) § 271 lg 1 p-des 1, 3 ja 4 sätestatud tingimused. Tervisekassa lähtub plaanilise välisravi eelloa andmisel eelkõige
Kui kõik tingimused ei ole täidetud, siis ei ole Tervisekassal seaduslikku alust eelluba väljastada ja taotletud ravikulusid katta. Isegi juhul, kui kõik
1 lg-s 1 nimetatud kriteeriumid on täidetud, ei tähenda see automaatselt, et taotlus kuulub 3-25-1790 rahuldamisele, vaid sellises olukorras peaks Tervisekassa otsustama loa andmise kaalutlusõiguse alusel (vt haldusmenetluse seaduse (HMS) § 4 lg 2), võttes arvesse mh selliseid asjaolusid nagu ravimi hind, patsientide võrdne kohtlemine, Tervisekassa eelarvelised vahendid jmt.
lg-s 2 sätestatu kohaselt moodustatud konsiiliumi 25.02.2025 protokolli järgi on Elevidys geeniravi, mille korral implementeeritakse inimese rakkude DNA-sse viirusvektori vahendusel mikro-düstrofiini kodeeriv pärilikkusaine jada. Ravimi eesmärgiks on asendada lihasrakus mittefunktsioneeriv düstrofiini valk uue DNA jada poolt toodetud mikrodüstrofiiniga. Tulemuseks on oodata paranenud funktsiooniga lihasrakku ning haiguse progresseerumise aeglustumist või täielikku stabiliseerumist. Konsiilium on välja toonud valiku teadusartikleid, mis viitavad läbiviidud kliinilistele uuringutele ENDEAVOR ja EMBARK. Neist uuringutest on ENDEAVOR oma olemuselt I faasi uuring, kus hinnatakse ravimi ohutust ja käitumist organismis. Kuna I faasi kliiniline uuring ei ole disainitud selliseks, et esmajärjekorras kontrollida ravimi efektiivsust, siis on selles uuringus tuvastatud andmed efektiivsuse kohta nõrga tõendusväärtusega. See uuring on veel aktiivne, st lõplikud tulemused ei ole selgunud ega avaldatud. EMBARK 3-faasilises uuringus hinnatakse samuti ravimi ohutust ja efektiivsust Duchenne’i lihasdüstroofiaga patsientidel. Ühe aasta möödumisel ravist ei saavutatud primaarsetes ravitulemuses statistiliselt olulist muutust. EMBARK uuringu kahe aasta jälgimistulemuste kohta ei ole veel avaldatud teaduspublikatsiooni, vaid ainult ravimitootja pressiteade. Geeniteraapia puhul on tegemist tõsise sekkumisega, millel võivad olla fataalsed tagajärjed. Seetõttu on oluline läbi viia kliinilisi uuringuid pikema aja vältel, et veenduda nii uue ravimi ohutuses kui ka kliinilises kasus. Konsiiliumi protokolli koostamise hetkeks ei olnud Elevidys ravimiga surmajuhtumeid esinenud, kuid ravimitootja on 18.03.2025 avaldanud teadaande ravimit saanud patsiendi surmast. Tervisekassa ravimikomisjon (vt
Kokkuvõttes järeldati, et EMBARK uuringu esmane tulemusnäitaja ei näidanud ravimi paremust platseebo ees ja kahe aasta uuringutulemused on ebausaldusväärsed ning ravimi kliinilise efektiivsuse kasu vs tänane parim toetav ravi on tõendamata. Lisaks toodi välja, et lapsed, keda EMBARK uuringus uuriti, olid vanuses 4–8 aastat (kuni 9 aastat teisel aastal), mistõttu puudub teadmine, kas ja milline on raviefekt vanematel lastel või täiskasvanutel. Komisjoni hinnangul ei ole Elevidyse efektiivsuse kinnitamiseks ja selle saavutamise tõenäosuse hindamiseks praegu teaduslikke tõendeid. Tervisekassa nõustub ravimikomisjoni järeldusega. Elevidyse efektiivsuse kohta avaldatud uuringuraportid on teaduslikus vaates kallutatud, need on Elevidyst tootva ravimifirma poolt disainitud ja rahastatud, mistõttu on tulemuste tõenduse tase nõrk. Tõenduse hindamiseks ei saa ka kasutada ravimifirma kodulehel avaldatud pressiteadaandeid ja konverentsidel kasutatud postreid, kuna need ei ole publitseeritud teadusartiklid ja ei ole läbinud eksperthinnangute andmist retsensentide poolt (peer-review). Vaidluse all ei ole see, et taotlejal on vajadus ravi järele. Ka ravimikomisjoni hinnangul on katmata vajadus efektiivse ravivõimaluse järele lihasdüstroofia patsientidel suur. Küll aga puudub põhjendatud vajadus taotluses märgitud ravimi manustamiseks välisriigis, kuna ohutuse ja efektiivsuse andmed ei ole piisavad ning konkreetse seisundi ravikäsitlusena on Eestis olemas Tervisekassa rahastatud ravivõimalused, mis on kättesaadavad kõigile ravikindlustatud sarnase diagnoosiga patsientidele. Tervisekassal ei ole õiguslikku alust väljastada eelluba raviks välisriigis, sest kõik
lg 1 p 1: ravi kuldstandard Eestis on regulaarne ja pikaajaline glükokortikosteroidi (GKS) suukaudne ravi, millega alustatakse eelkooli eas. GKS-l on haiguse progresseerumist edasilükkav mõju, kuid seda vaid osaliselt. GKS ei ole tervistava toimega ning on oluliste kõrvalmõjudega (nt kaalutõus, pikkuskasvu aeglustumine, neerupealise puudulikkus, vererõhu tõus jms). Kõik lihashaigusega patsiendid saavad tuge füsioteraapiast, abivahenditest (ortoosid, skolioosi korsetid, ratastoolid jms) ning suukaudsete toidulisandite kreatiin ja vitamiin Q10 ravist. Eelnimetatud sekkumised on kättesaadavad kõigile sarnase diagnoosiga patsientidele. Ka Elevidyse puhul ei ole tegemist kõrvaltoimetest vaba ja tervistava ravimiga, vaid sümptomite leevendamise ja edasilükkamisega. Hetkel puuduvad piisavad andmed, kui kaua ravim manustamise järgselt mõju avaldab, milline on ravimi kliiniline lõplik tulemus ning kas patsient tervistub. Samuti puudub hetkel tõendatud teadmine, mil määral erineb kuldstandardina rakendatava ravi tulemus Elevydisega ravi tulemustest, sest selle kohta andmete kogumine on algfaasis (ENDURE uuringusse alles värvatakse osalejaid). Seetõttu ei saa hetkel väita, et ravi Elevydisega on efektiivsem kui kuldstandardina osutatav ravi; –
lg 1 p 3: ravimile ei ole Euroopa Liidus veel müügiluba antud, ravimitootja ja Euroopa Ravimiamet ei ole määratlenud ametlikke näidustuse kriteeriumeid Euroopa Liidus. Konsiiliumi hinnangul on Elevidys küll ainuke haigust modifitseeriva toimega raviviis, kuid selle pikaajalised efektiivsuse andmed on teadmata. Geeniravi võib olla ohtlike ja oluliste kõrvaltoimete või tüsistustega (sh surm), mille teket ei ole võimalik prognoosida enne ravimi manustamist. –
