ANEXĂ din 16 decembrie 2016

Pe scurt

Această anexă modifică și completează protocoalele terapeutice pentru anumite medicamente, în special pentru tratamentul bolii Gaucher, stabilind criterii de eligibilitate, scheme de tratament și metode de monitorizare a pacienților.

Ce reglementează

• Modificarea protocolului terapeutic pentru DCI Ondasetronum, Granisetronum, Palonostronum.
• Abrogarea protocolului terapeutic pentru DCI Alfacalcidolum.
• Modificarea și înlocuirea protocolului terapeutic pentru DCI Imiglucerasum, utilizat în tratamentul bolii Gaucher.
• Criteriile de includere și excludere din tratamentul cu Imiglucerasum pentru pacienții cu boala Gaucher.

Cui îi privește

• Pacienții cu boala Gaucher care necesită tratament de substituție enzimatică cu Imiglucerasum.
• Medicii și centrele medicale implicate în diagnosticarea, tratamentul și monitorizarea pacienților cu boala Gaucher.

Puncte cheie

• Tratamentul cu Imiglucerasum este destinat pacienților cu diagnostic cert de boală Gaucher.
• Criteriile de includere în tratament diferă pentru pacienții sub 18 ani și adulți, incluzând retard de creștere, organomegalie simptomatică, citopenie severă (Hb < 10g/dl la copii, < 9g/dl la adulți; Trombocite < 60.000/mmc; Neutropenie < 500/mmc) și boală osoasă.
• Tratamentul cu Imiglucerasum se administrează intravenos la fiecare două săptămâni, în doze de 30-60 U/kgcorp pentru tipul 1 de boală Gaucher și 60-80 U/kgcorp pentru tipul 3, fiind necesar toată viața.
• Monitorizarea pacienților se face semestrial în centrele județene și cel puțin o dată pe an în Centrul Regional de Genetică Medicală din Cluj, având ca obiective creșterea hemoglobinei (≥ 11 g/dl la femei și copii, ≥ 12 g/dl la bărbați) și a trombocitelor, reducerea volumului hepatic și splenic, absența durerilor și crizelor osoase, și ameliorarea calității vieții.