Městský soud v Praze 15 Ad 15/2019 – Klinické studie

Žalobce se žalobou podanou u Městského soudu v Praze domáhal zrušení rozhodnutí žalované uvedeného v záhlaví tohoto rozsudku (dále jen „napadené rozhodnutí“), kterým bylo zamítnuto jeho odvolání a potvrzeno rozhodnutí žalované ze dne 17.7.2019, č.j. VZP-19-02549606-A46A (dále též jen „prvostupňové rozhodnutí“). Prvostupňovým rozhodnutím byla zamítnuta žádost žalobce ve smyslu ustanovení § 16 zákona č. 48/1997 Sb., o veřejném zdravotním pojištění (dále též jen „ZVZP“) o úhradu zdravotních služeb – léčivého přípravku Spinraza.

Žalobce nejprve s odkazem na judikaturu Nejvyššího správního soudu uvedl, že je na místě umožnit soudní přezkum i takovým rozhodnutím, která nejsou výslovně specifikována v ust. § 53 ZVZP. Nahlížení na napadené rozhodnutí jako na rozhodnutí, proti kterému se pacient může bránit žalobou ve správním soudnictví, je také zcela v souladu s ústavním principem, kdy základní práva jsou pod ochranou soudní moci (čl. 4 Ústavy), jakož i s právem na účinný prostředek nápravy ve smyslu čl. 13 Úmluvy o ochraně lidských práv a základních svobod.

Žalobce uvedl, že mu byla diagnostikována spinální svalová atrofie typu II (SMA II), která mu byla stanovena nedlouho po jeho narození. První příznaky se u něj objevily velmi brzo. Rodiče žalobce se věnovali žalobci od dětství a zejména matka žalobce se věnovala péči na plný úvazek – každý den několikahodinová cvičení (Vojtova metoda), což má na současný aktuální zdravotní stav žalobce velmi pozitivní vliv. Rodiče žalobce se rozhodli, že žalobce začne povinnou školní docházku na běžné základní škole, kde žalobci pomáhali asistenti. Po základní škole žalobce pokračoval ve studiu na gymnáziu. Po úspěšném složení maturitní zkoušky se rozhodl studovat na Technické univerzitě v L. – obor strojírenství, přičemž tento obor absolvoval s tzv. červeným diplomem. Po ukončení studia začal pracovat v rodinném podniku, který poskytuje služby významným společnostem. Žalobce nyní žije naplněný život se svojí partnerkou, její dcerou a synem.

Žalobce se na základě výše uvedeného považuje za plnohodnotného člena společnosti, přičemž na pokračování v pracovním a rodinném životě je nezbytný jeho dobrý zdravotní stav. K tomu, aby mohl nadále takto pokračovat, je nezbytně nutná léčba jeho vzácné nemoci, přičemž v současnosti je jediná možná léčba léčivým přípravkem Spinraza.

Základem sporu mezi žalobcem a žalovanou je odlišné posouzení otázky, zda byly splněny podmínky dle ust. § 16 ZVZP pro úhradu zdravotních služeb jinak zdravotní pojišťovnou nehrazených. Pro dosažení úhrady zdravotních služeb od pojišťovny je třeba splnit zákonné podmínky tohoto ustanovení, tedy že: 1) se musí jednat o výjimečný případ, přičemž, 2) musí jít o zdravotní služby jinak nehrazené a 3) poskytnutí takových zdravotních služeb je jedinou možností z hlediska zdravotního stavu pojištěnce. VZP se ve svém rozhodnutí uvádí, že nejsou splněny podmínky pro zahájení léčby léčivým přípravkem Spinraza. Žalobce má dle VZP hrazeny ze zdravotního pojištění zdravotní služby nutné ke stabilizaci nebo zlepšení jeho zdravotního stavu stanovené ve Standardech péče o pacienty se SMA, léčivý přípravek Spinraza není tedy jedinou možností zdravotní služby z hlediska jeho zdravotního stavu a nejedná se o výjimečný případ. VZP zamítla žádost také na základě argumentu, že není dostatek informací o účinnosti a bezpečnosti léčby léčivým přípravkem nusinersenem.

Žalobce má ovšem za to, že splňuje všechny zákonné podmínky dle ust. § 16 ZVZP a jeho žádosti o úhradu zdravotních služeb – léčivého přípravku Spinraza mělo být vyhověno. K naplnění zákonných podmínek dle ust. § 16 ZVZP se vyjádřil následovně. Pokud jde o první podmínku (tzn. musí se jednat o výjimečný případ) a třetí podmínku (jediná možnost z hlediska zdravotního stavu pojištěnce), žalobce má za to, že první podmínka je bezpodmínečně splněna, neboť mu bylo diagnostikováno vzácné onemocnění – spinální svalová atrofie typu II (SMA II). Nejen tedy toto samo o sobě vzácné onemocnění (vzácnost je definována v souladu s evropskou legislativou, která definuje práh prevalence jako nejvýše 5 postižených osob na 10 000 - nařízení Evropského parlamentu a Rady (ES) č. 141/2000 ze dne 16. prosince 1999 o léčivých přípravcích pro vzácná onemocnění, ale i aktuální stav žalobce zcela jednoznačně odůvodňuje, že podmínka výjimečného případu je splněna. Lék Spinraza je v současné době jedinou možnou oficiální, dostupnou, registrovanou a vědecky potvrzenou léčbou SMA II. typu. Účinnost této léčby byla doložena, prokázána a vyhodnocena Evropskou lékovou agenturou. Stejný závěr vyplývá z Vyjádření pro zdravotní pojišťovnu ze dne 16.5.2019 od MUDr. R. M., FN Motol („V současnosti je jedinou dostupnou léčebnou možností pro SMA pacienty bez ohledu na typ nemoci a věk, přípravek nusinersen (Spinraza) ….vzhledem k progresivnímu charakteru nemoci SMA lze předpokládat zhoršení ventilačních a pohybových funkcí, které mají vliv na kvalitu života“).

Stejné závěry dalších odborných lékařů o tom, že se jedná v současnosti o jedinou možnou léčbu této vzácné nemoci, vyplývají ze zprávy vypracované lékařem MUDr. T. H. („Zatím není schválená úhrada LP Spinraza pro dospělé pacienty, nicméně lze žádat o schválení revizního lékaře na paragraf 16, protože se jedná o jedinou možnost léčby.“), dále pak ze zprávy o ambulantním vyšetření ze dne 04.02.2019 vypracované lékařem MUDr. S. V., CSc. („Jedinou možnou léčbou je aplikace Nusinersenu – spinraza.“) a z vyjádření lékaře MUDr. P. K. („v léčbě je v úvaze Spinraza používaná u pacientů dětského věku, u které sice zatím není schválena úhrada pro dospělé pacienty, ale je možné požádat o schválení úhrady RL ZP, neboť se jedná o jedinou možnost léčby“).

Vzácné onemocnění SMA je způsobeno nedostatkem bílkoviny, která je nezbytná pro přežití motoneuronů, přičemž následkem je nenahraditelná ztráta nervových buněk v míše, což vede ke slábnutí svalů. Jedná se o nenahraditelnou ztrátu nervových buněk, proto je zcela zřejmé, že kromě aplikace léčivého přípravku Spinraza mají ostatní léčebné postupy pouze podpůrný účel. Žalobce musí tedy zopakovat, že jedinou možnou léčbou je v současné době léčivý přípravek Spinraza. Z výše uvedených důvodu je v tuto dobu jedinečná možnost, kdy zahájit léčbu pro její největší účinky, které by měly za následek možné zastavení, případně výrazné zpomalení nemoci. I v případě, kdyby byl postup nemoci v dlouhodobém výhledu nikoli zastaven, ale výrazně pozastaven, je možnost žít se svojí rodinou nenahraditelnou hodnotou, která by jednoznačně měla být brána v potaz. Co se týče druhé zákonné podmínky, která stanoví, že se musí jednat o zdravotní služby jinak zdravotní pojišťovnou nehrazené, je tato podmínka jednoznačně bez dalšího splněna.