lg 1 p 4: konsiiliumi selgituse kohaselt ei ole selle ravivõtte puhul võimalik hinnata, kas eesmärgi saavutamise keskmine tõenäosus on vähemalt 50%. Diagnoositud haigus kuulub harvikhaiguste valdkonda ning ravimeetodid on teaduslikult uuritud, kuid väikeses populatsioonis. Käesoleva geeniravi ja paljude teiste sarnaste ravimite valdkonnas puuduvad teaduslikult väljatöötatud indikaatorid, mis aitaksid ravitõhusust mõõta. Kuna ravimi efektiivsus ei ole piisavalt tõendatud, siis ei saa hinnata ka eesmärgi saavutamise tõenäosust protsentides ja seetõttu ei saa lugeda antud kriteeriumit täidetuks. Maailmas lisandub igapäevaselt uusi ravimeetodeid ja ravimeid, mida peetakse eelmistest paremateks. Tervisekassa on kohustatud võimaldama patsientidele ravi võrdsetel tingimustel ning ei saa patsiente eeliskohelda lähtuvalt nende vanusest, perekonnaseisust jm sotsiaalsetest teguritest. Kui Tervisekassal oleks kohustus pakkuda patsiendile parimat võimalikku ja uudset ravi, tuleks seda võimaldada kõigile kindlustatutele, sõltumata diagnoosist ja ravi maksumusest. USA pädeva asutuse FDA (Food and Drug Administration) heakskiit ravimile on inidkatsioon, et ravimit on turvaline kasutada ja selle tootmisel tagatakse nõutavad standardid. FDA heakskiit ei anna samas piisavalt uuritud tõenduspõhist teadmist ravi pikaajalise efektiivsuse kohta ning ei sea kohustust lisada see ravikindlustuse paketti. FDA kiitis Elevidyse heaks nn kiirendatud heakskiitmise meetodil, mis tähendab, et ravimi kliinilist kasu, sealhulgas motoorse funktsiooni paranemist pikas perspektiivis, mis viiks patsiendi osalise või täieliku tervistumiseni, ei ole veel kindlaks tehtud. Ka konsiilium on toonud välja, et geeniravi puhul üksnes oodatakse osalist või täielikku haigusest tervistumist, kuid pikaajalised tulemused on teadmata. Osalist või täielikku haigusest tervistumist ei saa hinnata ilma pikaajaliste uuringuteta ning kuna neid uuringuid ei ole veel lõpuni viidud ja nende tulemusi avaldatud, ei saa väita, et Elevidyse puhul on tegemist teaduslikult tõestatud efektiivse ravimiga. Ühe patsiendi surma tõttu on hetkel osad Elevidyse uuringud seisma pandud seoses vajadusega vaadata üle kliiniliste uuringute protokollid. Lapse õiguste konventsioonist tuleneb mh kohustus tagada, et lapsele ei osutataks ravi, mis ei ole piisavalt 3
lg 1 alusel üle H.N-i plaanilise välisravi ees tasumise kohustus vastavalt 07.02.2025 taotlusele. Taotlejal on diagnoositud Duchenne’i lihasdüstroofia, mis on progresseeruv geneetiline haigus, põhjustab lihaste järkjärgulist degeneratsiooni ja funktsiooni halvenemist. Taotleja seisund on jõudnud hilisesse ambulatoorsesse faasi, kuid Eestis puuduvad ravivõimalused, mis suudaksid haiguse progresseerumist modifitseerida või peatada. Haiguse progresseerumise üheks tüüpiliseks näitajaks on lihaskoe asendumine rasvkoega. Taotleja lihaste funktsioon on viimase 5,5 kuuga märkimisväärselt vähenenud ja see jätkub. 07.05.2025 toimunud füsioteraapilise hindamise tulemus oli 6 punkti 34 punktist. Varem oli see olnud 8 punkti. Seega on taotleja terviseseisund haldus- ja vaidemenetluse ajal 4
lg-s 1 sätestatud tingimused välisravi kulude hüvitamiseks on täidetud ja Tervisekassa peab taotleja ravikulu hüvitama. Taotletavat tervishoiuteenust ega sellele alternatiivset tervishoiuteenust ei saa kindlustatud isikule Eestis osutada (
Elevidyse kasutamise puhul on oodata osalist või täielikku haigusest tervenemist, samas kui GKS-i ravi ei ole tervistava toimega. Seetõttu ei ole tegemist alternatiivse raviga. Maailma Terviseorganisatsioon (WHO) on kinnitanud, et sümptomaatiline ravi ei ole alternatiiviks, kui on olemas haiguse kulgu mõjutav geneetiline ravim. Taotletav tervishoiuteenus on kindlustatud isikule näidustatud (
Ka konsiilium on märkinud, et ootab geeniravi puhul osalist või täielikku haigusest tervistumist (nt vähemasti haiguskulu kergenemist ja kliiniliselt Beckeri lihasdüstroofiale sarnast tulemust, mille puhul on elulemus ja iseseisev liikumisvõime pikemad). Taotletaval tervishoiuteenusel on ka piisavalt tõendatud meditsiiniline efektiivsus (
Tervisekassa tõlgendas konsiiliumi viidatud teadusartikleid ja -uuringuid ebaõigesti. Värsked teadusandmed kinnitavad, et Elevidys tekitab lihasrakkudes kõrgel tasemel düstrofiinivalku ning ravimi kestvat ja ohutut kasu. Taotletava tervishoiuteenuse eesmärgi saavutamise keskmine tõenäosus on vähemalt 50% (
Seadusest ei tulene, kas taotletud ravi peab vähemalt 50% tõenäosusega viima patsiendi täieliku tervenemiseni, haiguse kontrolli all hoidmiseni või kergendama patsiendi haigusega elamist. Olemasolevad teadusuuringud tõendavad igal juhul, et Elevidyse ravi on piisava tõenäosusega (vähemalt 50%) efektiivne Duchenne’i lihasdüstroofia sümptomite positiivseks mõjutamiseks. Kuigi Elevidyse kasutamise pikaajalised tulemused ei ole teada, ei mõjuta see asjaolu, et 2-aastases ajaraamis on tuvastatud patsientide seisundi paranemine. Võrreldes GKS-i raviga, millel puudub tervistav toime, aitab ka Elevidyse tõendatud lühiajaline tervistav toime oluliselt parandada taotleja elukvaliteeti ja elulemust.
1 lg 1 p 4 mõte on anda hinnang, kas eksisteerib piisav tõenäosus, et ravim saavutab oma eesmärgi. Elevidysele on antud kasutusluba ka väljaspool kliinilisi uuringuid ning seda on teinud järjest rohkem riike, sh meditsiiniliselt kõrgelt arenenud riigid (USA, Brasiilia, Araabia 5
Kaebuse perspektiiv on väga madal või olematu. Tervisekassa lähtus otsuses konsiiliumi protokollist ja ravimikomisjoni hinnangust. Kuna osa
1 lg-s 1 sätestatud tingimustest on täitmata (s.o
1 lg 1 p-d 1, 3 ja 4), ei ole Tervisekassal ka seaduslikku alus eelluba väljastada ja taotletud ravikulusid katta. Eksisteerib pöördumatu kahjuliku tagajärje oht taotleja tervisele, kuid seda on süvendanud taotleja tegevus ehk GKS-i ravi juba varem alustamata jätmine, mida ei saa seostada välisravi eelloa taotlusega. Kuna ravimi efektiivsuse hindamiseks ja tulemuse saavutamiseks ei ole piisavalt teaduslikke tõendeid, siis pidas Tervisekassa oluliseks küsida ravimikomisjoni arvamust. Ravimi põhjalik hindamine ei saa rikkuda taotleja õigusi. Müügiloata ravimi Eestisse tellimine peaks samuti olema põhjendatud ja täidetud peavad oleme eelduskriteeriumid. Sellist taotlust menetletakse eraldiseisvalt ja seda ei hinnata välisravi eelloa taotluse raames. 6
lg 2 ja § 27 1 alusel õigus saada Tervisekassalt hüvitist välisriigis osutatava tervishoiuteenuse eest. Tervishoiuteenust soovib välisriigis saada H.N, mitte tema isa. N.X saab lapse seadusliku esindajana kaitsta üksnes H.N-i õigusi. Seega tuleb N.X-i taotlus ja vaie lugeda esitatuks H.N-i nimel ning isa esitatud esialgse õiguskaitse taotlus tuleb jätta läbi vaatamata. Taotlejal on esialgse õiguskaitse vajadus. Tõendid kinnitavad, et tema tervis järjest halveneb ja tekkinud on liikumisraskused, mis ajas süvenevad. Selleks, et taotletav ravi oleks võimalikult efektiivne, tuleb seda osutada enne liikumisvõime kaotust. Samuti on ravi orienteeritud eeskätt noorematele lastele. Konsiiliumi protokolli järgi on ravim USA-s kättesaadav alla 5-aastastele liikumisvõimega patsientidele. Ka uuringugruppidesse kuulusid lapsed vanuses 4−8 aastat ning vanemate laste osas puudub teadmine, kas ravim neile üldse enam sobib. Seega kaotab taotleja üsna varsti võimaluse saada Elevidyse ravist kasu. Dubai lastehaigla arstid on samas kinnitanud, et hetkel on taotleja Elevidyse ravi jaoks sobiv. Kaebust ei saa praeguses menetlusetapis pidada ilmselgelt perspektiivituks.
