på området ville have handlet, at man besluttede at forsøge at få Sagsøger (Barn) 4 behandlet i Danmark frem for at henvise hende til behandling i Sverige. Behandling i Danmark ville være det mest skånsomme for Sagsøger (Barn) 4, og der var på beslutningstidspunk-tet udsigt til, at behandlingen kunne gennemføres i Danmark uden be-tydende forsinkelser. Hertil kommer, at der ville være væsentlige udgif-ter forbundet med behandling i Sverige, selv om medicinen var stillet gratis til rådighed af lægemiddelproducenten. Region Hovedstaden skulle acceptere at dække disse udgifter. Lægemiddelstyrelsen gav udleveringstilladelse til medicinen, men selv om medicinen blev stillet gratis til rådighed af lægemiddelproducenten, gav Region Hovedstadens Lægemiddelkomite afslag på at dække ud-gifterne forbundet med behandlingen. Senere anbefalede Medicinrådet, at Spinraza ikke blev ikke blev brugt som standardbehandling til børn med SMA 1 med respirator. Rigshospitalet har oplyst, at beslutningen om behandling ligger hos klinikledelsen i BørneUngeKlinikken, og at ledelsen følger Medicinrådets anbefaling. …” Særligt vedrørende Sagsøger (Barn) 5 I anmeldelsen til Patienterstatningen af
75. februar 2018 var Sagsøger (Barn) 5's behandlingsskade beskrevet således: ”… / 52 Da Sagsøger (Barn) 5's sygdom er (indtil videre) uhelbredelig, er alle skridt i den rigtige retning positive. Da vi hørte rygter om Spinraza i efteråret 2016 blev vi helt vilde. Ende-lig var der en behandling for Sagsøger (Barn)
76. Da vi, i foråret 2017, var til kon-trol på Rigshospitalet var beskeden fra Sagsøger (Barn) 5's behandlende læge at "Hvis ikke Sagsøger (Barn) 5 og hans bror skulle have Spinraza, så vidste han ik-ke hvem der så skulle have det". Derfor var en et ekstra stort chok og en ekstra stor sorg, da vi fik at vide, at han ikke kunne få behandling på baggrund af Medicinrådet beslutning om at det ikke kunne anbefales som standardbehandling. Derfor har Sagsøger (Barn) 5 ikke modtaget den behandling hans læge mener er den bedste for ham. …” Sagsfremstillingen i Patienterstatningens afgørelse vedrørende Sagsøger (Barn) 5 var sålydende: ”… Du har
77. februar 2018 på vegne af din søn Sagsøger (Barn) 5 søgt erstatning, fordi du mener, at Sagsøger (Barn) 5's helbredstilstand er blevet forringet som følge af, at han ikke er blevet sat i behandling med lægemidlet Spinraza. Spørgsmålet om, hvorvidt der foreligger en patientskade, når en patient ikke får ordineret ny og dyr medicin, er en ny sagstype i Patienterstat-ningen. Vi betragter derfor sagen som principiel sammen med de øvri-ge erstatningssager om manglende ordination af Spinraza. Vi har på baggrund af din anmeldelse, journalmaterialet og sagens øv-rige oplysninger lagt følgende til grund for afgørelsen: Du har i anmeldelsen oplyst, at I i forbindelse med kontrol af Sagsøger (Barn) 5 på Rigshospitalet i foråret 2017 fik oplyst af lægen, at hvis ikke Sagsøger (Barn) 5 skulle have Spinraza, så vidste han ikke, hvem der skulle have det. I blev derfor overraskede, da I senere blev oplyst om, at Sagsøger (Barn) 5 ikke kunne komme i behandling med Spinraza på grund af, at Medicinrådet havde besluttet, at Spinraza ikke kunne anbefales som standardbehand-ling. Du mener derfor, at Sagsøger (Barn) 5 ikke har modtaget den behandling, som lægen har ment ville være bedst for ham. Du har oplyst, at Sagsøger (Barn) 5's tilstand det sidste halve år er blevet forvær-ret signifikant. At han er blevet svagere i sin generelle muskelstyrke, og at hans venstre hånd, der er hans dominante, er begyndt at trække / 53 voldsomt indad, så han ikke længere kan åbne og lukke hånden. Han har derfor svært ved at holde fast på ting, hvilket gør det svært at spise med hans dominante hånd. Sagsøger (Barn) 5 har fået bevilget en skinne som for-søg på genopretning af hans hånd, og han får behandling ved fysiote-rapeut. Det fremgår af sagens oplysninger, at Sagsøger (Barn) 5 er diagnosticeret med Spinal muskelatrofi Type