Pokud jde o argumentaci VZP ohledně ust. § 13 ZVZP, má žalobce za to, že i v případě, že by podmínky ust. § 16 ZVZP byly systematicky vázány na ust. § 13 ZVZP, žalobce tyto podmínky jednoznačně splňuje. Cílem poskytnutí zdravotní služby je totiž dle ust. § 13 ZVZP – „zlepšit nebo zachovat jeho zdravotní stav nebo zmírnit jeho utrpení…“ Tento cíl léčivý přípravek Spinraza, o který žalobce žádá, zcela jistě naplňuje. Pokud jde o efektivnost léčby, současný pokrok a vývoj medicíny jasně nastoluje trend v léčbě pacientů trpících SMA. V sousedních zemích, jako je Spolková republika Německo, Polská republika, nebo také ve Švýcarské konfederaci či v Italské republice je léčba léčivým přípravkem Spinraza poskytována již všem pacientům, a to bez ohledu na věk či typ SMA.

Žalobce dále namítl, že ustanovení § 16 ZVZP nelze v žádném případě vykládat restriktivně. Takovým výkladem by byl zcela popřen smysl daného ustanovení, kterým je použití nehrazených léčivých přípravků, které jsou většinou novinkou ve farmakoterapii, u nichž není prozatím dostatečně doložena účinnost, bezpečnost a nákladová efektivita, aby byly zapsány mezi hrazené léčivé přípravky. Smyslem použití těchto léčivých přípravků je, že mohou v budoucnu představovat zásadní změnu prognózy nemocných a výrazně prodloužit či zcela zamezit postupu vážného onemocnění. V mezidobí, kdy ještě není zřejmé, zda se bude jednat o průlomový léčivý přípravek, je jejich použití v praktické medicíně jedinou možností, jak se k takovému převratnému výsledku dobrat. Takový postup je zcela běžný ve všech vyspělých zemích, kde probíhají vyjednávání a zkoušky ohledně použití a uvedení léčivého přípravku mezi hrazené prostředky tím, že jsou zkoušeny v praxi. Na základě těchto zjištění se mohou stát průlomovým řešením v léčení konkrétního onemocnění a zachraňovat či významně prodlužovat lidské životy. Z tohoto důvodu má žalobce za to, že nejsou nijak nad rámec skrze § 16 ZVZP překročeny obecné limity hrazené péče podle ZVZP.

Žalobce dále odkázal na rozsudek Městského soudu v Praze ze dne 10.1.2018, č.j. 10 Ad 19/2017 ze dne 10. 1. 2018, z něhož citoval a uvedl, že pacient nacházející se ve stejné situaci (zdravotním stavu) jako žalobce požádal zdravotní pojišťovnu o úhradu léčivého přípravku Spinraza. Zdravotní pojišťovna v tomto případě žadateli vyhověla a léčivý přípravek Spinraza žadateli poskytla. Dle výše zmíněného rozsudku by měla být poskytnuta úhrada zdravotních služeb všem pojištěncům ve stejné situaci právě proto, aby nedocházelo k diskriminaci mezi osobami, které se úhrady nehrazené péče skrze § 16 ZVZP domáhají. V případě zamítnutí zdravotních služeb tímto jednoznačně došlo k diskriminaci žalobce.

Případný opačný výklad výše zmíněného rozsudku je nutné odmítnout také z toho důvodu, že by vytvářel nedůvodné (resp. přímo diskriminační) rozdíly v právech pacientů. Kromě toho by takový výklad představoval také umělé vytváření podmínek k využití zákonného práva pacienta ze strany správního orgánu, což je dle názoru žalobce dokonce na hraně ústavnosti a koliduje s ustanovením čl. 2 odst. 2 Listiny základních svobod, resp. čl. 2 odst. 3 Ústavy České republiky. Žalobce dále poukázal na další internetové články, které podle jeho názoru jednoznačně potvrzují, že léčivý přípravek má pozitivní a efektivní vliv na dospělé pacienty trpící touto vzácnou nemocí. Z tohoto důvodu je také již v mnoha dalších zemích léčivý přípravek Spinraza dospělým automaticky podáván.

Žalobce dále zmínil přinejmenším neetické chování prof. MUDr. J. B., CSc. FCMA, který ve své odpovědi ze dne 16.4.2018 žalobci sdělil „V ČR proběhlo jednání mezi plátci péče a společnosti dětské neurologie, na základě kterého byla stanovena kritéria pro léčbu dětských pacientů a ta již byla ve dvou určených centrech zahájena. Je třeba zmínit, že předpokládané náklady na roční léčbu těchto indikovaných pacientů odpovídají dle vyjádření tiskového mluvčího VZP ceně 500 transplantací srdce!“. Žalobce má za to, že na základě tohoto vyjádření může být ovlivněno rozhodnutí žalované ohledně schválení léčivého přípravku Spinraza. Protože sám dotyčný odkazuje na vyjádření tiskového mluvčího VZP, není vyloučena provázanost, resp. příčinná souvislost mezi prohlášením a postupem žalované při rozhodování o léčivém přípravku Spinraza.

Žalovaná navrhla, aby byla žaloba zamítnuta, resp. odmítnuta. Ve vyjádření k žalobě nejprve zpochybnila, že by rozhodnutí o žádosti žalobce bylo rozhodnutím ve smyslu § 65 odst. 1 s.ř.s., k čemuž předestřela rozsáhlou argumentaci; tu shrnula s odkazem na judikaturu a odbornou literaturu tak, že v situacích, kdy právní předpisy předpokládají ze strany orgánu veřejné moci takové úkony, kterými se zakládají, mění nebo ruší práva a povinnosti konkrétních osob, nemůže jít vždy bez dalšího o rozhodnutí ve smyslu ustanovení § 65 odst. 1 SŘS, pokud právní předpisy pro takový úkon (akt) neukládají formalizované řízení (pokud chybí výslovné zákonné zmocnění), tj. pokud nejsou naplněny jeho materiálně-formální předpoklady, což je i tento případ. Tato skutečnost je dle žalované důvodem pro odmítnutí žaloby.

V případě připuštění věci k soudnímu přezkumu se následně žalovaná vyjádřila ke splnění podmínek ustanovení § 13 ZVZP, jejichž naplnění je předpokladem aplikace § 16 ZVZP. Při zjišťování, zda jsou naplněny základní podmínky pro úhradu léčivého přípravku Spinraza z prostředků veřejného zdravotního pojištění, žalovaná vycházela nejen z lékařských zpráv popisujících zdravotní stav žalobce, ale také z dostupných údajů o účinku léčivého přípravku Spinraza v dané klinické situaci, ze stanovisek odborných společností a rovněž i výstupů klinických hodnocení. Statisticky nejlepších výsledků léčbou LP Spinraza bylo dosaženo u velmi malých dětí a při zahájení léčby co nejdříve po zjištění prvních příznaků SMA. Naopak s věkem a rostoucí dobou mezi projevy prvních příznaků a zahájením léčby LP Spinraza účinnost léčby klesá. Dosavadní klinické studie fáze III (studie poskytující hodnocení účinnosti LP na úrovni Evidence based medicine, tj. medicíně založené na důkazech (dále jen „EBM“), se soustředily na pacienty do 12 let věku: 1) studie ENDEAR (CS3B) zahrnovala děti mladší 7 měsíců s diagnózou SMA I; 2) studie CHERISH (CS4) zahrnovala děti mladší 12 let s diagnózou SMA II a III; 3) navazující studie SHINE (CS11) zahrnovala některé probandy ze studií ENDEAR a CHERISH a také nové ve věku 3 – 8 let; 4 studie NURTURE (CS5), zaměřená na presymptomatické novorozence/kojence, zahrnovala děti mladší 6 týdnů s rizikem rozvoje SMA.