1 lg 2 kohane konsiilium leidis, et taotletav tervishoiuteenus on taotlejale näidustatud (
1 lg 1 p 2), sellel on tõendatud meditsiiniline efektiivsus (
lg 1 p 3) ning taotletavat ega ka alternatiivset tervishoiuteenust ei ole võimalik Eestis osutada (
Lisaks märgiti, et selle ravivõtte puhul ei ole võimalik hinnata, kas eesmärgi saavutamise keskmine tõenäosus on vähemalt 50% (
Vaidlust ei ole selles, et täidetud on
lg 1 p 2 tingimus, kuid vaidlus on
Elevidyse ravi meditsiinilise efektiivsuse tõendatust ei saa praeguses menetlusetapis ilmselge kahtluse alla seada, sest konsiilium on ravimi efektiivsust kinnitanud. Selle üle, kui mitmed, kui pikaajalised ja kui suurte uuringugruppidega uuringud tuleb läbi viia ja kui mitmel juhul tulemusi retsenseerida enne veendumist meditsiinilise efektiivsuse täielikus tõendatuses, vajab hindamist asja sisulise läbivaatamise käigus. Meditsiinilist efektiivsust võib järeldada ka sellest, et mitmed riigid on andnud ravimile müügiloa. Tegemist ei ole laiaulatusliku rahvusvahelise tunnustamisega ja peamiselt on tegu ühe piirkonna riikidega, kuid ravimi tunnustamine võib siiski anda kinnitust, et ravimil on aktsepteeritaval tasemel meditsiiniline efektiivsus. Ravimi jätkuv uurimine ei tähenda tingimata, et ravimi efektiivsus on tõendamata ja ravim on ohtlik. Ravi rahastamata jätmist ei saa põhjendada näitajaga (
Sellisel juhul tuleb asjaomane tingimus jätta otsuse tegemisel kõrvale. Vaidlust ei ole selles, et Elevidyse ravi Eestis ei pakuta ning ravimil ei ole müügiluba Eestis ega ka EL-s. Kui Tervisekassa hinnangul on võimalik erandkorras ravimit Eestisse tellida ja siin manustada, tuleb seda taotlejale selgitada ja juhendada sobivaima taotluse esitamisel. Kuna taotlejale ei ole konkreetset pakkumist tehtud, siis ei saa lähtuda eeldusest, et
Vaidluse all ei ole, et taotlejal oleks Eestis võimalik saada GKS-i ravi ja raviarst on seda talle soovitanud, kuid taotleja ei ole seni nimetatud ravi soovinud. Erimeelsus on selles, kas taotleja peaks leppima Elevidyse ravi asemel GKS-i raviga. Mõlemal ravimil on tõsiseid / ohtlikke kõrvaltoimeid ja puuduvad andmed, et Elevidyse ravi oleks toonud kaasa täielikku paranemist Duchenne’i lihasdüstroofiast. Elevidyse eeliseks saab pidada, et sellelt oodatakse 7
lg 2 ei välista, et Tervisekassa kannab taotletava tervishoiuteenuse kulud osaliselt, arvestades taotleja või tema pere majanduslikke võimalusi (nt leppides kokku hilisemas tagasimakse ajagraafikus). Kuigi ravimi maksumuse korraga tasumine võib käia perele üle jõu, ei pruugi selle vähemasti osaline järkjärguline hüvitamine olla pere jaoks võimatu. Esialgse õiguskaitse taotluse lahendamisel ei saa kohus arvestada Tervisekassa viidatud 9 sama diagnoosiga patsiendiga, vaid saab lähtuda ainult konkreetsest taotlusest. Puudub teave, kas ka ülejäänud sama diagnoosiga patsiendid kvalifitseeruksid Elevidyse ravile, kas nad sooviksid kõnealust ravi saada ning ka esitaksid vastava taotluse. Kohtupraktikast ei nähtu, et patsiendid oleksid kuritarvitanud võimalust saada välisravi rahastust esialgse õiguskaitse abil. Esitatud on vaid üksikud sellised taotlused. Kohus ei otsusta esialgse õiguskaitse raames etteulatuvalt ära asja lõpplahendust. Arvestades, et ka erialaspetsialistid (konsiilium, Ravimiamet, Tervisekassa) on vaidlusaluse ravi efektiivsuse osas eriarvamusel, ei saa kohus võtta praeguses menetlusetapis põhjendatud seisukohta, et kaebuse rahuldamine on välistatud. Esialgne õiguskaitse ei muuda kaebuse hilisemat rahuldamata jätmist võimatuks ega raskemaks. Kui kaebus jääb rahuldamata, tuleks taotlejal esialgse õiguskaitse korras saadu 8
Konsiiliumi hinnangust ei nähtu, et kõik raviviisid (sh GKS) oleksid taotleja puhul välistatud ja ainuvõimalik on Elevidys geeniravi. GKS on hinnatud üheks patsiendi tervist tõenäoliselt mõjutavaks raviviisiks, mis tooks parimaid tulemusi. Vaidlustatud otsuses on põhjalikult analüüsitud seda, mil määral on olemas tõenduspõhine teadmine Elevidyse ravimi rakendamisest, ning tuvastatud, et hetkel ei esine Elevidyse ravimil tõenduspõhist positiivset mõju ja veel ei ole teada ka kõik selle riskid. Elevidyse puhul ei ole tegemist kõrvaltoimetest vaba tervistava ravimiga, vaid sümptomite leevendamise ja edasilükkamisega. See, mil määral Elevidys on tervistav, ei ole teada, kuivõrd ravimi pikaajalise toime kohta puuduvad andmed. Tervisekassa ei saa lähtuda hüpoteetilisest ootusest, vaid tõenduspõhisusest ja faktidest. Seda, et ravim on alles katsetamisjärgus, ilmestab ka EL-s kehtiva müügiloa puudumine.