78. Ved kontrol
79. juni 2017 fremgår det af journalen, at Sagsøger (Barn) 5's situation er stabil, og at man har talt om behandling med Spinraza, hvor man forventede en afgørelse i efteråret. Ifølge journalen blev I
80. december 2017 oplyst om, at der i øjeblikket ikke er mulighed for at behandle med Spinraza i Danmark. Af journalnotat fra
81. januar 2018 fremgår det, at Sagsøger (Barn) 5 var blevet meget stram i venstre underarm og håndled. Man instruerede i ud-spænding og træning samt ordinerede en håndskinne. …” Det individuelle afsnit i Patienterstatningens begrundelse vedrørende Sagsøger (Barn) 5 var sålydende: ”… Dette fremgår også af den konkrete sag, hvor du har forklaret, at Rigsho-spitalets begrundelse for ikke at sætte Sagsøger (Barn) 5 i behandling med Spinra-za var, at Medicinrådet havde besluttet, at Spinraza ikke kunne anbefales som standardbehandling. …” Det er oplyst, at Sagsøger (Barn) 5 siden den
82. juni 2018 har været behandlet med Spinraza. Forklaringer Værge (Far) 1, Værge (Mor), Værge (Far) 2, Vidne 3, Værge (Far) 3, Vidne 1, Vidne 2 og Vidne 4 har afgivet forklaring. Værge (Far) 1 har forklaret, at Sagsøger (Barn) 1 fik diagnosen SMA i 2010 og er fra dette tidspunkt blevet fulgt af overlæge Person 6 på Odense Univer-sitetshospital. Sagsøger (Barn) 1 er i dag 11 år, og han var 7 år, da problemstillingen / 54 med medicinen Spinraza opstod. Stort set helt tilbage fra 2010 har han og hans kone over for Person 6 efterspurgt medicinsk behandling af Sagsøger (Barn) 1, og de har også efterspurgt en eventuel behandling i udlandet. Allerede flere år før, Spinraza blev godkendt, havde han og hans kone hørt om medicinen, som den-gang hed noget andet. Særligt hans kone, som er kemiker, har haft grundige drøftelser med Person 6 om medicinens virkning på SMA. Vidne 1 blev først involveret i spørgsmålet om medicin til Sagsøger (Barn) 1 efter den
83. oktober 2017, hvor Medicinrådet kom med deres anbefaling. Forud for Medicinrådets anbefaling var det deres indtryk, at Medicinrådets godkendelse var en ren formssag, idet EMA og den danske lægemiddelstyrelse forinden havde godkendt medicinen. Person 6 havde også allerede før den
84. okto-ber 2017 talt med dem om det rent praktiske i forbindelse med, at Sagsøger (Barn) 1 skulle påbegynde medicinbehandlingen. De havde fx talt om, hvilke ugedage medicinen skulle gives. Bivirkninger var ikke et tema, og eventuelle bivirknin-ger vil også altid skulle sættes i forhold til, at der er tale om en progressiv syg-dom, der svækker Sagsøger (Barn)
85. Efter Medicinrådets anbefaling havde de flere samtaler med Vidne 1, som meddelte, at han ikke kunne give Sagsøger (Barn) 1 Spinraza pga. Medicinrådets anbe-faling. Han stillede spørgsmål til Vidne 1 vedrørende Medicinrådets anbefa-ling. Hans spørgsmål angik fx, om Sagsøger (Barn) 1 måske alligevel var omfattet af den gruppe, der kunne få medicinen, idet Sagsøger (Barn) 1's diagnose alene var angivet til ”sandsynligvis” type II, ligesom der kunne sættes spørgsmålstegn ved tids-punktet for Sagsøger (Barn) 1's sygdomsdebut. Herudover udfordrede han Vidne 1 i forhold til, om der var foretaget en individuel og konkret vurdering, idet alle afslagene var enslydende. Han fik det svar, som han også havde fået af Vidne 4, at der var foretaget en individuel og konkret vurdering. Sagsøger (Barn) 1 er i øvrigt et ekstremt velfungerende barn, og Sagsøger (Barn) 1 har selv på nettet fundet informationer om, at man i udlandet giver børn med samme sygdom som ham medicinen. Dette har svækket Sagsøger (Barn) 1's tillid til systemet. Både Vidne 1 og Person 6 søgte flere gange om tilladelse til at give Sagsøger (Barn) 1 medicinen. I november 2017 fik Sagsøger (Barn) 1 sin