Ke klinickým studiím žalovaná obecně uvedla, že se celkem skládají ze 4 fází klinického hodnocení. V I. fázi se zjišťuje, zda lidský organismus novou látku toleruje, jaká je její cesta a zároveň se sledují různé nežádoucí účinky. Látka se podává nejčastěji zdravým dobrovolníkům. V II. fázi je lék poprvé podán malému počtu přesně definovaných nemocných pacientů, a to na základě velmi přísných kritérií. Pokud je v této fázi potvrzena dobrá účinnost převyšující riziko nežádoucích účinků, je možné přejít do fáze III., kde jsou již zapojeny stovky až tisíce pacientů, z důvodu ověření účinnosti léku. V České republice se nejčastěji provádějí studie fáze III., které jsou mezinárodně organizované. Poté, co lék projde potřebnými fázemi klinických hodnocení, je možné získané údaje předložit v žádosti o jeho registraci, kterou provádí v České republice SÚKL, na evropské úrovni Evropská léková agentura. Ve IV. fázi se sleduje výskyt nežádoucích účinků, popřípadě se provádí další klinická hodnocení fáze „III. b“. Pro věkovou skupinu pacientů starších 12 let však dosud žádná klinická studie fáze III neproběhla. Neexistují tak statisticky významná data na úrovni EBM, která by dokládala účinnost LP Spinraza u pacientů, u nichž by byla léčba zahájena ve věku nad 12 let, a tím spíše neexistují relevantní klinická data pro pacienty starší 18 let.

V České republice jsou nejvýznamnějšími autoritami v oblasti léčby SMA: 1) Česká neurologická společnost ČLS JEP (dále jen „ČNS ČLJ JEP“), jejímiž členy jsou i ošetřující lékař žalobce MUDr. R. M. PhD., přednosta společnosti MUDr. S. V., CSc., MBA i prof. MUDr. J. B., CSc., na jejichž vyjádření žalobce odkazuje, a 2) Společnost dětské neurologie ČLS JEP. Léčba dospělých pacientů LP Spinraza nemá v současné době jednoznačnou podporu u odborných lékařů. V této souvislosti lze odkázat na nejnovější stanovisko Neuromuskulární sekce ČNS ČLS JEP ze dne 13. 5. 2019. V tomto stanovisku je výslovně uvedeno, že: „Zahájení léčby nusinersenem u SMA pacientů >18 let na základě konsensuálně stanovených kritérií pro indikaci a sledování účinnosti léčby závisí na splnění podmínky, že výrobce nusinersenu (společnost Biogen) uveřejní přesvědčivá data (EBM), která prokáží efekt léčby nusinersenem u pacientů s SMA starších 18 let. Do splnění této podmínky výbor Neuromuskulární sekce ČNS zahájení léčby SMA nusinersenem u pacientů >18 let nadále nedoporučuje.“ Společnost Biogen vydala dne 26. 7. 2018 k LP Spinraza pouze Informační dopis pro zdravotnické pracovníky, kde upozornila na hlášené vedlejší účinky tohoto přípravku (zejm. komunikující hydrocefalus tj. zmnožení mozkomíšního moku v komorách).

Z výše uvedeného podle žalované vyplývá, že požadovaná léčba v případě žalobce nesplňuje základní charakteristiky hrazené léčby uvedené v ustanovení § 13 odst. 1 písm. c) ZVZP, protože nejsou dostatečné důkazy (přesvědčivá data z klinických studií fáze III.) o její účinnosti, o čemž svědčí i výše uvedené stanovisko neurologické společnosti. V průběhu roku 2018 zahájily léčbu pacientů starších 18 let některé země EU (např. Itálie, Francie, Německo…). V současné době jsou však k dispozici jen ojedinělá kazuistická sdělení v počtu ≤ 20 případů. Spolehlivá data v rámci medicíny založené na důkazech (EBM), která by potvrdila efekt léčby nusinersenem u dospělých SMA pacientů ve věku nad 18 let, stále k dispozici nejsou. Dosud nebyly k dispozici ani spolehlivé informace o možnostech objektivizace efektu léčby u dospělých pacientů, což je patrné i z databáze Evropské lékové agentury, na kterou žalobce odkazuje. V zemích, kde je léčba podávána u pacientů starších 12 let, jsou pro tento účel využívány tzv. klinimetrické nástroje (uvedené ve Stanovisku Neuromuskulární sekce ČNS ČLS JEP ze dne 13. 5. 2019).

Druhým dokumentem, který má v České republice význam pro přístup k LP Spinraza, je Doporučení postupu při léčbě Nusinersenem k únoru 2018, publikované Společností dětské neurologie ČLS JEP, kde je vypracován postup na základě informací z proběhlých klinických studií ENDEAR, CHERISH, NURTURE a na základě diskuze s plátci a jsou zde stanovena indikační kritéria pro zahájení léčby léčivým přípravkem Spinraza pro SMA typ II.

Dne 26. 4. 2018 došlo k vydání dodatku k doporučení, kde byly specifikovány podmínky úhrady mezi žalovanou a Fakultní nemocnicí v Motole. Žalovaná v něm souhlasila s posunem věkové hranice aplikace LP Spinraza do 12 let + 364 dní (dříve 11 let + 364 dní). Dne 5. 12. 2019 bylo přijato společné stanovisko VZP ČR a Společnosti dětské neurologie ČLS JEP, kde byly stanoveny doporučené podmínky použití léčivých přípravků s obsahem účinné látky nusinersen v pediatrické populaci a rozšířena síť indikujících specializovaných center, přičemž došlo k posunu věkové hranice do 19 let věku (18 let + 364 dní). Doporučený okruh poskytovatelů zdravotních služeb, ve kterých se nacházejí neuromuskulární centra pro dětské pacienty, byl z FN Motol a FN Brno rozšířen též na FN Ostrava a Thomayerovu nemocnici.

Žalobce je starší 19 let a současně není ve stavu výrazné progrese onemocnění. Jak vyplývá ze závěru lékařské zprávy ošetřujícího lékaře z 6. 5. 2019, onemocnění žalobce je v posledních 3 letech spíše stabilizované a progresi žalobce vnímá jako zhoršení deformity páteře a flekčních kontraktur na horních a dolních končetinách. Z výše uvedených stanovisek vyplývá, že u žalobce nejsou splněny indikační podmínky pro zahájení léčby LP Spinraza stanovené odbornou společností, přičemž je zřejmé, že se nejedná pouze o stanovisko VZP ČR. Členem odborné společnosti je i lékař MUDr. R. M. PhD., který se u žalobce vyjadřoval k léčbě LP Spinraza a ve svém vyjádření pro pojišťovnu ze dne 16. 5. 2019 doslovně uvádí, že indikace k léčbě nusinersenem u SMA pacientů starších 18 let se řídí stanoviskem výboru Neuromuskulární sekce České neurologické společnosti ČLS JEP. Aplikace léčby LP Spinraza v klinické situaci žalobce nevykazuje základní vlastnosti hrazené zdravotní služby, tak jak jsou požadovány dle ustanovení § 13 odst. 1 písm. c) ZVZP, neboť nejsou dostatečně objektivní a obecně aplikovatelná data o účinnosti léčby žalobce ve stadiu jeho nemoci.

K odkazu žalobce na několik anglických odborných článků, které se týkají celkem tří studií hodnotících bezpečnost a účinky LP Spinraza, a to i dospělých pacientů, publikovaných v první polovině roku 2019, žalovaná uvedla, že žádná z těchto studií nebyla řádnou klinickou studií fáze III, a žádný z článků tak nenabízí statisticky relevantní data na úrovni EBM o účinnosti LP Spinraza u pacientů starších 12 let.

K argumentaci, v níž žalobce zpochybnil systematickou návaznost ustanovení § 13 odst. 1 ZVZP a následujících ustanovení § 13 odst. 2 - § 16 ZVZP (tvrzením, že rozhodující by mělo být pouze splnění podmínek ustanovení § 16 ZVZP), žalovaná uvedla, že jak § 13 odst. 1 ZVZP, tak i § 16 ZVZP je v případě žádosti o mimořádnou úhradu nutno aplikovat současně, když § 13 ZVZP vymezuje nutné kvalitativní parametry hrazených zdravotních služeb a ustanovení § 16 ZVZP vymezuje rozsah hrazených zdravotních služeb. Jiný výklad by popřel smysl těchto ustanovení.