lg 1 p 1 tähenduses alternatiivse ravi puhul ei ole kohane vaadata üksnes võrreldavate ravimeetodite tulemust, vaid arvestatakse tavapärast ravistandardit ja praktikat sarnaste juhtumite puhul. Taotleja endine raviarst on Tervisekassale ravimi erandkorras kompenseerimise menetluse raames esitanud ravimi Calcort (deflasakort) kasutamise põhjenduse. Ravimi Calcort (toimeaine 6 mg, karbis 100 tabletti) orienteeruv hind on 33,41 eurot. Raviarsti hinnangul oleks maksimaalne raviannus 30 mg ehk 5 tabletti päevas, kuid selleni jõudmine sõltub taluvusest. Seegi kinnitab, et alternatiivne ravivõimalus on Eestis olemas. Iseseisev põhjus välisriigis ravi saamiseks ei saa olla taotleja soov saada kindlat ravi. Geeniteraapia puhul on oluline viia läbi kliinilisi uuringuid pikema aja vältel, et veenduda nii uue ravimi ohutuses kui ka kliinilises kasus. Praegused uuringute tulemused on vastuolulised ja mõneti kallutatud. Uuringud ja teadusartiklid ei põhista eesmärgipärase tulemi saavutamist ravimi manustamisel, kuna ei ole teada pikaajaline efekt tõenduspõhisuse arvestamiseks. Sellel põhjusel ei ole relevantsed vaide esitaja viited hinnatavate näitajate paranemise kohta. Samuti tuleb arvestada, et uuring hõlmas taotlejast nooremaid lapsi ja artikkel on avaldatud üksnes ravimitootja veebilehel. GKS-i puhul on tõendatud Duchenne’i tõve kulgemise aeglustamine ja ravi ohutus, kuid Elevidyse puhul on hetkel veel tegemist oletustega. Ebaõige on seisukoht, et
lg 1 p 4 eesmärgi täidab juba mis tahes parem tulem kui tahes lühikese aja jooksul. Sätte eesmärk on siiski tagada vähemalt 50% tõenäosusega, et ravi tulemusena isik terveneb. Mida lugeda konkreetsel juhul tervenemiseks, määravad arstid pikaajaliste ravitulemuste alusel, mida täna ei esine. Arstlik konsiilium jõudis samuti järeldusele, et taotletud geeniravi puhul ei ole võimalik hinnata, kas eesmärgi saavutamise 9
Ka müügiloata ravimit on manustamiseks võimalik Eestisse tellida ning see on oluliselt lihtsam ja majanduslikult mõistlikum, kui saata patsient ravimi manustamiseks välisriiki. Segaduse vältimiseks tuleks ravimite manustamine välisravi korras välistada, v.a juhtudel, kus ravimi manustamine Eestis on tõendatult võimatu või ravimi manustamine on vajalik lisaks muu põhjendatud välisravi osutamisele. Ka müügiloata ravimi Eestisse tellimine peab siiski olema põhjendatud ja eelduskriteeriumid peavad olema täidetud. Vastavat taotlust menetleb Tervisekassa eraldiseisvalt. Ravimi hinna arvestamisel on lähtutud taotleja esitatud eeldatavast raviarvest, millest ei nähtu detailne kulukomponentide kirjeldus ja hinnaarvestus. Samas ei ole eluliselt usutav, et suurema osa summast moodustavad transpordi- ja majutuskulud. Nt USA-s on ravimitootja määranud Elevidyse hinnaks 3,22 miljonit USD. Hüvitamisel tuleb võtta arvesse ravist saadava kasu suhet ravi maksumusega. Elevidyse hinna suurusjärku, Tervisekassa eelarvet ja taotluse asjaolusid arvestades ei ole vastav ravi kulutõhus. Ravimi kuluefektiivsuse põhjalik hindamine ei saa rikkuda taotleja õigusi. Kuna teadusartiklite põhjal olid uuringutulemused vastuolulised, pidas Tervisekassa kaalutlusõiguse korrektseks teostamiseks oluliseks küsida täiendavalt ravimikomisjoni arvamust. Kuivõrd taotletav ravi on seotud konkreetse ravimiga, mitte ravimeetodiga, siis on ravimikomisjon kohane hindama ravimi mõjusid ning teadaoleva teabe alusel eesmärgi saavutamise võimalikkust. Hindamisel on indikaatoriks tervise paranemine ravi tulemusena – ravi on tulemuslik, tüsistuste ja kõrvaltoimete sagedus vähene. Praegusel juhul jõudis ravimikomisjon järeldusele, et Elevidyse puhul on vähetõenäoline jõuda eesmärgipärase tulemuseni. Vaide menetlemisel ei ole võetud arvesse vaidemenetluses esitatud uusi asjaolusid (st uus füsioteraapiline hindamine, ravimile kasutusloa andmine järjest rohkemates riikides, soov hüvitada ravimikulu vähemalt osaliselt). Vaides viidatud sama diagnoosiga patsientide Ralfi ja Henri ravi ei rahasta Tervisekassa. MENETLUSOSALISTE SEISUKOHAD RINGKONNAKOHTUS 9. Tervisekassa palub 20.06.2025 määruskaebuses tühistada Tallinna Halduskohtu 12.06.2025 määrus ja jätta H.N-i esialgse õiguskaitse taotlus rahuldamata. Halduskohus on küll selgitanud, et ei otsusta esialgse õiguskaitse kohaldamisel etteulatuvalt ära vaidluse lõpptulemust, kuid sisuliselt kohus seda siiski tegi, kuna sedavõrd suure summa (ca 2,8 miljonit eurot) tagasimaksmine ei ole eluliselt usutav ega reaalne. Halduskohus ei arvestanud piisavalt mõju avalikule huvile ning omistas põhjendamatult suure kaalu taotleja õigustele. Määrus loob edaspidiseks praktika, kus tervishoiuteenuse hüvitamist hakatakse nõudma esialgse õiguskaitse kaudu. See vähendab oluliselt ravivõimalusi Eesti inimeste jaoks. 10