86. rygoperation, og han fik heref-ter en voldsom stafylokokinfektion. I den forbindelse trak Person 6 hans kone til side og fortalte, at de arbejdede meget kraftigt på, at Sagsøger (Barn) 1 skulle komme i behandling med Spinraza, hvilket Vidne 1 også havde fortalt dem. På en konference i muskelsvindforeningen havde Vidne 1 også holdt et op-læg og meddelt, at der blev arbejdet på, at børnene skulle have behandling, og at de alle skulle have tålmodighed. Sagsøger (Barn) 1 har stadig ikke fået behandling, og der er sket meget med Sagsøger (Barn) 1 i løbet af de sidste 4 år, hvor han har lidt et betydeligt funktionstab. Det kan både de og den kommunale ergoterapeut konstatere. I 2017, hvor Sagsøger (Barn) 1 var 7 år, / 55 kunne han selv rulle rundt om natten, hvilket han ikke kan længere. Dette har betydet, at der nu er behov for fast nattehjælp. For 4 år siden havde han ikke problemer med at holde sit hoved, mens han nu ofte taber hovedet. Også Sagsøger (Barn) 1's håndfunktion er blevet dårligere, og han er ved at miste følelserne i fingrene. Dette vil betyde, at han på et tidspunkt vil miste evnen til fx at spille iPad. For 4 år siden kunne Sagsøger (Barn) 1 spise selv og løfte en kop. Dette har han meget svært ved nu. Det går kun nedad. En stagnation i hans sygdom for 4 år siden ville have betydet, at han selv ville kunne spise og tegne, hvilket er ved at forsvinde. Sagsøger (Barn) 1 går i øvrigt i en almindelig folkeskole, hvor han har en hjælper med, som agerer Sagsøger (Barn) 1's ”arme og ben” . Bortset fra sin funktions-nedsættelse er Sagsøger (Barn) 1 i øvrigt en velfungerende almindelig 11-årig dreng. Der er tale om en velbeskrevet sygdom, hvor man kender prognosen. Medici-nen er godkendt til patienter med alle typer af SMA både i EMA og i Danmark. Alle læger har tilkendegivet, at man nu kan behandle en sygdom, man tidligere ikke kunne behandle. Der er truffet en administrativ beslutning om, hvornår der er en effekt, og hvornår der ikke er en effekt. Han er uforstående overfor, at man i Danmark har meddelt afslag ud fra prisen på medicinen i forhold til ef-fekten. Norge og Sverige har tidligere også givet afslag, men dette har alene været begrundet med medicinens pris. Ham bekendt behandles i dag alle børn med sygdommen i Norge og Sverige, og så vidt han ved, gælder det også i de øvrige EU-lande. Medicinrådets målemetode umuliggør behandlingen af små patientgrupper, hvor der aldrig vil være signifikante resultater. Man kunne i stedet have sammenlignet med andre grupper i Europa, men det har man valgt ikke at gøre. I stedet har man valgt at stå fast på en administrativ beslutning. Værge (Mor) har forklaret, at Sagsøger (Barn) 2 i dag er 13 år. De hørte om medicinen første gang i august 2016, hvor det gik stærkt med medicinen i USA. I julen 2016 blev medicinen godkendt i USA af FDA. De glædede sig alle - også Sagsøger (Barn)
87. Der var overvejelser om, hvorvidt Sagsøger (Barn) 2 skulle have en rygoperation, eller om de skulle vente, idet lægerne forventede, at Spinraza var på trap-perne. De modtog også, som det fremgår af journalen fra den
88. april 2017, fra Vidne 1 et brev om, at Sagsøger (Barn) 2 skulle sættes i behandling med medicinen, så snart det var muligt. Hun deltog i september 2017 i Muskelsvindfondens konfe-rence, hvor bl.a. Vidne 2 fra Rigshospitalet holdt et oplæg. Vidne 2 og Person 7, som var afgående cheflæge i rehabiliteringsteamet for muskelsvind, var begge meget begejstrede for medicinen og talte om, at der ikke var bivirk-ninger. De gik derfra med en boblende glæde over den medicin, der var på trapperne. De fik konkrete oplysninger om det rent praktiske i forbindelse med medicingivningen til Sagsøger (Barn) 2, herunder fx hvilken ugedag den skulle gives. Der var lagt en detaljeret plan for behandlingen, og de fik at vide, at behandlin-gen af Sagsøger (Barn) 2 ville blive iværksat inden nytåret 2017/