Pokud žalobce v žalobě uvedl, že cíl poskytování zdravotních služeb vyjádřený v ustanovení § 13 odst. 1 ZVZP „zlepšit nebo zachovat jeho zdravotní stav nebo zmírnit jeho utrpení“ u žalobce naplňuje aplikace LP Spinraza, tato argumentace dle žalované zcela jistě z podmínek ustanovení § 13 odst. 1 písm. a) – c) ZVZP nevyplývá. Jak již bylo uvedeno výše i s odkazy na souhrn údajů o přípravku (SPC) LP Spinraza, stanovisko výboru Neuromuskulární sekce ČNS ČLS JEP a stanovisko Společnosti dětské neurologie ČLS JEP, podmínka ustanovení § 13 odst. 1 písm. c) ZVZP nebyla v případě žalobce naplněna. V situaci, kdy doposud neexistují přesvědčivá objektivní data o účinnosti LP Spinraza pro pojištěnce v klinické situaci žalobce, by případná léčba LP Spinraza nebyla léčbou (ve smyslu ustanovení § 13 odst. 1 písm. c) ZVZP), ale fakticky experimentem.

Pro úhradu zdravotních služeb, které nenaplňují podmínku ustanovení § 13 odst. 1 písm. c) ZVZP, je možné přiznání dočasné úhrady vysoce inovativních léčivých přípravků (dále jen „VILP“) dle ustanovení § 39d ZVZP, který je v působnosti Státního úřadu pro kontrolu léčiv (SÚKL). Institut VILP je standardní cesta, jak může obdobný typ léčiva dosáhnout úhrady z prostředků veřejného zdravotního pojištění a jak mohou být uspokojeny potřeby celých skupin pacientů (i např. se vzácným onemocněním). Další možností, jak pojištěncům zajistit nové léčivé přípravky a zároveň získat potřebná data ohledně jeho účinnosti, je absolvování klinických hodnocení v České republice dle ustanovení § 51 a násl. zákona č. 378/2007 Sb., o léčivech, ve znění pozdějších předpisů (dále jen „zákona o léčivech“). Smysl ustanovení § 16 ZVZP však nebyl zamýšlen jako náhrada plošného řešení, ale jako institut zcela mimořádný, řešící opravdu výjimečné případy, nesrovnatelné s ostatními nemocnými s určitou diagnózou v určitém stadiu nemoci. Ustanovení § 16 ZVZP by mělo být „paragrafem poslední záchrany“ pro výjimečné situace, nikoliv nástrojem pro financování VILP nebo klinických studií.

Žalovaná se následně vyjádřila ke splnění podmínek ustanovení § 16 ZVZP: a) jde o výjimečnou situaci, b) zdravotní služba není hrazená z prostředků veřejného zdravotního pojištění, c) jedná se o jedinou možnost z hlediska zdravotního stavu pojištěnce.

Ad a) Vzácnost onemocnění automaticky nezakládá výjimečnost konkrétního případu konkrétního pacienta. Jak již bylo žalovanou uvedeno v napadeném rozhodnutí, vzácná onemocnění jsou klinicky heterogenní, převážně dědičná (či vrozená) multisystémová onemocnění s nízkým výskytem (prevalencí) v populaci, která mají dopad na kvalitu života a sociální začlenění pacienta, popř. ohrožují jeho život. Onemocnění je v rámci EU definováno jako vzácné, pokud postihuje méně než 5 osob z každých 10 000, (tj. méně než 1 pacienta na 2 000 jedinců). Existuje více než 8 000 různých vzácných onemocnění, což znamená, že souhrnný počet pacientů je velmi významný. V České republice žije podle odhadů České asociace pro vzácná onemocnění 600 až 800 tisíc osob se vzácnou nemocí. V Evropské unii se jedná o více než 30 milionů jedinců, celosvětově pak o více než 400 milionů osob. Popsaných vzácných nemocí neustále přibývá, podle Evropské lékové agentury (EMA) dokonce tempem pět za týden. Vzhledem k výše uvedenému nelze shledávat výjimečnost případu žalobce pouze ve skutečnosti, že trpí vzácným onemocněním.

Žalovaná při posuzování žádosti postupuje vždy v souladu se zákonem a šetří splnění všech tří zákonných podmínek. Nepovažuje ustanovení § 16 ZVZP pouze za doplňkový institut k veřejnému zdravotnímu pojištění, ale za nástroj mimořádné úhrady, a tak k němu i přistupuje. Výjimečnost žalobce není doložena ani z hlediska jeho aktuálního zdravotního stavu. V závěru lékařské zprávy ze dne 6. 5. 2019 ošetřující lékař žalobce konstatuje, že onemocnění žalobce je v uplynulých 3 letech spíše stabilizované a progresi sám žalobce vnímá jako zhoršení deformity páteře a flekčních kontraktur na horních a dolních končetinách. Z toho vyplývá, že v současné době nedochází k výrazné progresi stavu a aktuální zdravotní stav žalobce odpovídá typu a stupni jeho onemocnění. Za nesrovnatelné postavení vůči ostatním pojištěncům lze pokládat takový zdravotní stav, který je komplikován zdravotními potížemi nebo kombinován takovými přídatnými chorobami, pro něž nelze použít standardní léčebné postupy z důvodů nesnášenlivosti, závažných nežádoucích účinků, nebo fatálního ohrožení (kontraindikace). Ačkoliv je onemocnění ze strany žalobce i jeho rodiny ze zcela pochopitelných důvodů vnímáno jako velmi vážné a ani zdravotní pojišťovna nerozporuje, že se jedná o závažné onemocnění, objektivně podle doložené zdravotnické dokumentace je průběh nemoci obvyklý. Nejsou zde přítomny žádné mimořádné okolnosti, které by naznačovaly výjimečnost případu oproti ostatním nemocným se SMA II ve stejném věku a fázi vývoje onemocnění, což je pouze konstatováním situace, ve které se žalobce nachází, nikoliv paušálním vyhodnocením průběhu nemoci, neboť bez individuálního zhodnocení případu by takové konstatování žalovaná ani učinit nemohla.

Ad b) Pokud by žalovaná přistoupila na výklad žalobce, že ustanovení § 16 ZVZP bylo do zákona o veřejném zdravotním pojištění zakotveno pro situace, kdy SÚKL ještě neschválil registraci nového léčivého přípravku a nebyla pro něj doposud stanovena úhrada, a sloužilo by tak k dočasnému schválení léčby v době, kdy není doložena účinnost, bezpečnost ani nákladová efektivita, nastala by situace, kdy by byly léčivé přípravky buď hrazeny standardním způsobem na základě rozhodnutí SÚKL, nebo podle ustanovení § 16 ZVZP. Žalobce ve svém pojetí ustanovení § 16 ZVZP předpokládá, že SÚKL o všech podaných žádostech rozhodne kladně a léčivému přípravku vždy podmínky a výši úhrady přizná. Takový předpoklad je ovšem mylný.

Ustanovení § 15 odst. 6 ZVZP stanoví, že ze zdravotního pojištění se nehradí léčivé přípravky při poskytování ambulantní zdravotní péče, pokud jim SÚKL rozhodnutím úhradu nepřiznal, a dále vyjmenovává případy, za nichž se tak stane. Jednou z podmínek přiznání úhrady je splnění terapeutické účinnosti a nákladové efektivity léčivého přípravku. SÚKL je autonomním orgánem, jehož rozhodnutí nelze dopředu předvídat, a tak by se mohlo stát, že by léčivý přípravek, hrazený podle návrhu žalobce systémově do doby řádného rozhodnutí SÚKL podle ustanovení § 16 ZVZP, byl náhle zařazen mezi nehrazené léčivé přípravky. Pojištěnci, kteří by takto hrazenou léčbu již čerpali, by v ní jistě chtěli pokračovat, a žádali by o její mimořádnou úhradu podle ustanovení § 16 ZVZP s tím, že z léčby dlouhodobě profitují.