Iga väljaminek peab olema sihipärane ja põhinema kindlatel, õigusaktide tasandil kokku lepitud tingimustel. Solidaarse tervisekindlustuse eesmärk on tagada rahaline kate baasteenustele, mis on kõigile kättesaadavad, mitte rahastada teenuseid, mis on kättesaadavad ainult kitsale rühmale. Lapse elu ja tervise kaitse on äärmiselt olulised. Inimelu on hindamatu. Samas peab avalike vahendite kasutamisel olema võimalikult suures osas veendumus, et ravi ka tegelikult lapse tervist ja elu kaitseb. Praegusel juhul see nii ei ole. Väide ravi tervistavast mõjust ei ole teaduspõhiselt tõendatud. Halduskohus on lähtunud üksnes ootusest, et ravi võib olla edukas, jättes kõik vastupidist kinnitavad argumendid ja tõendid käsitlemata. Välisravi rahastamise eesmärk ei saa olla parima võimaliku ravi saamine võrdluses kogu maailmaga, kui ravikäsitlus Eestis võimaldab osutada patsiendile sobivat ravi siin. Juba lühikese aja jooksul on Elevidyse ravi praktikas olnud kaks surmajuhtumit. Samuti ei ole teada, et Elevidyse ravi oleks toonud kaasa täielikku paranemist Duchenne’i lihasdüstroofiast. Seda ei saagi hinnata ilma pikaajaliste uuringuteta, mida ei ole veel lõpuni viidud ja mille tulemusi ei ole avaldatud. Senikaua ei saa väita, et Elevidys on teaduslikult tõestatud efektiivne ravim, mis aeglustab haiguse progresseerumist või saavutatakse täielik stabiliseerumine. GKS-i ravi puhul on tegemist ravistandardiga. Tõenduspõhist ja Euroopas kasutusel olevat GKS-i ravi tuleks igal juhul eelistada mitte-tõenduspõhisele Elevidyse ravile, mis ei ole Euroopas kasutusel. Lisaks on alternatiivne ravim Calcort (deflasakort), mille kasutamise põhjenduse on patsiendi endine raviarst Tervisekassale esitanud. Selle ravimi erandkorras hüvitamine on võimalik, kuid selleks tuleb esitada uus ravimi erandkorras kompenseerimise taotlus (
Alternatiivne ravivõimalus on Eestis seega olemas ja kaebus
Elevidyse ravi saamine ei välista hilisemate ravikulude tekkimist, eriti kui osutatakse tõenduspõhisuseta ravi, mis ei pruugi olla efektiivne. See võiks tuua kaasa hoopis mitmekordsed kulud. GKS-i ravi kulu jaguneb perioodiliselt ja ühe pakendi (ravim Calcort, toimeaine 6 mg, karbis 100 tabletti) orienteeruv hind on 33,41 eurot. Halduskohus leidis ebaõigesti, et taotletava tervishoiuteenuse kulusid saaks kanda ka osaliselt. Tervisekassal ei ole alust hüvitada kulusid osaliselt või kellegagi kahasse. Tervishoiupoliitika otsuseid ei saa kujundada selle alusel, milline on inimese enda maksevõimekus. Tervisekassa eelarvest tasutakse tervishoiuteenuste eest ühtsetel alustel, sõltumata inimeste majanduslikust 11
lg 1 tingimuste täidetust hinnates olulisi kaalutlusvigu) ning avalik huvi ja kolmandate isikute õigused ei ole kaalukamad kui taotleja pääsemine elutähtsale ravile. Taotleja kinnitab, et plaanib Tervisekassa 20.06.2025 vaideotsuse tähtaegselt halduskohtus vaidlustada. Elevidyse ravi on taotlejale näidustatud ja selle efektiivsus on piisavalt tõendatud. Ühegi ravi puhul ei ole täielikult tõendatud efektiivsust ja ohutust. Määruskaebuses on loodud moonutatud ettekujutus, et GKS-i ravi on tõendatult efektiivne ja ohutu, aga Elevidyse ravi on tõendamata ja ohtlik. Isegi kui ravimile on selle manustamise hetkel antud hinnang, et ravimi efektiivsus ja ohutus on piisavalt tõendatud, ei tähenda see, et tulevikus (järelkontrolli käigus) ei või selguda uut informatsiooni ravimi ohtlikkuse kohta ja ravim eemaldatakse hiljem turult. Ajaloost leiab palju selliseid näiteid. Lisaks sõltub ravimite efekt konkreetse patsiendi füsioloogiast. Ravimite kasutust reguleerivad asutused ei anna ravimitele kunagi hinnangut, et ravimite efektiivsus ja ohutus on täielikult tõendatud, vaid lähtutakse kaalutlustest, et saadav kasu peab üle kaaluma võimalikud kaasnevad riskid. Neid seisukohti saab kohaldada ka siinsel juhul. GKS-i ravi ei ole nii ohutu nagu Tervisekassa väidab, vaid sellel on mitmeid ohtlikke ja patsiendi elukvaliteeti mõjutavaid kõrvaltoimeid. Järjest rohkem kaalutakse, kas GKS-i ravi ei ole mitte oma aega Duchenne’i lihasdüstroofia ravis juba ära elanud. Elevidyse ravi puhul on toimumas mitmed kliinilised uuringud ja samal ajal on alustatud ravimi manustamisega väljaspool kliinilisi uuringuid. Ravimitootja kontrollib aktiivselt ravi tulemusi ja kõrvaltoimeid ning korrigeerib vajadusel ravijuhendit. Elevidyse ravi on peetud taotlejale võimalikuks. Halduskohus märkis õigesti, et Elevidyse ravi ei saa olla taotlejale kahjulikum kui ravita jäämine või GKS-i ravi saamine. Osade haiguste puhul ongi võimalik kaalutlus, et haiguse tagajärjed on niivõrd rasked, et kõik kliinilised uuringud ei pea olema täielikult lõpuni viidud enne, kui ravim juba kasutusele võetakse (vrd COVID-19 pandeemia algus). Mitmed meditsiini valdkonnas kõrgelt arenenud riigid (USA, Jaapan, Bahrein, Kuveit, Omaan, Katar, Araabia Ühendemiraadid, Brasiilia, Iisrael) on juba andnud Elevidysele müügiloa konkreetselt Duchenne’i lihasdüstroofia raviks (sh on müügiloa menetlus käimas EL-s ja Ühendkuningriigis, kus oodatakse müügiluba juba 2025. a jooksul). Põhjendamatu on keelduda Elevidyse ravi rahastamisest viitega ohtlikkusele olukorras, kus GKS-i ravi kõrvaltoimed on vähemalt sama ohtlikud. Seejuures on Elevidys suunatud haiguse molekulaarse põhjuse (düstrofiini tootmise puudumine lihasrakkudes) ravimisele, samas kui GKS-i ravi on sümptomaatiline (põletiku vähendamine lihasrakkudes) ja ei peata haiguse geneetilist progresseerumist.