89. / 56 Medicinrådets anbefaling af
90. oktober 2017 kom som et uforståeligt og uven-tet chok for dem. Det kunne sammenlignes med, da Sagsøger (Barn) 2 fik diagnosen. Hun skrev til Vidne 1 og spurgte, hvad der foregik og fik indtryk af, at Vidne 1 også var uforstående over for afslaget. Vidne 1 var i november 2017 i TV2 i et liveinterview, hvor han også forklarede om den gavnlige virkning af medici-nen på patienter med SMA type II. I en lang periode troede hun, at det ville løse sig, og at Sagsøger (Barn) 2 ville få behand-lingen, når personerne i Medicinrådet blev klar over, hvilken patientgruppe der var tale om. Hun kunne ikke forestille sig, at Medicinrådet, selv om det bestod af læger, vidste, hvad de tog stilling til, når de havde givet afslag. Hendes opfat-telse var og er, at Sagsøger (Barn) 2 er blevet taget som medicinsk gidsel for at presse pri-sen, idet alle andre lande, herunder vores nabolande, giver den pågældende behandling. Hun bevarede længe håbet om, at Sagsøger (Barn) 2 ville få medicinen, og i februar 2020 havde hun et møde med Vidne 1, idet hun havde behov for at få at vide, om der stadig var håb. Vidne 1 forklarede, at han fortsat gerne forsøgs-vis ville behandle Sagsøger (Barn) 2, men at han ikke havde muligheden for at ordinere medicinen, idet Vidne 4, som er Medlem for Det Regionale Lægemiddelråd, havde meddelt afslag. Man kan vel sige, at Vidne 4 havde ”nøglen til det låste medicinskab” . Hun forstår godt, at Vidne 4 gav afslag, idet Vidne 4 også er medlem af Medicinrådet. Siden 2017 har Sagsøger (Barn) 2 tabt mange kræfter. Hun kan nu ikke længere vende sig i sengen. Tidligere kunne hun bøje sig forover og tage en løs T-shirt af, hvilket hun ikke kan længere. Hendes skoliose har udviklet sig betydeligt, og hun kan ikke længere løfte sine arme op på et bord eller bevæge sine arme frit, idet hun taber kræfter. Hun benytter nu CPAP, som er en respiratorisk maske, for at holde lungerne udfoldet. Tidligere kunne hun drikke af en almindelig kop, men nu må hun benytte sugerør og døjer også mere med forstoppelse. Hun udhol-der generelt mindre i forhold til at tegne og skrive og er ikke længere så adræt i en svømmehal. Hun kunne tidligere selv hælde mælk op og tage øretelefoner i ørerne, men det er ikke længere en mulighed. Hun er selv sygeplejerske og forstår ikke, hvordan det kan være lovligt at fra-vælge behandlingen til et handicappet barn, når fravalget påfører barnet et funktionstab. Værge (Far) 2 har forklaret, at han er far til Sagsøger (Barn) 3 og Sagsøger (Barn) 5, der begge har SMA. Sagsøger (Barn) 3 er i dag 8 år, og Sagsøger (Barn) 5 er 6 ½ år. De går begge i almin-delig folkeskole med fuld støtte. Sagsøger (Barn) 3 blev kort tid efter Sagsøger (Barn) 5's fødsel diag-nosticeret med SMA, og herefter blev også Sagsøger (Barn) 5 diagnosticeret. De hørte om medicinen første gang i efteråret eller vinteren 2016 gennem hans mors kusine, som er børneneurolog, og som lovpriste produktet. Drengene har / 57 hele tiden været tilknyttet Vidne 2 på Rigshospitalet, og de nævnte medici-nen over for ham. I foråret 2017 talte de mere indgående om medicinen. Bl.a. talte de om muligheden for at komme med i et ”Early Access Program” , men Vidne 2 anbefalede, at de ventede til efteråret, idet Sagsøger (Barn) 3 og Sagsøger (Barn) 5 var stærke i forhold til deres diagnose. Vidne 2 var meget tydelig i forhold til, at Sagsøger (Barn) 3 og Sagsøger (Barn) 5 var egnede til behandlingen, idet de endnu ikke havde fået mange gener. Vidne 2 sagde direkte, at hvis ikke Sagsøger (Barn) 3 og Sagsøger (Barn) 5 skulle have medicinen, kunne han ikke se, hvem der så skulle. I sommeren 2017 overvejede de, om Sagsøger (Barn) 5 skulle have indlagt sonde, idet han var plaget af fejlsynkninger. Dette førte til, at Sagsøger (Barn) 5 ikke havde lyst til at spi-se, og de måtte give ham sondemad på sutteflaske, så han kunne få nok næring. De valgte at udsætte indlæggelsen af sonde, idet de forventede, at Sagsøger (Barn) 3 og Sagsøger (Barn) 5 snart skulle påbegynde behandling med Spinraza. Da de modtog Medicinrådets anbefaling, indsendte han til Vidne 2 en an-søgning om dispensation. Han havde forinden talt med Vidne 2 i telefonen, og Vidne 2 havde givet udtryk for, at han syntes, det var en god idé at søge om dispensation. Han fik svar den