Tato situace je žalované velmi dobře známa z případů klinických studií. Pojištěnci zařazení do klinických studií sice písemně souhlasí s tím, že jim bude léčivý přípravek podáván bezplatně pouze po dobu trvání klinické studie, ale po jejím skončení se obracejí na zdravotní pojišťovnu se žádostí o další úhradu tohoto léčivého přípravku podle ustanovení § 16 ZVZP. Žalobcem navržený postup by tak ve svém důsledku ohrozil stabilitu systému zdravotního pojištění, protože by úhradu léčivého přípravku přiznal i tam, kde nemusí být splněna podmínka terapeutické účinnosti a nákladové efektivity. Vlastně by zajistil úhradu všech dostupných léčivých přípravků z prostředků veřejného zdravotního pojištění počínaje tímto okamžikem. Navržený postup by tak nejen prolomil principy stanovení úhrady léčivých přípravků z veřejného zdravotního pojištění, ale doveden ad absurdum by vedl k tomu, že by držitelé rozhodnutí o registraci, dovozci nebo tuzemští výrobci léčivých přípravků nebyli nuceni žádat o stanovení podmínek a výše úhrady SÚKL, ale rovnou by přiměli pojištěnce, aby žádali o mimořádnou úhradu zatím nehrazených léčivých přípravků podle ustanovení § 16 ZVZP. Tím by došlo k finanční destabilizaci celého systému veřejného zdravotního pojištění.

LP Spinraza pro osoby starší 18 let je stále ve fázi klinické studie. Ani z dílčích výstupů zjištěných v průběhu studie nelze činit konečné závěry o účinnosti léčivého přípravku. Mezi odbornou veřejností je z poslední doby známý např. léčivý přípravek Lartruvo určený k léčbě onkologického onemocnění, který byl v roce 2016 Evropskou lékovou agenturou (EMA) podmíněně schválen pro užití s tím, že zároveň probíhala fáze III klinického hodnocení, která měla potvrdit jeho účinnost. V lednu 2019 pak EMA zahájila přehodnocení přínosů a rizik tohoto léčivého přípravku poté, co obdržela předběžné výsledky klinické studie. Její výsledky ukázaly, že přípravek Lartruvo nepřináší předpokládaný benefit v léčbě. Na základě předběžných výsledků EMA nedoporučila zahajovat léčbu tímto léčivým přípravkem u nových pacientů, následně byla registrace přípravku přehodnocena a v květnu 2019 pak zcela zrušena, tj. přípravek již nemůže být v žádném členském státě EU používán. Uvedená situace dokládá, že ani z dílčích výsledků v určité části klinického hodnocení nelze činit závěry o tom, zda léčivý přípravek je či není účinný. Klinické studie mají své fáze stanovené právními předpisy a musí být prováděny jednak na relevantním vzorku účastníků, jednak po stanovenou dobu a musí být odborně vyhodnoceny.

Ad c) Ačkoliv má žalobce za to, že LP Spinraza je jedinou možností léčby, protože jiná účinná a bezpečná metoda léčby dle jeho názoru aktuálně k dispozici není, skutečnost je podle žalované odlišná. LP Spinraza je svým působením jedinečný, ale jak již bylo výše uvedeno, nepatří mezi kauzální léčbu (léčbu zaměřenou na příčinu onemocnění), která onemocnění vyléčí, ale může přispívat v kombinaci s jinými zdravotními službami ke stabilizaci zdravotního stavu pacientů se SMA. Cílem symptomatické léčby je předejít kloubním kontrakturám, deformitám páteře a respiračnímu selhávání. Základem této kombinované léčby je posilování svalové soustavy, zvládání správné dechové techniky nebo podpora dýchání, a mírnění následků fyzického postižení poskytnutím správné rehabilitační, fyzioterapeutické a lázeňské léčby, doplněné vhodným spektrem zdravotnických prostředků, jako jsou stendry, invalidní vozíky či jiné pomůcky.

Léčba žalobce probíhá v souladu se Standardy péče o pacienta SMA, ze zdravotního pojištění jsou hrazeny všechny služby nutné ke stabilizaci či zlepšení jeho zdravotního stavu vč. úhrady zdravotnických prostředků a lázeňské péče. V případě žalobce je možná úhrada mnoha zdravotních služeb hrazených z prostředků veřejného zdravotního pojištění, spočívajících např. v péči neurologa, fyzioterapeuta, neurofyziologa, pneumologa, ortopeda, využívání služeb výživového poradenství a rehabilitační péče.

Hledisko nákladové efektivity je obecným imperativem, který ovlivňuje systém veřejného zdravotního pojištění jako celek (a konkrétní aplikaci ve vztahu k jednotlivým LP provádí zejména SÚKL dle ustanovení § 39a a násl. ZVZP). Jednotlivá ustanovení ZVZP je pak nutno vykládat s ohledem na tento obecný požadavek. Z ustanovení § 16 ZVZP a v něm uvedeného obecného požadavku vyplývá, že nejvhodnější zdravotní služba pro určitou klinickou situaci určitého pacienta nemůže být automaticky považována za jedinou možnost léčby (viz též rozsudky Městského soudu v Praze pod sp. zn. 10 Ad 19/2017, sp. zn. 14 Ad 13/2017 a sp. zn. 3 Ad 10/2019). Z výše uvedeného tak jednoznačně vyplývá, že samotná existence zdravotní služby s (předpokládaným) vyšším terapeutickým účinkem nebo lepší vhodností v dané indikaci není rozhodující pro naplnění kritéria jediné možnosti léčby z hlediska zdravotního stavu pojištěnce.

K odkazu žalobce na rozsudek Městského soudu v Praze ze dne 10. 1. 2018 č.j. 10 Ad 19/2017 žalovaná uvedla, že se při svém rozhodování o mimořádné úhradě dle ustanovení § 16 ZVZP neřídí a ani nemůže řídit rozhodovací praxí jiných pojišťoven. Zdravotní pojišťovna přistupuje k hodnocení žádostí o mimořádnou úhradu léčivých přípravků z prostředků veřejného zdravotního pojištění přísně individuálně. Při hodnocení srovnává aktuální zdravotní stav žadatele, historii jeho onemocnění a dosavadní způsob léčby popsaný v předložených lékařských zprávách, se zákonnými podmínkami pro úhradu požadované zdravotní služby. Nejprve zkoumá, zda jsou splněny obecné podmínky pro úhradu zdravotních služeb stanovené v ustanovení § 13 ZVZP a druhým krokem je hodnocení, zda jsou splněny podmínky mimořádné úhrady zdravotních služeb stanovené v § 16 ZVZP.

Ze zásady rovného zacházení neplyne automatický postup, kdy by měla být povolena mimořádná úhrada LP z prostředků veřejného zdravotního pojištění vždy, pokud již jednou povolena byla, bez znalostí konkrétního případu. Takovýto postup by vedl k popření smyslu § 13 i § 16 ZVZP, který přitom jednoznačně požaduje individuální posouzení každého případu. Souhlasné stanovisko Revírní bratrské pokladny, zdravotní pojišťovny (dále jen „RBP“) ze dne 9. 1. 2019 nijak nehodnotí splnění zákonných podmínek uvedených v ustanovení § 13 odst. 1 ZVZP, ani podmínku výjimečnosti uvedenou v ustanovení § 16 odst. 1 ZVZP. K tomu, aby byly naplněny podmínky ustanovení § 16 ZVZP, by přitom musel být případ pojištěnky něčím výjimečný, např. by u ní došlo k výrazné progresi onemocnění, čímž by mohlo dojít ke splnění indikační podmínky dle Doporučení postupu při léčbě Nusinersenem Společnosti dětské neurologie ČLS JEP a tyto podmínky by RPB aplikovala i na dospělou pojištěnku. Současně z dopisu ředitele RBP nevyplývá, že by byly splněny podmínky Stanoviska výboru Neuromuskulární sekce ČNS ČLS JEP ze dne 13. 5. 2019 či výsledky dosavadního klinického výzkumu dle SPC.

Žalovaná neví o tom, že by jiná pojišťovna LP Spinraza v dané věkové kategorii oficiálně schválila, přičemž dopis ředitele RBP nemá atributy správního rozhodnutí a z tohoto dopisu nikterak nevyplývá, na základě jakých skutečností byla léčba u pojištěnky schválena. Z pohledu žalované je odůvodnění předloženého souhlasného stanoviska RBP nedostatečné a není z něj vůbec patrné, z čeho vychází žalobní tvrzení, podle něhož se pojištěnka RBP nachází ve stejné klinické situaci jako žalobce.