lg 1 p 4 sätestab plaanilise välisravi rahastamise tingimuseks selle, et taotletava tervishoiuteenuse eesmärgi saavutamise keskmine tõenäosus on vähemalt 50%. Nõude täitmine sõltub suuresti sellest, kuidas määratleda taotletava tervishoiuteenuse eesmärk. Konsiilium on leidnud, et Elevidyse ravi eesmärk on parandada lihasraku funktsiooni ehk pikendada iseseisvat liikumisvõimet jm. Seega oleks ekslik lähtuda Tervisekassa tõlgendusest, et Elevidyse ravi on efektiivne üksnes juhul, kui ravi on täielikult tervistava toimega. Seda, et Elevidyse ravi manustamine parandab lihasraku funktsiooni (lihasrakud hakkavad tootma mikro-düstrofiini), tõendavad kõik senised teadusuuringud (vt ka ravimitootja 21.05.2025 pressiteade). EMBARK uuringu raames ei ole avaldunud ühtegi uut ohutusprobleemi. Elevidyse ravi efektiivsus on vähemalt 50%. See, millised mõjud on ravil pikaajaliselt, ei ole oluline asjaolu taotletava tervishoiuteenuse eesmärgi saavutamise keskmise tõenäosuse ning tõendatud meditsiinilise efektiivsuse (
1 lg-d 3 ja 4) hindamisel (vt ka Tallinna Ringkonnakohtu 18.07.2022 määrus nr 3-22-1366, p 7). Olukorras, kus ravimi mitte manustamise tagajärg lühikeses või keskmise pikkusega ajaraamis võib olla surm, on ebaõige kritiseerida, et ravi pikaajalised mõjud on piisavalt uurimata. Konsiiliumi viidatud ravi eesmärgid – pikendada iseseisvat liikumisvõimet, lükata edasi 13
lg 2 kohaselt moodustatud arstlik konsiilium toetab hinnangut, et Elevidyse ravi on efektiivne ja sobib taotlejale. Tegemist on ainukese haigust modifitseeriva toimega raviviisiga. Kuigi konsiilium hindas
lg 1 eeldused täidetuks, leidis Tervisekassa siiski, et ravi ei oleks efektiivne ja seda ei rahastata. Puudub põhjendus, miks ei lähtutud erialaspetsialistide hinnangust. Elevidyse ravi ohutus on piisavalt tõendatud. Uuringute põhjal ei ole võimalik väita, et Elevidys oleks kõrvaltoimete esinemise osas oluliselt ohtlikum kui mõni teine Duchenne’i lihasdüstroofia ravimeetod. Kõrvalnähtude tekkimisel saaks neile vajadusel kiiresti reageerida, sest taotleja oleks pärast ravimi manustamist vähemalt 60 päeva Dubai lastehaigla arstide pideva jälgimise all. Tervisekassa viidatud kaks surmajuhtumit ei ole asjakohased, sest mõlemal juhul olid patsiendid vanemad (15- ja 16-aastased) ja mitteambulatoorsed. Tootja on peatanud ravi üksnes mitteambulatoorsetele patsientidele. Selle põhjal on riskifaktoriks patsiendi vanus ja liikumisvõime. Taotleja on 9-aastane ja võimeline iseseisvalt liikuma. Elevidyse ravi noortele ambulatoorsetele patsientidele ei ole ohtlikum kui mõni teine Duchenne’i lihasdüstroofia ravis kasutatav ravimeetod. Halduskohus märkis õigesti, et ravi ebaõnnestumise riski kannab taotleja. GKS-i ravi on taotlejale ebasobiv ja see ei ole Elevidyse ravi alternatiiviks
Tegemist ei ole võrreldavate ravimitega, sest nende toime on täiesti erinev. WHO on kinnitanud, et sümptomaatiline ravi ei ole alternatiiviks, kui on olemas haiguse kulgu mõjutav geneetiline ravim. Ka konsiilium leidis, et Elevidyse ravile ei eksisteeri Eestis alternatiivseid taotlejale näidustatud tervishoiuteenuseid. Tervisekassa viide raviarsti taotlusele ravimi Calcort erandkorras kompenseerimiseks ei ole praegu asjakohane. Tegemist on GKS-de gruppi kuuluva ravimiga, mitte eraldiseisva ravimiga. GKS-i ravi ei ole alternatiiv Elevidyse ravile, kuna see ei ravi, vaid üksnes leevendab tagajärgi. Taotlus edastati Tervisekassale n-ö varuvariandina, kui Elevidyse ravi rahastamisest lõplikult keeldutakse. Calcorti manustamisega alustamine oleks praeguses menetlusetapis võimatu. Calcorti kasu hilisambulatoorses faasis on piiratud ja raviskeemi kohaselt kuluks vähemalt 3–4 kuud enne, kui saavutatakse stabiilne GKS-i kogus. Suure tõenäosusega ei kvalifitseeruks taotleja selleks ajaks enam Elevidyse ravile. GKS-i ravi ei annaks ka lühikeses ajaraamis positiivset efekti taotleja terviseseisundile ning sellel oleksid tõsised ja sagedased kõrvaltoimed (kaalu tõus, pikkuskasvu aeglustumine, vererõhu tõus jm). Taotlejale on teada, et samuti Duchenne’i lihasdüstroofiaga Ralfi ja Henri puhul kannab riik poole ravi maksumusest ravimiga EXONDYS 51, millele Euroopa Ravimiamet keeldus 2018 kahel korral müügiloa andmisest ja millel puudub EL-s müügiluba seniajani. Kuna nimetatud ravim taotleja raviks ei sobi, siis taotleb ta Elevidyse ravi hüvitamist. Elevidyse kõrvaltoimed ei ole oluliselt ohtlikumad kui GKS-i kõrvaltoimed. Tervisekassal on olemas vahendid taotleja ravi rahastamiseks. Elevidyse ravi maksumuseks on Dubai lastehaigla hinnapakkumisest nähtuvalt 10 660 532 AED ehk 2 504 354,05 eurot, mitte 2,8 miljonit eurot. Tervisekassa ei ole arvestanud Elevidyse ravi rahastamisega tekkivat säästu (vt Riigikohtu 17.06.2004 määrus nr 3-3-1-17-04, p 24). Tervisekassa 2024. a majandusaasta aruande kohaselt kavandati 2024. a-l Eestis kindlustatute raviks välisriigis ligi 7 miljonit eurot, millest kasutati 70% ehk ca 2,1 miljonit jäi kasutamata. Seega saaks Tervisekassa taotleja ravi 85% ulatuses katta ainuüksi 2024. a välisravi vahendite ülejäägi arvelt, rääkimata Tervisekassa muudest eelarvevahenditest. Tervisekassa jaotamata tulem 2024. a lõpus oli 14
§-s 271 sätestatud kaalutlusõiguse piiridesse. Seega on Tervisekassa teinud kaalutlusvea, jättes analüüsimata võimaluse kanda taotletava tervishoiuteenuse kulud osaliselt. Mõistetamatu on olukord, kus Tervisekassal võiks olla võimalik kanda kulusid ka väiksemas ulatuses, kuid ta lihtsalt keeldub sellest. Taotletava tervishoiuteenuse rahastamine on avalikes huvides, isegi kui see võiks mõjutada negatiivselt Tervisekassa eelarvet. Taotlejal on diagnoositud fataalne haigus, millele on võimalik saada tõendatult piisava efektiivsusega ravi välismaal. Enamik Tervisekassa hüvitatavaid tervishoiuteenuseid ei seondu fataalsete haigustega, mistõttu ei saa teenuste edasilükkumisel olla niivõrd raskeid tagajärgi. Tervisekassa on võrdse kohtlemise põhimõtet sisustanud ebaõigesti. Võrdsed võimalused ravi puhul on tagatud seeläbi, et kõigil Duchenne’i lihasdüstroofiaga patsientidel on võimalik saada Eestis GKS-i ravi, samuti on kõigil võimalik soovi korral esitada taotlus neile sobiva välisravi hüvitamiseks. See, kas taotlus rahuldatakse, ei kuulu enam võrdse kohtlemise kaitsealasse, sest taotluse rahuldamisel peab Tervisekassa lähtuma iga taotleja individuaalsest olukorrast, mis ei saa kunagi olla 100% identne teistega. Võrdse kohtlemise põhimõttest ei saa rääkida välisravi kõigile kättesaadavaks tegemise osas, vaid üksnes osas, mis hõlmab võrdsete võimaluste tagamist sarnaste hüvede taotlemiseks. Tervisekassa tõendamata viited muudele tervishoiukuludele on asjakohatud. Sünnituste eest on Tervisekassa seejuures
Tervisekassa jättis 16.04.2025 otsusega nr 159 taotluse rahuldamata, sest
Tervisekassa on 20.06.2025 vaideotsuses nr 1.5-1/5404-3 jäänud sama seisukoha juurde. Tervisekassa on nii kohtumenetluses kui ka vaideotsuses 15
lg 2 alusel plaanilise välisravi rahastamist, vaid
Kuivõrd Tervisekassa ei ole 16.04.2025 otsusega siiski jätnud
lg 2 alusel esitatud taotlust läbi vaatamata, vaid lahendas selle sisuliselt, ning puudub ka mõistlik põhjus eeldada, et Elevidyse ravi Eestis oleks tegelikult võimalik (st kuna ravimile ei ole antud EL-s müügiluba ja ravimi kasutamise kohta puuduvad kinnitatud juhised), siis tuleb praegusel juhul lähtuda ikkagi
lg 2 alusel välisravi rahastamist seada sõltuvusse sellest, kas ja kui suures ulatuses oleks konkreetne taotleja või tema pere valmis või võimeline ise kulude kandmisse panustama, ei välista see kohtu 16