91. oktober 2017, hvor Vidne 2's chef an-gav, at de pga. Medicinrådets anbefaling ikke ville give dispensation og ikke ville søge videre. Ham bekendt blev der derfor ikke søgt om tilladelse til be-handling med Spinraza hos lægemiddelkomitéen. De gik herefter mere ind i en mediepolitisk kamp. Den
92. maj 2018 udvidede Medicinrådet den tidligere anbefaling vedrørende anvendelsen af medicinen. Dette førte til, at Sagsøger (Barn) 5 nu var omfattet af den gruppe af børn, som kunne få behandlingen. Få dage efter den
93. maj 2018 rin-gede Vidne 2 til dem og sagde, at han ville sende en ansøgning om dispensa-tion vedrørende Sagsøger (Barn) 3, idet Vidne 2 ikke syntes, han kunne forsvare, at to brødre, der var så tæt på hinanden aldersmæssigt, ikke kunne få samme be-handling. De har fået modstridende oplysninger om, hvor meget Sagsøger (Barn) 3 lå uden for anbefalingen. Sagsøger (Barn) 3 fik symptomer før diagnosen, så der var tvivl om dato-en for symptomdebut. Det var magtpåliggende for Vidne 2 at sende ansøg-ning om dispensation vedrørende Sagsøger (Barn)
94. Begge drenge opstartede behandling samtidig, og de får stadig behandling. De har for begge drenge oplevet en effekt af behandlingen allerede efter første stik. De er begge blevet stærkere på alle muskelgrupper. Drengene er vidt for-skellige i sygdomsudtryk. Sagsøger (Barn) 5 døjede tidligere meget med at ”tabe hoved-et” , når han kørte i kørestol på græsplænen, men det er helt væk nu. Begge drenge går i skole og skriver, tegner og spiller Playstation. De har et meget frie-re liv – især Sagsøger (Barn) 5, som kan ting, han ikke kunne før. Han kan fx spise selv og lege med Lego, men han kan selvfølgelig ikke tage ting op fra gulvet. Sagsøger (Barn) 3 er stadig stærk, og der er også områder, hvor han er blevet mere sikker, end han / 58 var før. Han kan fx være med til at spille stikbold i skolen og benytter i den for-bindelse sin manuelle kørestol. Drengene er ikke bare stagneret i sygdommens udvikling, men de har oplevet en markant fremgang. Der foretages tests efter behandlingen, og mens man i starten kun foretog målinger af det grovmotori-ske, foretages der nu også tests af arme og skuldre. Sagsøger (Barn) 3 ligger i håndtest så højt, at han kun mangler 2 point for at have fuld skala, hvilket er inden for normalområdet. Dette var ikke tilfældet før behandlingen. Sagsøger (Barn) 5 er svagere, men han har også udviklet sig positivt. Både Sagsøger (Barn) 3 og Sagsøger (Barn) 5 er meget stærke drenge i forhold til det, der var stillet dem i udsigt. Der har på intet tidspunkt været nogen, der har sat spørgsmålstegn ved fremtidig behandling. Medicinen har i forhold til livskvalitet haft en tydelig effekt fra det tidspunkt, den blev gi-vet. Vidne 3 har forklaret, at hun er mor til Sagsøger, som er født i november
95. Sagsøger var 15 år, da de første gang hørte om Spinraza og det gratis program ”Early Access Program” kaldet EAP. Sagsøger har SMA type I. Han blev født som en frisk dreng, men fik respirator da han var 4 år. Da han var 10 år, havde han ikke længere kræfter til at sidde i kørestol, og han måtte heref-ter ligge i klapvogn. Han er normalt begavet. Ved et tilfælde så hun, at der i Sverige var åbnet op for EAP til dem, der var hårdest ramt af SMA, og hvor der ville blive givet Spinraza. Hun kontaktede lægerne i Sverige, som var indstillede på behandling af Sagsøger, men ville have en positiv henvisning fra Vidne