Poznámka žalobce ohledně protiústavnosti postupu žalované z hlediska posuzování, resp. diskriminace pojištěnců, není podle žalované relevantní. Žalobci je poskytována standardní léčba SMA II jako ostatním pojištěncům ve stejné klinické situaci. Systém veřejného zdravotního pojištění v České republice je postaven na solidaritě tohoto systému. Pokud by žalovaná poskytla žalobci LP Spinraza jako zdravotní službu nehrazenou z veřejného zdravotního pojištění, přes mimořádnou úhradu s využitím ustanovení § 16 ZVZP, dopustila by se diskriminace vůči pojištěncům ve stejné klinické situaci, kteří takto léčeni nebudou.

K tvrzení žalobce ohledně sdělení prof. MUDr. J. B., CSc., ze dne 16. 4. 2018 žalovaná uvedla, že tento lékař je členem Neuromuskulární sekce ČNS ČLS JEP, stejně jako ošetřující lékař žalobce MUDr. R. M. PhD., i MUDr. S. V. CSc., MBA, který je i zároveň předsedou sekce. Žalobce se dne 10. 4. 2018 obrátil na Neuromuskulární sekci ČNS ČLS JEP s prosbou o rychlé přehodnocení závěrů stanoviska ze dne 13. 5. 2019, aby mu byla umožněna LP Spinraza v České republice. Z tohoto stanoviska vyplývá, že zahájení léčby nusinersenem u SMA pacientů starších 18 let na základě stanovených kritérií pro indikaci a sledování účinnosti léčby závisí na splnění podmínky, že společnost Biogen (výrobce nusinersenu) uveřejní přesvědčivá data prokazující efekt léčby nusinersenem u pacientů s SMA starších 18 let. Za Neuromuskulární sekci ČLS JEP reagoval na dotaz žalobce dne 16. 4. 2018 profesor B., který se vyjádřil s tím, že: „Jak je vyjádřeno ve výše uvedeném stanovisku ČNS, efekt léčby nusinersenem byl přesvědčivě prokázán u dětských pacientů s SMA a genetickým defektem na 5. chromosomu (5qSMA). Z těchto důvodů EMA v loňském roce schválila registraci u nusinersenu v léčbě 5qSMA s předpokladem, že bude doložen dlouhodobý efekt léčby (výsledky běžících studií budou k dispozici v roce 2022 – 23).(…) „U typu IV se začátkem v dospělém věku, stejně jako u pacientů s SMA II a III ve věku nad 12 let v současnosti NEEXISTUJÍ žádné prokazatelné efekty léčby nusinersenem.“ Profesor B. se v odpovědi vyjádřil i k léčbě pacientů nad 12 let v některých zemích EU, kde byla léčba aplikována, avšak o výsledcích dosud nebylo referováno. V současné době jsou shromažďovány informace ze zahraničí, zda byla léčba SMA pacientů hrazena z veřejných prostředků a za jakých podmínek a kritérií. K námitce napadající nestrannost vyjádření profesora Bednaříka žalovaná uvedla, že pouhý odkaz na vyjádření tiskového mluvčího neprokazuje žádný vztah mezi žalovanou a ČNS ČLS JEP.

Žalovaná shrnula, že žalobce neprokázal, že jsou u něj splněny indikační podmínky pro zahájení léčby LP Spinraza stanovené odbornou společností, jelikož je již dospělý, starší 19 let, dále žalobce neprokázal ani splnění podmínky uvedené v ustanovení § 13 odst. 1 písm. c) ZVZP, neboť nejsou dostatečně objektivní a obecně aplikovatelná data o účinnosti LP Spinraza s ohledem na věk a stadium nemoci žalobce, ani splnění podmínky uvedené v ustanovení § 16 ZVZP, a to především podmínky výjimečnosti situace, ani jediné možnosti z hlediska zdravotního stavu pojištěnce. Přiznáním úhrady LP Spinraza žalobci by došlo k systémovému zásahu do kompetencí SÚKL v řízení o podmínkách a výši úhrady léčivých přípravků. Z těchto důvodů nelze mimořádnou úhradu LP Spinraza dle ustanovení § 16 ZVZP z prostředků veřejného zdravotního pojištění žalobci v jeho klinické situaci přiznat.

K žádosti o úhradu léčivého přípravku Spinraza ze dne 27.5.2019 žalobce přiložil zprávu o svém ambulantním vyšetření ze dne 6.5.2019 z Nervosvalové poradny Neurologické kliniky Fakultní nemocnice v Motole se závěrem: (anonymizováno)

Ve vyjádření ošetřujícího lékaře MUDr. R. M., Ph.D. (FN Motol) pro zdravotní pojišťovnu ze dne 16.5.2019 je uvedeno, že „v současnosti je jedinou dostupnou léčebnou možností pro SMA pacienty bez ohledu na typ nemoci a věk, přípravek nusinersen (Spinraza). Vzhledem k progresivnímu charakteru nemoci SMA lze předpokládat postupné zhoršení ventilačních a pohybových funkcí, které mají vliv na kvalitu života nemocných. Indikace k léčbě nusinersenem u SMA pacientů starších 18 let se řídí stanoviskem výboru Neuromuskulární sekce České neurologické společnosti ČLS JEP (www.czech-neuro.cz).“

Součástí správního spisu, jehož obsah vymezila žalovaná ve vyjádření k žalobě, bylo dále vyjádření revizní lékařky VZP MUDr. I. S. ze dne 18.6.2019 se závěrem, že nejsou splněny podmínky pro řádnou ani mimořádnou úhradu léčivého přípravku Spinraza v klinické situaci žadatele a nelze jej uhradit; rozhodnutí žalované ze dne 17.7.2019, sp. zn. S-ZP-VZP-19-02199061-A46A, č.j. VZP-19-02549606-A46A; odvolání žalobce ze dne 29.7.2019; vyjádření revizního lékaře VZP MUDr. A. B. ze dne 6.9.2019 se závěrem, že ani v odvolání nelze povolení úhrady podle § 16 ZVZP doporučit, a napadené rozhodnutí

Při ústním jednání před soudem konaném dne 4.2.2020 účastníci řízení setrvali na svých procesních stanoviscích a odkázali na svá dosavadní podání (žalobu, vyjádření k žalobě). Soud provedl všechny žalobcem navrhované důkazy s výjimkou listin, jež byly součástí správního spisu. Byly tak čteny jako důkaz tři lékařské zprávy týkající se jiných pacientů s onemocněním SMA II, v jejichž závěru byl doporučen LP Spinraza jako jediná možnost léčby (lékařská zpráva MUDr. T. H. z FN Brno na č.l. 23; zpráva o ambulantním vyšetření ze dne 4.2.2019 MUDr. S. V. z FN Brno (anonym.) na č.l. 18; vyjádření MUDr. P. K. ze dne 6.6.2016 z Neurologie Blansko (anonym.) na č.l. 13). Dále byl jako důkaz čten dopis – rozhodnutí RBP, zdravotní pojišťovny ze dne 9.1.2019, z něhož vyplývá, že bylo vyhověno žádosti pojištěnky (nar. 1998) o úhradu LP na základě § 16 ZVZP (č.l. 12), a vyjádření matky této pojištěnky ze dne 2.9.2019 o pozitivním vlivu LP na stav její dcery (č.l. 24). Dále bylo k návrhu zástupce žalobce jako důkaz čteno stanovisko Neuromuskulární sekce České neurologické společnosti ČLS JEP k léčbě spinální svalové atrofie nusinersenem (Spinraza) u dospělých pacientů ze dne 6.12.2019.