Sellest, et Tervisekassa otsustab taotluse rahuldamise kaalutlusõiguse alusel, ei järeldu, et sellise otsuse tegemisel ei tulegi arvestada võrdse kohtlemise nõudega või ebavõrdset kohtlemist ei saagi üldse esineda. Tervisekassal tuleb otsustamisel lähtuda küll iga taotleja individuaalsest olukorrast, kuid isikute erinev kohtlemine saaks olla õigustatud vaid siis, kui selleks esineb asjakohane ja mõistlik põhjus. Ehkki teiste patsientide sobivust Elevidyse raviks ei ole seni uuritud, puuduvad sellised andmed, mille alusel saaks väita, et taotleja ongi Eestis ainus inimene, kellele Elevidyse ravi võiks olla näidustatud ja sobiv või kes kõnealust ravi välisriigis üldse saada sooviks. 17. Olukorras, kus taotlejal on ühest küljest tungiv esialgse õiguskaitse vajadus, kuid esialgse õiguskaitse kohaldamine tähendaks hilisema kaebuse rahuldamata jätmise korral teiselt poolt seda, et solidaarsusel põhinevast ravikindlustuse eelarvest on tehtud ühe inimese kasuks väga suur väljamakse, ilma et selleks oleks täidetud seadusandja ettenähtud tingimused, ja alusetult saadud hüvitise ravikindlustuse eelarvesse tagasisaamine on eelduslikult võimatu, ei ole piisav üksnes hinnang, et kaebuse rahuldamine ei ole ilmselgelt välistatud, vaid kaebuse rahuldamine ja Tervisekassal taotletud ravi rahastamise kohustuse tekkimine peaks olema tõenäoline. Seega tuleb esmajoones hinnata
18.
lg-s 1 sätestatud kriteeriumid välisriigis toimuva ravi rahastamiseks olid kuni 08.12.2013 reguleeritud
lg-s 3 ning nende sisu ei ole 01.10.2002 jõustunud seaduse algtekstiga võrreldes sisuliselt muutunud. Ainsa märkimisväärse erandina, mis ei oma praeguse vaidluse asjaoludel tähtsust, on 09.12.2013 jõustunud muudatustega (millega mh tõsteti varem
lg-s 3 sätestatud kriteeriumid ümber
1 lg-sse 1) tehtud
lg-st 2 lähtudes küsinud arstlikult konsiiliumilt (kokku kuus eriarsti, sh taotleja raviarst) hinnangut taotleja vastavuse kohta
Konsiiliumi hinnang on vormistatud 25.02.2025 protokollis. Ringkonnakohus märgib esmalt, et kuigi Tervisekassal on
lg-st 2 tulenevalt kohustus küsida arstide hinnangut kindlustatud isiku
1 lg-s 1 nimetatud kriteeriumitele vastavuse kohta ja tal tuleb seda taotluse lahendamisel ka asjakohaselt arvesse võtta, ei ole konsiiliumi hinnang siiski Tervisekassale õiguslikult siduv, vaid
lg-s 2 ja § 271 lg-s 1 märgitud otsuse teeb ja selle õiguspärasuse eest vastutab siiski Tervisekassa. Konsiiliumi hinnang ei ole eelhaldusakt, vaid üks kohustuslik tõend, mille Tervisekassa peab enne otsuse tegemist koguma. Arstlikult konsiiliumilt hinnangu küsimine ei välista samas täiendavate tõendite kogumist, sh arvamuse küsimist
Haldusmenetluses kehtivat uurimispõhimõtet (HMS § 6) arvestades oli teise arvamuse küsimine eelduspärane olukorras, kus Tervisekassal tekkis kahtlus, kas konsiilium on hinnanud plaanilise välisravi tingimuste täidetust adekvaatselt. Tervisekassa on õigesti selgitanud, et põhjalikum uurimine iseenesest ei saa kuidagi rikkuda taotleja õigusi, kui see ei tingi näiteks taotluse lahendamise ebamõistlikku viibimist. Kuna praegusel juhul seisneks taotletav ravi esmajoones sellise ravimi manustamises, mis on äärmiselt kallis ning mille meditsiiniline näidustus, efektiivsus ja ohutus on seejuures küsitavad, sest ravimile ei ole seni antud EL-s müügiluba, siis oli enne lõpliku otsuse tegemist ravimikomisjonilt seisukoha küsimine ilmselgelt põhjendatud ja vajalik. 20. Selleks, et Tervisekassal oleks seaduse kohaselt õigus võtta taotlejalt üle kohustus tasuda välisriigis osutatava tervishoiuteenuse kulud, peavad olema täidetud kõik
Kui kasvõi üks loetletud tingimustest on täitmata, siis ei saa välisravi rahastamine olla põhjendatud ja õiguspärane. Sellest tulenevalt ei ole võimaliku kaebuse rahuldamise perspektiivi hindamisel määrav see, kas kohus nõustub kõigi Tervisekassa hinnangutega või ainult osadega neist. Lisaks on oluline silmas pidada, et plaanilise välisravi eelloa andmise otsustab Tervisekassa kaalutlusõiguse alusel ka siis, kui kõik
Otsuse tegemisel arvestatavad kaalutlused võivad lähtuda mh
lg-s 1 sätestatust või olukorras, kus taotletud ravi välisriigis seisneb esmajoones ravimi manustamises, ka
21. Praegusel juhul ei ole Tervisekassa seadnud kahtluse alla, et taotletav tervishoiuteenus on taotlejale näidustatud (
Arstliku konsiiliumi 25.02.2025 protokollis (p 2) on välja toodud, et taotlejal on diagnoositud Duchenne’i lihasdüstroofia, mis on põhjustatud DMD geeni hemisügootsest 51–54 eksoni deletsioonist, ning selle piirkonna deletsiooni üheks pärilikkusainet mõjutavaks raviviisiks on Elevidys (delandistrogene moxeparvovec) geeniravi, mis on taotlejale näidustatud (sh ei sobi taotlejale teised geeniteraapiaks kasutatavad ravimid eteplirsen ja ataluren). Konsiilium on ka selgitanud, et 18
Nagu eespool märgitud, ei ole
lg-s 1 loetletud tingimusi seaduses, eelnõu seletuskirjas ega ka kohtupraktikas üksikasjalikumalt määratletud. Näiteks ei ole selge, kas alternatiivseks tervishoiuteenuseks
lg 1 p 1 tähenduses saab olla vaid selline tervishoiuteenus, mille tõendatud meditsiiniline efektiivsus ja eesmärgi saavutamise keskmine tõenäosus on vähemalt samaväärsed taotletava tervishoiuteenusega, või täidab selle kriteeriumi iga tervishoiuteenus, mida tavapäraselt sama haiguse raviks kasutatakse. Samuti ei ole
lg 1 p 3 kontekstis täpsustatud, kuidas ja millistele andmetele toetudes peab olema meditsiiniline efektiivsus tõendatud (sh kas see peaks olema tõendatud konkreetse üksikpatsiendi puhul või üldiselt ning kui pika aja jooksul peaks olema efektiivsust hinnatud).
lg 1 p 4 osas on omakorda lahtine, millisest eesmärgist lähtudes tuleks hinnata selle saavutamise keskmist tõenäosust: kas ravi peaks vähemalt 50% tõenäosusega viima täieliku tervistumiseni, haiguse kontrolli all hoidmiseni või kergendama patsiendil haigusega elamist. Kuivõrd seadus ei määratle, mida tuleks mõista „alternatiivse tervishoiuteenuse“, „tõendatud meditsiinilise efektiivsuse“ ja „tervishoiuteenuse eesmärgi“ all, siis on tegemist määratlemata õigusmõistetega, mida tuleb sisustada esmajoones Tervisekassal taotlust lahendades, kuid mida kohus saab kontrollida täies mahus (nt Riigikohtu 11.12.2020 otsus nr 3-20-1198, p 14). 23. Ringkonnakohus analüüsib kõigepealt
lg 1 p-ga 3 seonduvat, sest taotletava ravi meditsiinilise efektiivsuse tõendatus omab tähtsust mh
1 lg 1 p-des 1 ja 4 sätestatud tingimuste puhul.
lg 1 p 3 kohaselt eeldab plaanilise välisravi eelloa andmine, et taotletaval tervishoiuteenusel on tõendatud meditsiiniline efektiivsus. Tervisekassa hinnangul ei ole Elevidyse meditsiiniline efektiivsus praeguseks hetkeks piisavalt tõendatud. Taotleja arvates on ravimi efektiivsus (ja ohutus) vajalikul määral tõendatud ning halduskohus leidis, et seda küsimust tuleb põhivaidluse lahendamisel täpsemalt analüüsida, kuid arstliku konsiiliumi hinnang ja ravimile mõningates riikides müügiloa andmine annavad siiski kinnitust, et ravimil on aktsepteeritaval tasemel meditsiiniline efektiivsus. Lisaks viitas halduskohus, et Elevidyse ravi ebaõnnestumise riski kannavad tervishoiuteenuse osutaja ja taotleja ise, mitte Tervisekassa. 24. Ringkonnakohus märgib esiteks, et taotleja soov saada parimat võimalikku ravi ja ehk isegi ainsat olemasolevat ravi, millel on potentsiaali olla tervistava toimega, on täiesti arusaadav ja inimlik. Taotleja ja tema vanemad võivad olla valmis võtma taotleja tervisele loodetava kasu nimel mõningaid kaalutletud riske ja tegutsema isegi siis, kui võimalus edu saavutamiseks on väike. Avaliku võimu (Tervisekassa) võimalus toetada neid püüdlusi avalike vahendite arvelt on seevastu oluliselt piiratum, sest ühelt poolt tuleb tagada, et kindlustatud isikutele ei pakutaks teenuseid ja ravimeid, millest võib olla rohkem kahju kui kasu, ning teisalt ei ole ühelgi riigil sellist majanduslikku võimekust, et suuta rahastada kõigi kindlustatud isikute kõiki vajadusi tervishoiu valdkonnas. Ravikindlustuse piiratud eelarvelisi vahendeid tuleb kasutada viisil, mis võimaldab saavutada suurima üldise kasu. Seetõttu võivad hetkel olemasolevad tõendid ravimi efektiivsuse ja ohutuse kohta olla piisavad taotleja jaoks, kuid see ei tähenda, et need tõendid on või peaksid tingimata olema piisavad ka Tervisekassa jaoks. Ravikindlustuse vahenditest ei ole põhjendatud rahastada selliseid tervishoiuteenuseid ja ravimeid, mille ohutuses puudub riigil võimalus veenduda ja millest saadav kasu ei ole piisava kindlusega ettenähtav või on koguni üksnes hüpoteetiline. Täiesti põhjendamatu on lähtuda arusaamast, et kuna risk jääb taotleja kanda, siis piisabki sellest, kui taotletav ravi on tema enda hinnangul piisavalt efektiivne ja ohutu. Asjakohatu on ka 19
1 lg 1 p 3 sellist võimatult kõrget tõendatuse lävendit ja Tervisekassa ei ole seda ka ise seadnud.