96. Behandlingen i Sverige ville koste dem 200.000 kr., som de var villige til at betale. Der gik lidt tid, inden Vidne 2 sva-rede, og han fortalte, at han var ved at få EAP til Danmark. De valgte derfor at vente på, at behandlingen kom til Danmark. I dialogen med Vidne 2 fik de at vide, at alt var i orden, og at han havde fået positivt svar fra Lægemiddelstyrel-sen, men at han havde fundet ud af, at RLK også skulle godkende behandlin-gen. Vidne 2 ringede til dem efterfølgende og fortalte, at RLK havde givet afslag. Hun er sikker på, at Vidne 2 i dag ærgrer sig over, at han var medvir-kende til, at de ikke tog til Sverige. Da de ikke kunne få behandling i Danmark, ville de samle penge sammen til, at Sagsøger forsøgsvis kunne få behandling i udlandet. De fløj sammen med Sagsøger til Spanien, hvor de talte med en børneneurolog, som anbefalede dem at kontakte en kendt neurolog i Belgien, som de fik en tid hos i april
97. I Bel-gien var det gratis program, EAP, stadig godkendt, idet medicinen på davæ-rende tidspunkt ikke endnu generelt var godkendt i Belgien. Sagsøger blev en del af programmet i Belgien og blev sat i behandling med 4 behandlinger inden for 2 måneder og herefter hver
98. måned. De kunne nærmest se en opstramning af Sagsøgers krop efter første stik. Sagsøger har fået mere styrke i sine arme, og han kan også pludselig holde til at sidde i kørestol igen. De sidste to år har Sagsøger kunnet køre i skole i kørestol. Det er meget væsentligt i forhold til sko- / 59 legang og frihed, at han ikke længere er liggende. De tager stadig til Belgien hver
99. måned, hvor de selv betaler for indlæggelse og transport. Det koster 10.000 kr. pr. indlæggelse. Det gratis program i Belgien blev lukket efter 5 be-handlinger, men Biogen har tilladt, at behandlingen fortsætter, så længe Sagsøger og den behandlende læge ønsker det. Sagsøger ønsker at fortsætte be-handlingen, selv om det indebærer, at han skal til Belgien hver
100. måned. For Sagsøger er det vigtigste, at hans risiko for at dø tidligt af SMA-komplikationer er formindsket, og det synes de som forældre burde være nok. Der er ikke aktu-elt noget, der tyder på, at behandlingen ikke skal fortsætte. Værge (Far) 3 har forklaret, at hans datter Sagsøger (Barn) 4 i dag er 12 år. Hans kone havde en søster med SMA, der døde meget tidligt, og hun fik derfor en mistan-ke om, at Sagsøger (Barn) 4 havde samme sygdom. Sagsøger (Barn) 4 var 2 ½ år, da hun fik respirator. Sagsøger (Barn) 4's hoved fejler ikke noget, og hun er glad og går i specialskole flere dage om ugen. Sagsøger (Barn) 4 har altid en hjælper hos sig og har også en hjælper med i skole. På et tidspunkt fandt de ud af, at der var et forsøg i gang med medicinen i Tyr-kiet. De fandt efterfølgende ud af, at EAP-forsøget også foregik i Sverige, og de ønskede derfor at påbegynde behandlingen i Sverige. Behandlingen i Sverige ville koste dem 200.000 – 300.000 kr., og de var klar til at tage af sted. Vidne 2 skulle sende nogle dokumenter, som de rykkede for, og i den forbindelse fortal-te Vidne 2, at han havde en god nyhed, idet EAP også ville komme til Dan-mark, og at Sagsøger (Barn) 4 derfor kunne få behandlingen med medicinen i Danmark i stedet for. De så det som en fordel at kunne fortsætte behandlingen på Rigsho-spitalet, hvor de var vant til at komme, og de tog derfor alligevel ikke til Sveri-ge. Det var ikke det økonomiske, der gjorde, at de ikke tog afsted. Han ærgrer sig stadig meget over, at de ikke bare tog til Sverige dengang, og de har tænkt meget på, hvordan Sagsøger (Barn) 4 ville have haft det i dag, hvis de dengang var taget til Sverige. Han har direkte sagt til Vidne 2, at det er hans skyld, at de ikke tog til Sverige. Da de fik afslag