K návrhu žalované byly jako důkaz při jednání před soudem čteny listiny, které zřejmě nedopatřením nebyly zahrnuty do obsahu správního spisu (nicméně žalovaná z nich při rozhodování v dané věci zjevně vycházela a zástupce žalobce soudu potvrdil, že mu jsou tyto listiny známy). Konkrétně se jedná o tyto listiny: Souhrn údajů o LP Spinraza obsažených v přílohách I-III k registraci, kterou provedla Evropská agentura pro léčivé přípravky; výtisk internetové stránky Neuromuskulární sekce České neurologické společnosti ČLS JEP, z něhož je patrné, kteří lékaři byli ke dni vydání napadeného rozhodnutí členy výboru (členem byl i ošetřující lékař žalobce MUDr. M.); obecnou informaci SÚKL o fázích klinického hodnocení léčivých přípravků; stanovisko výboru Neuromuskulární sekce České neurologické společnosti ČLS JEP k léčbě spinální svalové atrofie nusinersenem (Spinraza) u dospělých pacientů ze dne 13.5.2019; informační dopis pro zdravotnické pracovníky ze dne 26.7.2018 zaslaný společností Biogen na žádost ČLS, v němž je upozorňováno na některé negativní účinky LP Spinraza u některých pacientů; zápis z jednání ze dne 26.4.2018 mezi VZP ČR a FNM, z něhož vyplývá dohoda o úhradě LP Spinraza na základě indikačních kritérií u dětí do 12 let věku; společné stanovisko VZP ČR a společnosti dětské neurologie ČLS JEP ze dne 5.12.2019, z něhož vyplývá dohoda o úhradě LP Spinraza na základě indikačních kritérií u dětí a mladistvých do 19 let věku. K provedení důkazu čtením listiny, na níž chtěla žalovaná demonstrovat, že v případě jiného léčivého přípravku (Lartruvo) došlo ke zrušení registrace z důvodu jeho neúčinnosti, soud nepřistoupil, neboť tuto informaci týkající se zcela odlišného léčivého přípravku nepovažoval za relevantní pro posouzení projednávané věci.

K doplňujícímu dotazu soudu, zda společné stanovisko VZP ČR a společnosti dětské neurologie ČLS JEP ze dne 5.12.2019, z něhož vyplývá dohoda o úhradě LP Spinraza na základě indikačních kritérií u dětí a mladistvých do 19 let věku, v případě věkové kategorie 12 – 19 let vycházelo z klinických studií, zástupkyně žalované odpověděla, že nikoli; tato dohoda vyplynula z jednání mezi VZP a odbornou společností.

Městský soud v Praze přezkoumal napadené rozhodnutí i řízení, které mu předcházelo, a to v rozsahu žalobních bodů, kterými je vázán; přitom vycházel ze skutkového a právního stavu v době vydání rozhodnutí (§ 75 odst. 1, 2 zákona č. 150/2002 Sb., soudní řád správní, ve znění pozdějších předpisů, dále jen „s. ř. s.“).

Soud předně uvádí, že napadené rozhodnutí, tj. správní akt vydaný podle § 16 ZVZP, je rozhodnutím ve smyslu § 65 odst. 1 s.ř.s. Tento závěr je podpořen aktuální judikaturou Nejvyššího správního soudu, od níž se soud nehodlá nijak odchylovat. Důvody na podporu tohoto závěru shrnul Nejvyšší správní soud naposledy v rozsudku ze dne 12.12.2019, č.j. 9 Ads 214/2018-63, na jehož odůvodnění lze v tomto ohledu v podrobnostech odkázat (viz též rozsudky Nejvyššího správního soudu ze dne 17.5.2017, č.j. 4 Ads 134/2012-50, a ze dne 17.5.2017, č.j. 7 Ads 284/2016-39). Nejvyšší správní soud výslovně uvedl, že na úhradu dle § 16 odst. 1 ZVZP je třeba „nahlížet jako na nárok pojištěnce, neboť při splnění podmínek uvedeného ustanovení, tj. že se jedná o výjimečný případ, u kterého představuje poskytnutí jinak nehrazené zdravotní služby jedinou možnost z hlediska zdravotního stavu pojištěnce, vzniká povinnost pojišťovny tyto zdravotní služby hradit. Zákon totiž výslovně stanoví, že pojišťovna takové zdravotní služby „hradí“. V předmětném ustanovení tedy není dán žádný prostor k vlastní úvaze zdravotní pojišťovny, zda tyto služby uhradí či nikoliv. V případě, že pojišťovna svým postupem nárok pojištěnce popře, tzn. rozhodne o tom, že dané zdravotní služby nebudou hrazeny, zasáhne negativně do práv pojištěnce zakotvených v § 11 odst. 1 písm. d) a e) zákona o veřejném zdravotním pojištění.“ Soudní přezkum napadeného rozhodnutí v režimu § 65 odst. 1 a násl. nelze odmítat i z toho důvodu, že se jedná o rozhodnutí týkající se základních práv (čl. 31 Listiny základních práv a svobod).

V případě napadeného rozhodnutí jsou zároveň naplněny všechny formální znaky rozhodnutí podle § 65 odst. 1 s.ř.s. (v podrobnostech viz rozsudek Nejvyššího správního soudu ze dne 12.12.2019, č.j. 9 Ads 214/2018-63). Závěr o povaze napadeného aktu lze s ohledem na recentní judikaturu Nejvyššího správního soudu (viz též rozsudek ze dne 29. 11. 2019, č. j. 5 Ads 28/2018 – 58) považovat za jednotný, a proto lze přistoupit k věcnému přezkumu napadeného rozhodnutí, aniž by byla do detailu vypořádána argumentace žalované k nepřípustnosti soudního přezkumu, neboť ta je dostatečně vyvrácena výše zmíněnou judikaturou Nejvyššího správního soudu.

Žádost žalobce o úhradu léčivého přípravku Spinraza byla ze strany žalované zamítnuta z toho důvodu, že žalobce nesplňuje indikační kritéria pro aplikaci léčivého přípravku Spinraza stanovená Společností dětské neurologie České lékařské společnosti Jana Evangelisty Purkyně (ČLS JEP). Žalovaná má zároveň za to, že požadovaná léčba v dané klinické situaci nesplňuje základní charakteristiky hrazené léčby stanovené v § 13 odst. 1 písm. c) ZVZP, protože nejsou dostatečné důkazy o její účinnosti a nelze ji tak z prostředků veřejného zdravotního pojištění hradit. Jinými slovy, podle žalované v případě dospělých pacientů nesplňuje LP Spinraza obecné kvalitativní parametry hrazených zdravotních služeb dané § 13 odst. 1 písm. c) ZVZP, protože neexistují dostatečné důkazy o jeho účinnosti u těchto pacientů.

Podle § 13 odst. 1 ZVZP se ze zdravotního pojištění hradí zdravotní služby poskytnuté pojištěnci s cílem zlepšit nebo zachovat jeho zdravotní stav nebo zmírnit jeho utrpení, pokud a) odpovídají zdravotnímu stavu pojištěnce a účelu, jehož má být jejich poskytnutím dosaženo, a jsou pro pojištěnce přiměřeně bezpečné, b) jsou v souladu se současnými dostupnými poznatky lékařské vědy, c) existují důkazy o jejich účinnosti vzhledem k účelu jejich poskytování.

Žalobce v žalobě zpochybnil, že aplikace § 16 ZVZP je vázána na splnění podmínek uvedených v § 13 ZVZP. Městský soud v Praze se již vztahem těchto ustanovení podrobněji zabýval (v rozsudku ze dne 10. 1. 2018, č.j. 10 Ad 19/2017-48, jakož i v obdobné věci v rozsudku ze dne 15.11.2019, č.j. 5 Ad 12/2019-63), a to se závěrem, že „podmínky stanovené v § 16 ZVZP je třeba vykládat v kontextu § 13 odst. 1 ZVZP, tedy, že přistoupit k úhradě léčivého přípravku dle výjimky stanovené § 16 ZVZP lze pouze za předpokladu, že požadovaný přípravek je léčivým přípravkem, u kterého existují v souladu se současnými dostupnými poznatky lékařské vědy důkazy o jeho účinnosti na onemocnění žadatele“. Tento závěr byl učiněn na základě systematického výkladu ZVZP s tím, že výjimečně hrazená péče (tj. aplikace § 16 ZVZP) nemůže nabýt charakteru systémového opatření jdoucího nad obecné limity hrazené péče podle ZVZP. Ani v nyní projednávané věci nevidí soud žádný důvod pro to, aby se od tohoto závěru odchýlil. Ostatně ani žalobce k tomu v žalobě nepředestřel relevantní argumentaci. Lze tedy přisvědčit žalované, že k hodnocení specifických požadavků § 16 ZVZP lze přistoupit teprve v situaci, kdy jsou splněny podmínky uvedené v § 13 ZVZP.