Lisaks tuleb arvestada, et Elevidyse kasutamist on seni uuritud ja näidustatud peamiselt 4–7-aastastel ambulatoorsetel patsientidel, kuid taotleja saab lähiajal 10-aastaseks. ENVISION uuring, mis hõlmab mh 8–17-aastaseid ambulatoorseid patsiente, on alles käimas. Samuti on 2025. a-l esinenud kaks surmajuhtumit, mida seostatakse Elevidyse manustamisega. Vaatamata sellele, et tegemist oli taotlejast vanemate patsientidega (15- ja 16-aastased) ja nad olid mitteambulatoorsed, kuulusid nad ravimitootja moodustatud uuringugruppide vanuselist jaotus arvestades siiski taotlejaga samasse gruppi (8–17-aastased). Ravimi efektiivsust ja ohutust taotlejale ei saa järeldada ainuüksi sellest, et Dubai lastehaigla 20
lg 1 p 3 nõue oleks täidetud, nõustub ringkonnakohus Tervisekassa hinnanguga, et vähemasti praegu Elevidyse ravi efektiivsuse kohta olemas olevad andmed on sellise järelduse tegemiseks ebapiisavad. Teaduspublikatsioonid on avaldatud üksnes I faasi kliiniliste uuringute tulemuste kohta, II faasi tulemuste kohta on avaldatud ravimitootja enda andmed ning III faasi uuringud ei ole lõppenud. Seejuures peaksid just III faasi uuringute tulemused andma veenva kinnituse selle kohta, milline on ravimi kasu/riski suhe.1 Tegemist ei ole ebamõistlikult kõrge tõendamisstandardi seadmisega. Taotleja viide COVID-19 pandeemia aegsele ravimite (ja vaktsiinide) Euroopa Ravimiameti poolt kiirendatud korras heakskiitmisele (st tingimuslike kasutuslubade andmisele) ei ole asjakohane juba põhjusel, et Elevidys ei ole EL-s saanud isegi tingimuslikku kasutusluba, mistõttu ei ole selle ravimi kasu/riski suhet hinnatud. Elevidyse ravi ohutuse ja efektiivsuse piisava tõendatuse nõuet ei saa jätta kõrvale ka argumendiga, et GKS-i ravil on samuti ohtlikke kõrvaltoimeid. Vaidlust ei ole, et GKS-i raviga kaasnevad sagedased ja olulised kõrvaltoimed. Suur erinevus on aga selles, et GKS-i ravi võimalikud kõrvaltoimed on pikaajalise kasutuskogemuse toel märkimisväärselt paremini dokumenteeritud ja konkreetse raviga seostatavad / prognoositavad, samas kui Elevidyse kõrvaltoimed võivad ravimi uudsusest tulenevalt olla suurel määral veel teadmata. 29. Kuivõrd Tervisekassaga tuleb nõustuda, et täitmata on
1 lg 1 p-s 3 sätestatud kriteerium, siis ei muuda lõpptulemust see, kas täitmata on ka
Samas on ringkonnakohus seisukohal, et Tervisekassa on ka need kriteeriumid põhjendatult lugenud mittetäidetuks ning see tuleneb eeskätt hinnangust, et Elevidyse ravi puhul ei saa olemasolevate tõendite põhjal olla veendumust, et tegemist on tõepoolest efektiivse ja tervistava raviga, mitte pelgalt haiguse progresseerumist mõnevõrra edasilükkava toimega. Nagu eespool märgitud, siis ei saa eeldada ja puuduvad andmed, et Elevidyse ravi oleks taotlejale võimalik osutada Eestis. Seega tuleb hinnata, kas Eestis saaks taotlejale osutada alternatiivset tervishoiuteenust, mille all Tervisekassa on pidanud silmas n-ö kuldstandardina rakendatavat GKS-i ravi (nt Calcorti vm ravimiga), mis on nii taotlejale näidustatud kui ka Eestis kättesaadav. Taotleja leiab, et tegemist ei saa olla alternatiividega, sest Elevidys on tervistav ja GKS mitte. 30. Konsiiliumi protokollis (p 6.4) on märgitud, et alternatiivseid tervishoiuteenuseid ei ole taotlejale võimalik Eestis osutada. Protokolli vormil on selle punkti juures kirjas allmärkus, mille kohaselt peetakse alternatiivsete tervishoiuteenuste all silmas Eestis kättesaadavaid interventsioone (ravimid, uuringud, protseduurid, meditsiiniseadmed jm tervishoiuteenused), mis on patsiendile meditsiiniliselt näidustatud ja omavad tõendatud meditsiinilist efektiivsust, mis ei ole märkimisväärselt väiksem kui taotletaval tervishoiuteenusel. Ringkonnakohus leiab, et kõnealune märkus kirjeldab alternatiivset tervishoiuteenust adekvaatselt ehk sisuliselt eeldab alternatiivina käsitamine, et tegemist oleks põhimõtteliselt samaväärse tervishoiuteenusega. Kui Elevidyse ravi puhul oleks tõendatud osaline või täielik tervistav toime või haiguse täielik stabiliseerimine, siis ei saaks GKS-i ravi olla alternatiivne tervishoiuteenus. Kuna konsiiliumi hinnangul on Elevidyse ravi meditsiiniline efektiivsus tõendatud, siis ei nähtud sellele ka Eestis alternatiivi. Kuna ringkonnakohus nõustub Tervisekassa hinnanguga, et Elevidyse ravi puhul puudub siiski praeguse seisuga piisav tõendus, et see oleks märkimisväärselt efektiivsem kui GKS-i ravi, siis tuleb GKS-i ravi 1 https://www.ravimiamet.ee/ravimid-ja-ohutus/ravimiuuringud/kliinilised-uuringud#ravimiuuringute-faas 21
lg 1 p 1 tähenduses alternatiivse tervishoiuteenusena, mis on taotlejale näidustatud, tõendatud meditsiinilise efektiivsusega (s.o haiguse progresseerumist mõnevõrra aeglustav) ning Eestis kättesaadav. Asjaolu, et taotleja ei ole senini soovinud GKS-i ravi alustada (eelkõige võimalike kõrvaltoimete tõttu), ei tähenda, et tegemist ei oleks alternatiiviga. 31.
lg 1 p 4 kohaselt eeldab plaanilise välisravi eelloa andmine muu hulgas, et taotletava tervishoiuteenuse eesmärgi saavutamise keskmine tõenäosus on vähemalt 50%. Selle kriteeriumi puhul on konsiilium märkinud, et Elevidyse ravi eesmärgiks on pikendada iseseisvat liikumisvõimet, lükata edasi hingamispuudulikkust ja invasiivse hingamistoetuse vajadust ning vähendada skolioosi tekke võimalusi. Eesmärgi saavutamise keskmise tõenäosuse määra osas on konsiilium seisukohal, et seda ei ole võimalik nimetatud ravivõtte puhul hinnata, kuivõrd tegemist on harvikhaigusega ja ravimeetodeid on teaduslikult uuritud, kuid üksnes väikeses populatsioonis. Seetõttu puuduvad teaduslikult välja töötatud indikaatorid, mis aitaksid mõõta ravitõhusust. Halduskohus leidis, et sellises olukorras tuleb
Sellega ei saa kuidagi nõustuda. Konsiilium ei ole väitnud, et ravi tõhusust ei saagi üldse mõõta, vaid selliseid mõõdikuid ei ole üksnes veel kokku lepitud, kuna tegemist on uudse ravivõttega. Sisuliselt võib aru saada, et geeniteraapiale on küll suured ootused, kuid praeguseks ei ole veel selge, kui ambitsioonikaid eesmärke oleks asjakohane sellele ravivõttele seada (nt konsiiliumi protokolli kohaselt ulatuvad ootused geeniravile alates patsiendi täielikust tervistumisest kuni haiguse progresseerumise aeglustumiseni). Tervishoiuteenuse eesmärk ei pea olema tingimata inimese täielik haigusest tervistumine, mis ei pruugi olla üldse võimalik. Sõltuvalt konkreetsest tervishoiuteenusest võib eesmärgiks olla haiguse progresseerumise aeglustamine, elukvaliteedi parandamine jms. Sellisel juhul tulebki hinnata, kui suure tõenäosusega see eesmärk taotletud tervishoiuteenuse osutamise tagajärjel saavutatakse. Raskused eesmärgi seadmisel ja eesmärgi saavutamise tõenäosuse hindamisel viitavad sellele, et puudub adekvaatne teadmine konkreetse tervishoiuteenuse meditsiinilisest efektiivsusest. See ei tähenda, et
1 lg 1 p 4 tuleb jätta kõrvale, vaid see tähendab, et nimetatud kriteerium ei ole täidetud. 32. Kokkuvõtlikult tuleb möönda, et kuigi taotlejal on kahtlemata tungiv esialgse õiguskaitse vajadus, ei saa kohtule seni esitatu pinnalt asuda seisukohale, et võimalikult esitataval kaebusel oleksid arvestatavad eduväljavaated, sest osa
1 lg-s 1 sätestatud plaanilise välisravi kohustuslikest tingimustest on täitmata. Olukorras, kus teaduslikke tõendeid alles kogutakse ja hetkel pole võimalik veenduda taotletava tervishoiuteenuse meditsiinilises efektiivsuses (sh selle ilmses paremuses taotlejale kättesaadava GKS-i ravi ees) ning samas tooks Tervisekassa kohustamine võtta üle taotletava välisravi eest tasu maksmise kohustus kaasa äärmiselt suure väljamineku ravikindlustuse eelarvest, mida ei oleks tõenäoliselt võimalik kaebuse rahuldamata jätmise korral tagasi saada, saaksid oluliselt ja pöördumatult kahjustatud avalikud huvid ning potentsiaalselt ka kolmandate isikute õigused. Seetõttu ei saa esialgse õiguskaitse kohaldamist pidada põhjendatuks.
Tehisintellekti selgitus ametliku seadusteksti põhjal. Orienteeruv, ei asenda õigusnõustamist.