Soud se tedy s ohledem na závěry žalované zabýval tím, zda léčivý přípravek Spinraza, mělo-li by dojít k jeho úhradě u dospělého pacienta, splňuje podmínku uvedenou v § 13 odst. 1 písm. c) ZVZP, tj. zda existují důkazy o jeho účinnosti vzhledem k účelu jeho poskytování či nikoli (jak uzavřela žalovaná).

Žalovaná v napadeném rozhodnutí uvedla k popisu nemoci a účinkům LP přípravku Spinraza následující: „Spinální svalová atrofie (v tomto případě typu SMA II) je geneticky podmíněné nevyléčitelné celoživotní onemocnění, které negativně ovlivňuje motorické schopnosti pacienta, přičemž psychické schopnosti jsou zachovány. SMA je způsobena nedostatkem bílkoviny zvané survival motor neuron (SMN) v organismu. To má za následek nenahraditelnou ztrátu nervových buněk v míše, což vede ke slábnutí svalů v oblasti ramen, kyčlí, stehen a horní části zad. Mohou být oslabeny i svaly nezbytné k dýchání a polykání. Průběh onemocnění je zhoršován mnoha komplikacemi (…) Léčivý přípravek Spinraza je sice prvním léčivem, které se k léčbě používá, ale ani on onemocnění nevyléčí, jen může ve zcela konkrétních případech přispět ke zmírnění některých motorických obtíží, a to pouze v kombinaci s jinými zdravotními službami. (…) Léčivý přípravek Spinraza obsahuje léčivou látku nusinersen, patřící do skupiny léčiv zvaných antisense oligonukleotidy a působí tak, že pomáhá tělu vytvořit více bílkoviny SMN, jichž mají lidé s SMA nedostatek. To snižuje ztrátu nervových buněk a může zlepšit svalovou sílu“.

Za stěžejní podklad pro závěr o neexistenci důkazů o účinnosti LP Spinraza na dospělé pacienty žalovaná považovala Stanovisko k léčbě spinální svalové atrofie preparátem nusinersenem u dospělých pacientů Neuromuskulární sekce ČNS ČLS JEP ze dne 23. 2. 2018, které schválil (na základě informací z proběhlých klinických studií) Výbor České neurologické společnosti. Podle tohoto stanoviska by se měla léčba LP zahájit u dospělých pacientů se SMA teprve v okamžiku, kdy výrobce nusinersenu (společnost Biogen) uveřejní přesvědčivá data (EBM), která prokáží efekt léčby nusinersenem u pacientů se SMA starších 18 let a doporučí relevantní klinimetrické testy ke sledování účinnosti léčby. K tomu žalovaná uvedla, že „pokud není znám obecně aplikovatelný pozitivní přínos léčby pro danou skupinu pacientů, ověřený na statisticky významném vzorku pacientů ve srovnávací studii, lze tuto léčbu pokládat za nestandardní a nelze v žádném případě predikovat míru jejích léčebných a stabilizačních účinků“. S argumentem, že léčba dospělých pacientů nemá jednoznačnou podporu u odborných lékařů, žalovaná odkázala též na Stanovisko výboru Neuromuskulární sekce ČNS ČLS JEP k léčbě spinální svalové atrofie nusinersenem (Spinraza) u dospělých pacientů ze dne 13.5.2019, z něhož vyplývá, že zahájení léčby nusinersenem u SMA pacientů > 18 let na základě konsenzuálně stanovených kritérií pro indikaci a sledování účinnosti léčby závisí na splnění podmínky, že výrobce nusinersenu uveřejní přesvědčivá data, která prokáží efekt léčby tímto léčivým přípravkem u pacientů SMA starších 18 let.

Ve vztahu k účinnosti léčby žalobce obecně argumentoval současným pokrokem a vývojem medicíny, přičemž poukázal na to, že v některých zemích (Německo, Polsko, Švýcarsko, Itálie) je léčba léčivým přípravkem Spinraza poskytována již všem pacientům, a to bez ohledu na věk či typ SMA. Na toto tvrzení žalovaná reagovala tak, že tento poukaz není relevantní pro posouzení výjimečné úhrady léčivého přípravku z veřejného zdravotního pojištění v České republice. Žalovaná pak fakticky spojila naplnění podmínky „existence důkazů o účinnosti léčby“ s existencí přesvědčivých dat z klinických studií III. fáze v rámci klinického hodnocení léku.

Soud při posouzení podkladů (důkazů) týkajících se účinnosti léčby LP Spinraza ve vztahu k dospělým pacientům dospěl (shodně jako tomu bylo ve skutkově obdobné věci sp. zn. 5 Ad 12/2019) k závěru že existují důvodné pochybnosti o přesvědčivosti závěru přijatého žalovanou. Ta totiž akcentovala pouze podklady potvrzující jí přijatý závěr, aniž by však byly dostatečně vypořádány a zohledněny podklady svědčící o opaku, resp. ty, které závěr žalované zpochybňují. Lékařské zprávy předložené žalobcem žalovaná vypořádala tak (s odkazem na stanovisko ČLS z května 2019), že LP Spinraza nemá u odborných lékařů jednoznačnou podporu. Z předložených zpráv (ať již v případě žalobce či v případě jiných dospělých pacientů) odborných lékařů však jednoznačně vyplývá závěr o tom, že LP Spinraza je jedinou možností léčby. Pokud by tito lékaři nebyli přesvědčeni o tom, že LP má ve vztahu k těmto dospělým pacientům léčebné účinky, jistě by tímto způsobem své doporučení nekoncipovali. K tomu lze s odkazem na závěry Nejvyššího správního soudu v rozsudku ze dne 29. 11. 2019, č. j. 5 Ads 28/2018 – 58 podotknout, že „si lze jen těžko představit profesní standardy, které se odchýlí od aktuálně dosažitelných možností lékařské vědy. Náležitou odbornou úroveň proto vymezuje soulad s pravidly lékařské vědy, přičemž se musí jednat o pravidla aktuální (objektivně možná), což odpovídá dynamickému postupu lege artis.“

Ve správním spise jsou založeny přílohy k registraci LP, kterou provedla Evropská agentura pro léčivé přípravky (dále jen „EMA“), a které jsou dostupné na stránkách SÚKL, ze kterých se podává, že LP je indikován k léčbě spinální svalové atrofie vázané na dlouhé raménko 5. chromozomu. V bodě 4.2. přílohy I se pak uvádí, že „rozhodnutí o léčbě má být založeno na individualizovaném odborném zhodnocení očekávaných přínosů léčby pro konkrétního pacienta v porovnání s možnými riziky léčby přípravkem Spinraza“. Přitom v žádné z příloh k registraci LP není žádným způsobem omezen věk pacienta, kterému je možné lék podávat.

Pokud žalovaná odkázala na Stanovisko výboru Neuromuskulární sekce České neurologické společnosti ČLS JEP k léčbě spinální svalové atrofie nusinersenem (Spinraza) u dospělých pacientů ze dne 13. 5. 2019, je v něm uvedeno, že v průběhu roku 2018 zahájily léčbu pacientů starších 18 let některé země EU (např. Itálie, Německo, Francie). „Výbor Neuromuskulární sekce souhlasí s tím, aby léčba nusinersenem byla SMA pacientům >18 let zabezpečena v neuromuskulárních centrech v ČR tehdy, pokud pacientovi bude schválena úhrada léčby příslušnou zdravotní pojišťovnou nebo bude předán z dětské části neuromuskulárního centra k pokračování léčby.“ Nedoporučující stanovisko tohoto odborného orgánu, jak bylo zmíněno již výše, pak bylo vázáno na zveřejnění přesvědčivých dat ze strany výrobce LP Spinraza, neboť jsou k dispozici jen ojedinělá kazuistická sdělení v počtech